Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van ICL670 versus deferoxamine bij bèta-thalassemiepatiënten met ijzerstapeling als gevolg van bloedtransfusies

18 april 2012 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerd, vergelijkend, open-label fase III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van langdurige behandeling met ICL670 in vergelijking met deferoxamine bij bèta-thalassemiepatiënten met transfusionele hemosiderose

Het doel van deze studie is om te bepalen of de nieuwe oraal actieve ijzerchelator, ICL670, net zo effectief en veilig is als deferoxamine bij het voorkomen van ophoping van ijzer in het lichaam terwijl een patiënt herhaaldelijk bloedtransfusies ondergaat.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die herhaalde bloedtransfusies nodig hebben om te leven, hopen ijzer op in het lichaam, aangezien bloedcellen ijzer bevatten en er geen natuurlijk lichaamsmechanisme is om het te elimineren. Na een tijdje wordt het ijzergehalte hoog genoeg om giftig te zijn voor het lichaam. De huidige voorkeurstherapie is deferoxamine, dat overtollig ijzer goed verwijdert, maar moeilijk toe te dienen is. Deferoxamine vereist subcutane (onderhuidse) infusies gedurende 4 tot 8 uur per nacht, 3 tot 7 nachten per week. Naast de noodzaak om 's nachts een infuuspomp te dragen, komen vaak bijwerkingen rond de injectieplaats voor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

595

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bèta-thalassemiepatiënten die al behandeld zijn met of geschikt zijn voor behandeling met deferoxamine 20 tot 40 mg/kg/dag
  • IJzergehalte in de lever hoger dan 2 mg ijzer/g dw zoals gemeten door middel van een leverbiopsie
  • Behoefte aan regelmatige transfusies 8 of meer keer per jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-transfusiegebonden ijzerstapeling of andere transfusieafhankelijke anemieën dan bèta-thalassemie.
  • Gedocumenteerde toxiciteit voor deferoxamine
  • Verhoogde leverenzymen in het jaar voorafgaand aan inschrijving
  • Actieve hepatitis B of hepatitis C
  • HIV-seropositiviteit
  • Verhoogd serumcreatinine of significante proteïnurie
  • Geschiedenis van nefrotisch syndroom
  • Ongecontroleerde systemische hypertensie
  • Koorts en andere tekenen/symptomen van infectie binnen 10 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoek
  • Aanwezigheid van klinisch relevante cataract of voorgeschiedenis van klinisch relevante oculaire toxiciteit gerelateerd aan ijzerchelatie
  • Tweede- of derdegraads AV-blok, klinisch relevante verlenging van het QT-interval, of patiënten die digoxine of andere geneesmiddelen nodig hebben die het QT-interval verlengen
  • Ziekten (cardiovasculair, nier, lever, enz.) die de patiënt zouden beletten een van de behandelingsopties te ondergaan
  • Psychiatrische of additieve stoornissen waardoor de patiënt geen geïnformeerde toestemming kan geven
  • Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen de 12 maanden voorafgaand aan het onderzoek
  • Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
  • Patiënten behandeld met systemische onderzoeksgeneesmiddelen binnen 4 weken of lokale onderzoeksgeneesmiddelen binnen 7 dagen voor aanvang van het onderzoek
  • Elke chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van een geneesmiddel significant kan veranderen, zoals gastro-intestinale aandoeningen of grote operaties, nieraandoeningen, problemen met urineren of urinewegobstructie, of verminderde pancreasfunctie.
  • Niet-conforme of onbetrouwbare patiënten.
  • Patiënten die geen onderzoeksprocedures kunnen ondergaan, zoals de gehoor- of oogtesten of de lever-echocardiografie.
  • Onvermogen om een ​​leverbiopsie te ondergaan.
  • Patiënten die een dosis ICL670 nodig hebben van minder dan 125 mg per dag.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: ICL670
Geneesmiddel: ICL670
Andere namen:
  • Deferasirox
ACTIVE_COMPARATOR: Deferoxamine
Geneesmiddel: deferoxamine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Demonstreer non-inferioriteit ten opzichte van deferoxamine wat betreft de effecten op het ijzergehalte in de lever (LIC)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Evalueer het tolerantieprofiel
Schat absolute en relatieve verandering van LIC en totale ijzeruitscheiding in het lichaam
Evaluatierelatie tussen LIC en potentiële surrogaatmarkers
Evalueer de relatie tussen farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheidsvariabele

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2003

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2004

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2003

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juni 2003

Eerst geplaatst (SCHATTING)

4 juni 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

19 april 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2012

Laatst geverifieerd

1 april 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670A0107

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren