Sicherheit und Wirksamkeit von ICL670 im Vergleich zu Deferoxamin bei Beta-Thalassämie-Patienten mit Eisenüberladung aufgrund von Bluttransfusionen

Einschlusskriterien:

• Beta-Thalassämie-Patienten, die bereits mit Deferoxamin 20 bis 40 mg/kg/Tag behandelt wurden oder für eine Behandlung geeignet sind
• Lebereisengehalt von mehr als 2 mg Eisen/g TG, gemessen durch Leberbiopsie
• Bedarf an regelmäßigen Transfusionen 8 oder mehr Mal pro Jahr

Ausschlusskriterien:

• Nicht-transfusionsbedingte Eisenüberladung oder transfusionsabhängige Anämien außer Beta-Thalassämie.
• Dokumentierte Toxizität gegenüber Deferoxamin
• Erhöhte Leberenzymwerte im Jahr vor der Einschreibung
• Aktive Hepatitis B oder Hepatitis C
• HIV-Seropositivität
• Erhöhtes Serumkreatinin oder signifikante Proteinurie
• Geschichte des nephrotischen Syndroms
• Unkontrollierte systemische Hypertonie
• Fieber und andere Anzeichen/Symptome einer Infektion innerhalb von 10 Tagen vor Beginn der Studie
• Vorhandensein einer klinisch relevanten Katarakt oder Vorgeschichte einer klinisch relevanten Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung
• AV-Block zweiten oder dritten Grades, klinisch relevante Verlängerung des Q-T-Intervalls oder Patienten, die Digoxin oder andere Arzneimittel benötigen, die das Q-T-Intervall verlängern
• Erkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die den Patienten daran hindern würden, sich einer der Behandlungsoptionen zu unterziehen
• Psychiatrische oder additive Störungen, die den Patienten daran hindern würden, eine Einverständniserklärung abzugeben
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Studie
• Schwangere oder stillende Patienten
• Patienten, die innerhalb von 4 Wochen mit systemischen Prüfpräparaten oder innerhalb von 7 Tagen mit topischen Prüfpräparaten vor Beginn der Studie behandelt wurden
• Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung eines Arzneimittels erheblich verändern könnte, wie z.
• Nicht konforme oder unzuverlässige Patienten.
• Patienten, die sich keinen Studienverfahren wie den Hör- oder Sehtests oder der Leber-Echokardiographie unterziehen können.
• Unfähigkeit, sich einer Leberbiopsie zu unterziehen.
• Patienten, die eine ICL670-Dosis von weniger als 125 mg pro Tag benötigen würden.