Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность ICL670 по сравнению с дефероксамином у пациентов с бета-талассемией с перегрузкой железом вследствие переливания крови

18 апреля 2012 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное сравнительное открытое исследование III фазы по эффективности и безопасности длительного лечения ICL670 по сравнению с дефероксамином у пациентов с бета-талассемией и трансфузионным гемосидерозом

Целью данного исследования является определение того, является ли новый перорально активный хелатор железа, ICL670, таким же эффективным и безопасным, как дефероксамин, в предотвращении накопления железа в организме во время повторных переливаний крови.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, которым для выживания требуются повторные переливания крови, накапливают железо в организме, поскольку клетки крови содержат железо, и в организме нет естественного механизма для его выведения. Через некоторое время уровень железа становится достаточно высоким, чтобы быть токсичным для организма. В настоящее время препаратом выбора является дефероксамин, который хорошо удаляет излишки железа, но его трудно применять. Дефероксамин требует подкожных (под кожу) инфузий в течение 4–8 часов каждую ночь от 3 до 7 ночей в неделю. Помимо необходимости ношения инфузионного насоса на ночь, часты побочные реакции вокруг места инъекции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

595

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027-6062
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614-3394
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с бета-талассемией, уже получавшие или подходящие для лечения дефероксамином 20–40 мг/кг/день
  • Содержание железа в печени более 2 мг железа/г сухой массы тела по данным биопсии печени
  • Необходимость регулярных переливаний 8 и более раз в год

Критерий исключения:

  • Нетрансфузионная перегрузка железом или трансфузионно-зависимые анемии, отличные от бета-талассемии.
  • Документально подтвержденная токсичность дефероксамина
  • Повышенные ферменты печени в течение года, предшествующего зачислению
  • Активный гепатит В или гепатит С
  • ВИЧ-серопозитивность
  • Повышенный сывороточный креатинин или выраженная протеинурия
  • История нефротического синдрома
  • Неконтролируемая системная гипертензия
  • Лихорадка и другие признаки/симптомы инфекции в течение 10 дней до начала исследования
  • Наличие клинически значимой катаракты или наличие в анамнезе клинически значимой глазной токсичности, связанной с хелатированием железа.
  • АВ-блокада второй или третьей степени, клинически значимое удлинение интервала Q-T или пациенты, нуждающиеся в дигоксине или других препаратах, удлиняющих интервал Q-T.
  • Заболевания (сердечно-сосудистые, почечные, печеночные и др.), которые не позволяют пациенту пройти какой-либо из вариантов лечения
  • Психиатрические или аддитивные расстройства, которые мешают пациенту дать информированное согласие
  • История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до исследования
  • Беременные или кормящие грудью пациенты
  • Пациенты, получавшие системные исследуемые препараты в течение 4 недель или топические исследуемые препараты в течение 7 дней до начала исследования.
  • Любое хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение любого лекарственного средства, например, желудочно-кишечное заболевание или обширное хирургическое вмешательство, заболевание почек, затрудненное мочеиспускание или обструкция мочевыводящих путей или нарушение функции поджелудочной железы.
  • Несоответствующие или ненадежные пациенты.
  • Пациенты, которые не могут пройти какие-либо исследовательские процедуры, такие как проверка слуха или зрения, или эхокардиография печени.
  • Невозможность пройти биопсию печени.
  • Пациенты, которым потребуется доза ICL670 менее 125 мг в день.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ICL670
Лекарство: ICL670
Другие имена:
  • Деферазирокс
ACTIVE_COMPARATOR: Дефероксамин
Лекарство: дефероксамин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Продемонстрировать не меньшую эффективность по сравнению с дефероксамином в его влиянии на содержание железа в печени (LIC).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Оценить профиль переносимости
Оценить абсолютное и относительное изменение КЖП и общей экскреции железа организмом
Оценочная взаимосвязь между LIC и потенциальными суррогатными маркерами
Оценить взаимосвязь между фармакокинетикой, фармакодинамикой и параметром безопасности.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2003 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2004 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июня 2003 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

4 июня 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

19 апреля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2012 г.

Последняя проверка

1 апреля 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670A0107

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться