수혈로 인한 철분 과부하가 있는 베타 지중해 빈혈 환자에서 ICL670 대 Deferoxamine의 안전성 및 유효성

포함 기준:

• 데페록사민 20~40mg/kg/일로 이미 치료를 받았거나 치료에 적합한 베타 지중해 빈혈 환자
• 간 생검으로 측정했을 때 간 철 함량이 2mg 철/g dw보다 큰 경우
• 1년에 8회 이상 정기적인 수혈 필요

제외 기준:

• 비수혈성 철 과부하 또는 베타-지중해빈혈 이외의 수혈 의존성 빈혈.
• 데페록사민에 대한 문서화된 독성
• 등록 전 연도의 상승된 간 효소
• 활동성 B형 간염 또는 C형 간염
• HIV 혈청 양성
• 상승된 혈청 크레아티닌 또는 상당한 단백뇨
• 신증후군의 병력
• 조절되지 않는 전신성 고혈압
• 연구 시작 전 10일 이내 발열 및 기타 감염 징후/증상
• 임상적으로 관련된 백내장의 존재 또는 철 킬레이트와 관련된 임상적으로 관련된 안구 독성의 이전 병력
• 2도 또는 3도 AV 차단, 임상적으로 관련된 Q-T 간격 연장, 또는 Q-T 간격을 연장하는 디곡신 또는 기타 약물이 필요한 환자
• 환자가 어떤 치료 옵션도 거치지 못하게 하는 질병(심혈관, 신장, 간 등)
• 환자가 정보에 입각한 동의를 하는 것을 방해하는 정신과적 또는 부가적 장애
• 연구 전 12개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력
• 임신 또는 수유 중인 환자
• 연구 시작 전 4주 이내에 전신 연구용 약물 또는 7일 이내에 국소 연구용 약물을 투여받은 환자
• 위장관 질환 또는 대수술, 신장 질환, 배뇨 곤란 또는 요폐색 또는 췌장 기능 장애와 같이 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 모든 수술 또는 의학적 상태.
• 순응하지 않거나 신뢰할 수 없는 환자.
• 청력 또는 시력 검사 또는 간 초음파 검사와 같은 연구 절차를 수행할 수 없는 환자.
• 간 생검을 받을 수 없음.
• 1일 125mg 미만의 ICL670 용량이 필요한 환자.