Implementační studie doporučení k optimalizaci léčby u pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RR RS)

Kritéria pro zařazení:

• Písemný informovaný souhlas (a autorizace HIPAA pro subjekty z USA) před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií, který není součástí běžné lékařské péče subjektu, s tím, že subjekt může souhlas kdykoli odvolat, aniž by tím byla dotčena budoucí lékařská péče
• Věk od 18 do 60 let (včetně)
• Muži a ženy s klinicky definitivní nebo laboratorně podporovanou definitivní relabující-remitující roztroušenou sklerózou na základě kritérií Poser nebo McDonald
• Výsledky MRI skenu získané do 2 let od screeningu, konzistentní s RS.
• Trvání RS ≤ 7 let od nástupu příznaků
• Konzistentní léčba přípravkem Avonex® nebo Copaxone® po dobu ≥ 2 let (jedinci, kteří přešli z jedné terapie na druhou nebo kteří použili jiné terapie modifikující onemocnění (DMT) do dvou let od screeningu, budou vyloučeni).
• Rozšířené skóre stavu postižení (EDSS) od 0 do ≤ 5,5 včetně
• Vykazování nízké nebo střední úrovně obav na základě počtu a závažnosti relapsů během 12 měsíců před screeningem (subjekty, které dosáhly vysoké úrovně obav kdykoli během posledních 12 měsíců, budou vyloučeny); *Nízká úroveň znepokojení: a) 1 mírná recidiva (mírná závažnost – kortikosteroidy nejsou nutné, minimální účinek na aktivity denního života (ADL), ovlivněna pouze 1 funkční doména Kurtzkeho funkčních systémů (KFS), žádné nebo mírné motorické/cerebelární postižení, žádná potřeba léčby nebo hospitalizace a rychlé zotavení); *Střední úroveň znepokojení: a) 2 mírné relapsy nebo 1 střední relaps (střední závažnost – mohou být nutné kortikosteroidy, maximálně střední účinek na ADL, může být ovlivněna >1 funkční doména KFS, střední motorické/cerebelární postižení, může vyžadovat léčbu, ale nikoli hospitalizace a neúplné uzdravení po 3 měsících, ale úplné uzdravení do 6 měsíců)
• Klinická stabilita nebo zlepšení neurologického stavu během osmi týdnů před 1. dnem studie
• Ochota a schopnost dodržovat protokol po dobu studia

• Pokud je žena, musí buď:

  1. být postmenopauzální nebo chirurgicky sterilizované; nebo
  2. po dobu studie používat hormonální antikoncepci, nitroděložní tělísko, bránici se spermicidem nebo kondom se spermicidem; a
  3. nebýt těhotná ani nekojící.
  4. potvrzení, že subjekt není těhotná, musí být potvrzeno negativním těhotenským testem hCG v séru do 30 dnů od 1. dne studie a negativním těhotenským testem v moči v den 1. Těhotenský test je vyžadován u všech žen, které jsou ve fertilním věku.
• Malá menšina subjektů, u kterých není léčba Rebif hrazena jejich pojišťovnou, může být zvažována pro studii, pokud je jinak způsobilá, ale bude vyžadovat předchozí souhlas sponzora pro pokrytí nákladů na jejich terapii Rebif

Kritéria vyloučení:

• Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce
• Progresivní formy RS (primární progresivní, sekundární progresivní)
• Vykazování vysoké úrovně obav na základě počtu a závažnosti relapsů kdykoli během 12 měsíců před screeningem; *Vysoká úroveň znepokojení a) 3 mírné, 2 středně těžké nebo 1 těžké relapsy (závažná závažnost – nutné kortikosteroidy a hospitalizace, závažný účinek na ADL, může být ovlivněna > 1 funkční doména KFS, závažné motorické/cerebelární postižení, dopad na ADL a neúplné zotavení za 6 měsíců)
• Subjekty, které během dvou let před screeningem užívaly jiné DMT než Avonex® nebo Copaxone®.
• Subjekty s anamnézou nesnášenlivosti interferonu Beta
• Anamnéza přecitlivělosti na přirozený nebo rekombinantní interferon beta, lidský sérový albumin nebo jakoukoli jinou složku přípravku Rebif® včetně mannitolu
• Anamnéza přecitlivělosti na přirozený nebo rekombinantní interferon beta, lidský sérový albumin nebo jakoukoli jinou složku přípravku Rebif® včetně mannitolu
• Účast na jakýchkoli jiných studiích zahrnujících hodnocené nebo uváděné na trh, souběžně nebo do 3 měsíců před 1. dnem studie
• Léčba perorálními nebo systémovými kortikosteroidy nebo ACTH během 4 týdnů od 1. dne studie nebo pokračující chronická léčba systémovými kortikosteroidy.
• Léčba imunomodulační nebo imunosupresivní terapií (včetně, ale bez omezení, cyklofosfamidu, cyklosporinu, metotrexátu, azathioprinu, linomidu, mitoxantronu, Campathu) během 12 měsíců před 1. dnem studie
• Předchozí léčba cytokiny nebo anticytokiny během 3 měsíců před 1. dnem studie
• Před použitím kladribinu nebo jste podstoupili celkové ozáření lymfatických uzlin
• Předchozí použití Antegren® (natalizumab)
• Užili intravenózní imunoglobulin nebo jakýkoli jiný zkoumaný lék nebo se účastnili jakéhokoli experimentálního postupu během 3 měsíců před 1. dnem studie
• Psychiatrická porucha, která je nestabilní nebo by bránila bezpečné účasti ve studii
• Kognitivní porucha, která zhoršuje schopnost porozumět procedurám protokolu nebo je dodržovat
• Jakákoli laboratorní hodnota dosahující stupně toxicity 2 nebo vyšší do 30 dnů od 1. dne studie na základě kritérií Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTACE)
• Specifická systémová onemocnění (včetně diabetu závislého na inzulínu, lymské boreliózy, klinicky významného srdečního onemocnění, HIV, HTLV-1 a hepatitidy B nebo C) nebo jiné nekontrolované závažné zdravotní stavy (deprese, záchvatové poruchy), které by narušovaly účast účastníka bezpečnost, soulad nebo hodnocení
• Z jakéhokoli důvodu nelze a/nebo je nepravděpodobné, že se budou řídit protokolem
• Zneužívání alkoholu a/nebo jiných drog
• Pravděpodobnost potřeby léčby během období studie léky, které protokol studie nepovoluje
• Abnormální základní klinické nálezy považované zkoušejícím za ukazatele podmínek, které by mohly ovlivnit výsledky studie