Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av ICL670 vs. deferoksamin hos beta-thalassemipasienter med jernoverskudd på grunn av blodtransfusjoner

18. april 2012 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, komparativ, åpen fase III-studie om effektivitet og sikkerhet ved langtidsbehandling med ICL670 sammenlignet med deferoksamin hos beta-thalassemipasienter med transfusjonshemosiderose

Hensikten med denne studien er å avgjøre om den nye oralt aktive jernkelatoren, ICL670, er like effektiv og trygg som deferoksamin for å forhindre akkumulering av jern i kroppen mens en pasient gjennomgår gjentatte blodoverføringer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som trenger gjentatte blodoverføringer for å leve akkumulerer jern i kroppen ettersom blodceller inneholder jern og det er ingen naturlig kroppsmekanisme for å eliminere det. Etter en stund blir jernnivåene høye nok til å være giftig for kroppen. Den aktuelle terapien er deferoksamin, som gjør en god jobb med å fjerne overflødig jern, men er vanskelig å administrere. Deferoksamin krever subkutane (under huden) infusjoner over 4 til 8 timer om natten 3 til 7 netter per uke. I tillegg til behovet for å bruke en infusjonspumpe om natten, er det hyppige bivirkninger rundt injeksjonsstedet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

595

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5208
        • Stanford hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Beta-thalassemipasienter allerede behandlet med eller egnet for behandling med deferoksamin 20 til 40 mg/kg/dag
  • Jerninnhold i leveren større enn 2 mg jern/g dw målt ved leverbiopsi
  • Behov for regelmessige transfusjoner 8 eller flere ganger i året

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-transfusjonell jernoverbelastning eller transfusjonsavhengige anemier annet enn beta-thalassemi.
  • Dokumentert toksisitet for deferoksamin
  • Forhøyede leverenzymer i året før påmelding
  • Aktiv hepatitt B eller hepatitt C
  • HIV seropositivitet
  • Forhøyet serumkreatinin eller betydelig proteinuri
  • Historie med nefrotisk syndrom
  • Ukontrollert systemisk hypertensjon
  • Feber og andre tegn/symptomer på infeksjon innen 10 dager før studiestart
  • Tilstedeværelse av klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering
  • Andre eller tredje grads AV-blokk, klinisk relevant forlengelse av Q-T-intervallet, eller pasienter som trenger digoksin eller andre legemidler som forlenger Q-T-intervallet
  • Sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som vil hindre pasienten i å gjennomgå noen av behandlingsalternativene
  • Psykiatriske eller additive lidelser som ville hindre pasienten i å gi informert samtykke
  • Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før studien
  • Gravide eller ammende pasienter
  • Pasienter behandlet med systemiske legemidler innen 4 uker eller aktuelle legemidler innen 7 dager før studiestart
  • Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av medikamenter, for eksempel gastrointestinale sykdommer eller større operasjoner, nyresykdom, problemer med tømning eller urinveisobstruksjon, eller nedsatt bukspyttkjertelfunksjon.
  • Ikke-kompatible eller upålitelige pasienter.
  • Pasienter som ikke kan gjennomgå noen studieprosedyrer som hørsels- eller øyetester eller leverekkokardiografi.
  • Manglende evne til å gjennomgå en leverbiopsi.
  • Pasienter som trenger en dose på ICL670 mindre enn 125 mg per dag.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ICL670
Legemiddel: ICL670
Andre navn:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoksamin
Legemiddel: deferoksamin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Demonstrere ikke-underlegenhet overfor deferoksamin i dets effekter på leverens jerninnhold (LIC)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Vurder tolerabilitetsprofil
Estimer absolutt og relativ endring av LIC og total jernutskillelse i kroppen
Evalueringsforhold mellom LIC og potensielle surrogatmarkører
Vurdere sammenhengen mellom farmakokinetikk, farmakodynamikk og sikkerhetsvariabel

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2003

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2003

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2003

Først lagt ut (ANSLAG)

4. juni 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

19. april 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2012

Sist bekreftet

1. april 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A0107

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere