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Innocuité et efficacité de l'ICL670 par rapport à la déféroxamine chez les patients bêta-thalassémiques présentant une surcharge en fer due à des transfusions sanguines

18 avril 2012 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Un essai randomisé, comparatif et ouvert de phase III sur l'efficacité et l'innocuité du traitement à long terme avec ICL670 par rapport à la déféroxamine chez les patients bêta-thalassémiques atteints d'hémosidérose transfusionnelle

Le but de cette étude est de déterminer si le nouveau chélateur de fer actif par voie orale, ICL670, est aussi efficace et aussi sûr que la déféroxamine pour prévenir l'accumulation de fer dans le corps pendant qu'un patient subit des transfusions sanguines répétées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients qui ont besoin de transfusions sanguines répétées pour vivre accumulent du fer dans le corps car les cellules sanguines contiennent du fer et il n'existe aucun mécanisme naturel du corps pour l'éliminer. Après un certain temps, les niveaux de fer deviennent suffisamment élevés pour être toxiques pour le corps. La thérapie actuelle de choix est la déféroxamine, qui fait un bon travail pour éliminer l'excès de fer, mais qui est difficile à administrer. La déféroxamine nécessite des perfusions sous-cutanées (sous la peau) pendant 4 à 8 heures tous les soirs 3 à 7 nuits par semaine. En plus de la nécessité de porter une pompe à perfusion la nuit, les effets indésirables autour du site d'injection sont fréquents.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

595

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, États-Unis, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients bêta-thalassémiques déjà traités ou susceptibles de recevoir un traitement par déféroxamine 20 à 40 mg/kg/jour
  • Teneur en fer du foie supérieure à 2 mg de fer/g de poids sec, mesurée par biopsie du foie
  • Besoin de transfusions régulières 8 fois ou plus par an

Critère d'exclusion:

  • Surcharge en fer non transfusionnelle ou anémies dépendantes des transfusions autres que la bêta-thalassémie.
  • Toxicité documentée de la déféroxamine
  • Enzymes hépatiques élevées dans l'année précédant l'inscription
  • Hépatite B ou hépatite C active
  • Séropositivité VIH
  • Créatinine sérique élevée ou protéinurie importante
  • Antécédents de syndrome néphrotique
  • Hypertension systémique non contrôlée
  • Fièvre et autres signes/symptômes d'infection dans les 10 jours précédant le début de l'étude
  • Présence d'une cataracte cliniquement pertinente ou antécédents de toxicité oculaire cliniquement pertinente liée à la chélation du fer
  • Bloc AV du deuxième ou du troisième degré, allongement de l'intervalle Q-T cliniquement pertinent ou patients nécessitant de la digoxine ou d'autres médicaments qui allongent l'intervalle Q-T
  • Maladies (cardiovasculaires, rénales, hépatiques, etc.) qui empêcheraient le patient de subir l'une des options de traitement
  • Troubles psychiatriques ou additifs qui empêcheraient le patient de donner son consentement éclairé
  • Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool dans les 12 mois précédant l'étude
  • Patientes enceintes ou allaitantes
  • Patients traités avec des médicaments expérimentaux systémiques dans les 4 semaines ou des médicaments expérimentaux topiques dans les 7 jours avant le début de l'étude
  • Toute affection chirurgicale ou médicale susceptible de modifier de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion d'un médicament, telle qu'une maladie gastro-intestinale ou une intervention chirurgicale majeure, une maladie rénale, une difficulté à uriner ou une obstruction urinaire ou une altération de la fonction pancréatique.
  • Patients non conformes ou non fiables.
  • Patients incapables de subir des procédures d'étude telles que les tests auditifs ou oculaires, ou l'échocardiographie hépatique.
  • Incapacité à subir une biopsie du foie.
  • Patients qui auraient besoin d'une dose d'ICL670 inférieure à 125 mg par jour.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: ICL670
Médicament: ICL670
Autres noms:
  • Déférasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Déféroxamine
Médicament: déféroxamine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Démontrer la non-infériorité à la déféroxamine dans ses effets sur la teneur en fer du foie (LIC)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Évaluer le profil de tolérance
Estimer les changements absolus et relatifs de la LIC et de l'excrétion corporelle totale de fer
Relation d'évaluation entre le LIC et les marqueurs de substitution potentiels
Évaluer la relation entre la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la variable de sécurité

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2003

Achèvement primaire (RÉEL)

1 novembre 2004

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2003

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2003

Première publication (ESTIMATION)

4 juin 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

19 avril 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2012

Dernière vérification

1 avril 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670A0107

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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