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Segurança e Eficácia de ICL670 vs. Deferoxamina em Pacientes Beta-talassemia com Sobrecarga de Ferro Devido a Transfusões de Sangue

18 de abril de 2012 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, comparativo e aberto de fase III sobre a eficácia e a segurança do tratamento de longo prazo com ICL670 em comparação com a deferoxamina em pacientes com beta-talassemia e hemossiderose transfusional

O objetivo deste estudo é determinar se o novo quelante de ferro oralmente ativo, ICL670, é tão eficaz e seguro quanto a deferoxamina na prevenção do acúmulo de ferro no corpo enquanto o paciente está passando por transfusões de sangue repetidas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes que necessitam de transfusões de sangue repetidas para viver acumulam ferro no corpo, pois as células sanguíneas contêm ferro e não há um mecanismo natural do corpo para eliminá-lo. Depois de um tempo, os níveis de ferro ficam altos o suficiente para serem tóxicos para o corpo. A terapia atual de escolha é a deferoxamina, que faz um bom trabalho na remoção do excesso de ferro, mas é difícil de administrar. A deferoxamina requer infusões subcutâneas (sob a pele) durante 4 a 8 horas todas as noites, 3 a 7 noites por semana. Além da necessidade de usar uma bomba de infusão todas as noites, as reações adversas no local da injeção são frequentes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

595

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5208
        • Stanford hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com talassemia beta já tratados ou adequados para tratamento com deferoxamina 20 a 40 mg/kg/dia
  • Teor de ferro hepático superior a 2 mg de ferro/g dw, conforme medido por biópsia hepática
  • Necessidade de transfusões regulares 8 ou mais vezes por ano

Critério de exclusão:

  • Sobrecarga de ferro não transfusional ou anemias dependentes de transfusão, exceto talassemia beta.
  • Toxicidade documentada para deferoxamina
  • Enzimas hepáticas elevadas no ano anterior à inscrição
  • Hepatite B ativa ou hepatite C
  • soropositividade para HIV
  • Creatinina sérica elevada ou proteinúria significativa
  • Histórico de síndrome nefrótica
  • Hipertensão sistêmica não controlada
  • Febre e outros sinais/sintomas de infecção nos 10 dias anteriores ao início do estudo
  • Presença de catarata clinicamente relevante ou história prévia de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
  • Bloqueio AV de segundo ou terceiro grau, prolongamento do intervalo Q-T clinicamente relevante ou pacientes que necessitam de digoxina ou outros medicamentos que prolongam o intervalo Q-T
  • Doenças (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que impeçam o paciente de se submeter a qualquer uma das opções de tratamento
  • Transtornos psiquiátricos ou aditivos que impediriam o paciente de dar consentimento informado
  • História de abuso de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores ao estudo
  • Pacientes grávidas ou amamentando
  • Pacientes tratados com drogas experimentais sistêmicas dentro de 4 semanas ou drogas experimentais tópicas dentro de 7 dias antes do início do estudo
  • Qualquer condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de qualquer medicamento, como doença gastrointestinal ou cirurgia de grande porte, doença renal, dificuldade em urinar ou obstrução urinária ou função pancreática prejudicada.
  • Pacientes não aderentes ou não confiáveis.
  • Pacientes incapazes de se submeter a qualquer procedimento do estudo, como testes auditivos ou oculares ou ecocardiografia hepática.
  • Incapacidade de se submeter a uma biópsia hepática.
  • Pacientes que precisariam de uma dose de ICL670 inferior a 125 mg por dia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: ICL670
Medicamento: ICL670
Outros nomes:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoxamina
Medicamento: deferoxamina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Demonstrar não inferioridade à deferoxamina em seus efeitos sobre o teor de ferro hepático (LIC)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Avalie o perfil de tolerabilidade
Estimar a mudança absoluta e relativa de LIC e excreção corporal total de ferro
Relação de avaliação entre LIC e potenciais marcadores substitutos
Avaliar a relação entre farmacocinética, farmacodinâmica e variável de segurança

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2003

Conclusão Primária (REAL)

1 de novembro de 2004

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de junho de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de junho de 2003

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

4 de junho de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

19 de abril de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2012

Última verificação

1 de abril de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670A0107

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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