Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ICL670:n ja deferoksamiinin turvallisuus ja tehokkuus beetatalassemiapotilailla, joilla on verensiirroista johtuva raudan ylikuormitus

keskiviikko 18. huhtikuuta 2012 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, vertaileva, avoin vaihe III -tutkimus pitkäaikaisen ICL670-hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta verrattuna deferoksamiiniin beetatalassemiapotilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko uusi oraalisesti aktiivinen rautakelaattori ICL670 yhtä tehokas ja turvallinen kuin deferoksamiini estämään raudan kertymistä elimistöön, kun potilaalle tehdään toistuvia verensiirtoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka tarvitsevat toistuvia verensiirtoja elääkseen, keräävät rautaa kehoon, koska verisolut sisältävät rautaa, eikä kehossa ole luonnollista mekanismia sen poistamiseksi. Jonkin ajan kuluttua rautatasot nousevat tarpeeksi korkeaksi ollakseen myrkyllisiä keholle. Nykyinen suosituin hoitomuoto on deferoksamiini, joka tekee hyvää työtä ylimääräisen raudan poistamisessa, mutta sitä on vaikea antaa. Deferoksamiini vaatii ihonalaisia ​​(ihonalaisia) infuusioita 4–8 tunnin aikana öisin 3–7 yönä viikossa. Sen lisäksi, että infuusiopumppua on käytettävä iltaisin, haittavaikutukset pistoskohdan ympärillä ovat yleisiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

595

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Beetatalassemiapotilaat, joita on jo hoidettu deferoksamiinilla 20-40 mg/kg/vrk tai jotka sopivat hoitoon
  • Maksan rautapitoisuus yli 2 mg rautaa/g dw maksabiopsialla mitattuna
  • Säännöllisten verensiirtojen tarve vähintään 8 kertaa vuodessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut kuin verensiirrosta johtuvat raudan ylikuormitus tai verensiirrosta riippuvaiset anemiat kuin beetatalassemia.
  • Dokumentoitu toksisuus deferoksamiinille
  • Kohonneet maksaentsyymiarvot ilmoittautumista edeltävänä vuonna
  • Aktiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C
  • HIV-seropositiivisuus
  • Kohonnut seerumin kreatiniini tai merkittävä proteinuria
  • Nefroottisen oireyhtymän historia
  • Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
  • Kuume ja muut infektion merkit/oireet 10 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
  • Kliinisesti merkittävä kaihi tai aikaisempi kliinisesti merkittävä raudan kelatoitumiseen liittyvä silmätoksisuus
  • Toisen tai kolmannen asteen AV-katkos, kliinisesti merkittävä Q-T-ajan pidentyminen tai potilaat, jotka tarvitsevat digoksiinia tai muita Q-T-aikaa pidentäviä lääkkeitä
  • Sairaudet (sydän- ja verisuonitaudit, munuaiset, maksa jne.), jotka estävät potilasta saamasta mitään hoitovaihtoehtoja
  • Psykiatriset tai additiiviset häiriöt, jotka estävät potilasta antamasta tietoon perustuvaa suostumusta
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen tutkimusta
  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat
  • Potilaat, joita hoidettiin systeemisillä tutkimuslääkkeillä 4 viikon sisällä tai paikallisilla tutkimuslääkkeillä 7 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
  • Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa minkä tahansa lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, kuten maha-suolikanavan sairaus tai suuri leikkaus, munuaissairaus, virtsaamisvaikeudet tai virtsan tukkeuma tai haiman toimintahäiriö.
  • Potilaat, jotka eivät ole vaatimusten mukaisia ​​tai epäluotettavia.
  • Potilaat, joille ei voida suorittaa mitään tutkimustoimenpiteitä, kuten kuulo- tai silmäkokeita tai maksan kaikukardiografiaa.
  • Kyvyttömyys suorittaa maksan biopsia.
  • Potilaat, jotka tarvitsevat ICL670:n annoksen alle 125 mg päivässä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: ICL670
Lääke: ICL670
Muut nimet:
  • Deferasiroksi
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoksamiini
Lääke: deferoksamiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Osoita, että se ei ole huonompi kuin deferoksamiini sen vaikutuksissa maksan rautapitoisuuteen (LIC)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Arvioi siedettävyysprofiili
Arvioi LIC:n ja kehon kokonaisraudan erittymisen absoluuttinen ja suhteellinen muutos
LIC:n ja mahdollisten korvikemarkkereiden välinen arviointisuhde
Arvioi farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuusmuuttujan välistä suhdetta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. toukokuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. marraskuuta 2004

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. kesäkuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. kesäkuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 19. huhtikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. huhtikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670A0107

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa