Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af ICL670 vs. Deferoxamin til patienter med beta-thalassæmi med jernoverbelastning på grund af blodtransfusioner

18. april 2012 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, sammenlignende, åbent fase III-forsøg om effektivitet og sikkerhed ved langtidsbehandling med ICL670 sammenlignet med deferoxamin hos beta-thalassæmipatienter med transfusionshæmosiderose

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om den nye oralt aktive jernchelator, ICL670, er lige så effektiv og sikker som deferoxamin til at forhindre ophobning af jern i kroppen, mens en patient gennemgår gentagne blodtransfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der kræver gentagne blodtransfusioner for at leve, ophober jern i kroppen, da blodceller indeholder jern, og der er ingen naturlig kropsmekanisme til at fjerne det. Efter et stykke tid bliver jernniveauet højt nok til at være giftigt for kroppen. Den aktuelle terapi er deferoxamin, som gør et godt stykke arbejde med at fjerne overskydende jern, men er vanskelig at administrere. Deferoxamin kræver subkutane (under huden) infusioner over 4 til 8 timer om natten 3 til 7 nætter om ugen. Ud over behovet for at bære en infusionspumpe om natten, er bivirkninger omkring injektionsstedet hyppige.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

595

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Beta-thalassæmipatienter allerede behandlet med eller egnet til behandling med deferoxamin 20 til 40 mg/kg/dag
  • Leverjernindhold større end 2 mg jern/g dw målt ved leverbiopsi
  • Behov for regelmæssige transfusioner 8 eller flere gange om året

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-transfusionsmæssig jernoverbelastning eller transfusionsafhængig anæmi ud over beta-thalassæmi.
  • Dokumenteret toksicitet for deferoxamin
  • Forhøjede leverenzymer i året før indskrivning
  • Aktiv hepatitis B eller hepatitis C
  • HIV seropositivitet
  • Forhøjet serumkreatinin eller signifikant proteinuri
  • Historie om nefrotisk syndrom
  • Ukontrolleret systemisk hypertension
  • Feber og andre tegn/symptomer på infektion inden for 10 dage før start af undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering
  • Anden eller tredje grads AV-blok, klinisk relevant forlængelse af Q-T-intervallet eller patienter, der har behov for digoxin eller andre lægemidler, der forlænger Q-T-intervallet
  • Sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, osv.), der ville forhindre patienten i at gennemgå nogen af ​​behandlingsmulighederne
  • Psykiatriske eller additive lidelser, der ville forhindre patienten i at give informeret samtykke
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder forud for undersøgelsen
  • Gravide eller ammende patienter
  • Patienter behandlet med systemiske forsøgslægemidler inden for 4 uger eller topiske forsøgslægemidler inden for 7 dage før studiets start
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der væsentligt kan ændre absorptionen, distributionen, metabolismen eller udskillelsen af ​​ethvert lægemiddel, såsom mave-tarmsygdom eller større operation, nyresygdom, tømningsbesvær eller urinobstruktion eller svækket bugspytkirtelfunktion.
  • Ikke-kompatible eller upålidelige patienter.
  • Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurer, såsom høre- eller øjenprøver eller leverekkokardiografi.
  • Manglende evne til at gennemgå en leverbiopsi.
  • Patienter, der har brug for en dosis på ICL670 på mindre end 125 mg pr. dag.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: ICL670
Medicin: ICL670
Andre navne:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoxamin
Medicin: deferoxamin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Demonstrere ikke-underlegenhed over for deferoxamin i dets virkninger på leverens jernindhold (LIC)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Evaluer tolerabilitetsprofil
Estimer absolut og relativ ændring af LIC og total kropsjernudskillelse
Evalueringsforhold mellem LIC og potentielle surrogatmarkører
Evaluer sammenhængen mellem farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhedsvariabel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2003

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2003

Først opslået (SKØN)

4. juni 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

19. april 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2012

Sidst verificeret

1. april 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A0107

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner