Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność ICL670 w porównaniu z deferoksaminą u pacjentów z beta-talasemią z przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji krwi

18 kwietnia 2012 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, porównawcze, otwarte badanie fazy III dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa długotrwałego leczenia ICL670 w porównaniu z deferoksaminą u pacjentów z beta-talasemią z hemosyderozą transfuzyjną

Celem tego badania jest ustalenie, czy nowy, aktywny doustnie chelator żelaza, ICL670, jest równie skuteczny i tak samo bezpieczny jak deferoksamina w zapobieganiu gromadzeniu się żelaza w organizmie podczas wielokrotnych transfuzji krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy do życia wymagają wielokrotnych transfuzji krwi, gromadzą żelazo w organizmie, ponieważ komórki krwi zawierają żelazo i nie ma naturalnego mechanizmu organizmu, który by je eliminował. Po pewnym czasie poziom żelaza staje się na tyle wysoki, że staje się toksyczny dla organizmu. Obecną terapią z wyboru jest deferoksamina, która dobrze radzi sobie z usuwaniem nadmiaru żelaza, ale jest trudna do podania. Deferoksamina wymaga wlewów podskórnych trwających od 4 do 8 godzin co noc, od 3 do 7 nocy w tygodniu. Oprócz konieczności noszenia pompy infuzyjnej na noc, często występują niepożądane reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

595

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z talasemią beta już leczeni deferoksaminą lub kwalifikujący się do leczenia deferoksaminą w dawce od 20 do 40 mg/kg mc./dobę
  • Zawartość żelaza w wątrobie większa niż 2 mg żelaza/g suchej masy, mierzona za pomocą biopsji wątroby
  • Konieczność regularnych transfuzji 8 lub więcej razy w roku

Kryteria wyłączenia:

  • Obciążenie żelazem niezwiązane z transfuzją lub niedokrwistości zależne od transfuzji inne niż talasemia beta.
  • Udokumentowana toksyczność dla deferoksaminy
  • Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w roku poprzedzającym włączenie do badania
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • seropozytywność HIV
  • Podwyższony poziom kreatyniny w surowicy lub znaczny białkomocz
  • Historia zespołu nerczycowego
  • Niekontrolowane nadciśnienie układowe
  • Gorączka i inne oznaki/objawy infekcji w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem badania
  • Obecność klinicznie istotnej zaćmy lub wcześniejsza klinicznie istotna toksyczność dla oczu związana z chelatowaniem żelaza w wywiadzie
  • Blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia, klinicznie istotne wydłużenie odstępu Q-T lub pacjenci wymagający digoksyny lub innych leków wydłużających odstęp Q-T
  • Choroby (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które uniemożliwiłyby pacjentowi poddanie się którejkolwiek z opcji leczenia
  • Zaburzenia psychiczne lub dodatkowe, które uniemożliwiają pacjentowi wyrażenie świadomej zgody
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
  • Pacjenci leczeni eksperymentalnymi lekami o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni lub badanymi lekami o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania
  • Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie jakiegokolwiek leku, taki jak choroba przewodu pokarmowego lub poważna operacja, choroba nerek, trudności w oddawaniu moczu lub niedrożność dróg moczowych lub upośledzona funkcja trzustki.
  • Pacjenci nieprzestrzegający zaleceń lub niewiarygodni.
  • Pacjenci niezdolni do poddania się jakimkolwiek zabiegom badawczym, takim jak badanie słuchu, wzroku lub echokardiografia wątroby.
  • Niemożność poddania się biopsji wątroby.
  • Pacjenci, którzy potrzebowaliby dawki ICL670 mniejszej niż 125 mg na dobę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ICL670
Lek: ICL670
Inne nazwy:
  • Deferazyroks
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoksamina
Lek: deferoksamina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Wykazać, że deferoksamina nie jest gorsza pod względem wpływu na zawartość żelaza w wątrobie (LIC)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Oceń profil tolerancji
Oszacuj bezwzględną i względną zmianę LIC i całkowitego wydalania żelaza z organizmu
Związek oceny między LIC a potencjalnymi markerami zastępczymi
Oceń związek między farmakokinetyką, farmakodynamiką i zmienną bezpieczeństwa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2003

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

4 czerwca 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

19 kwietnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A0107

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj