A relapszus-remittáló sclerosis multiplexben (RR MS) szenvedő betegek kezelésének optimalizálására vonatkozó ajánlások végrehajtási tanulmánya

Bevételi kritériumok:

• Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés (és HIPAA-engedély az USA-beli alanyok számára) bármilyen tanulmányokkal kapcsolatos eljárás előtt, amely nem része az alany normál orvosi ellátásának, azzal a feltétellel, hogy a vizsgálati alany bármikor visszavonhatja hozzájárulását a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül
• 18 és 60 év közötti életkor (beleértve)
• Klinikailag meghatározott vagy laboratóriumilag alátámasztott, határozott relapszusos-remittáló sclerosis multiplexben szenvedő férfiak és nők a Poser- vagy McDonald-kritériumok alapján
• A szűrést követő 2 éven belül szerzett MRI-vizsgálat eredménye, amely összhangban van az SM-vel.
• Az SM időtartama ≤ 7 év a tünetek megjelenésétől számítva
• Az Avonex® vagy Copaxone® konzisztens terápia ≥ 2 évig (azok az alanyok, akik egyik terápiáról a másikra tértek át, vagy akik más betegségmódosító terápiát (DMT) alkalmaztak, a szűrést követő két éven belül kizárásra kerülnek).
• Kiterjesztett fogyatékossági állapot pontszám (EDSS) 0-tól ≤ 5,5-ig, beleértve
• A szűrést megelőző 12 hónapon belüli relapszusok száma és súlyossága alapján alacsony vagy közepes aggodalomra ad okot (azok az alanyok, akik az elmúlt 12 hónap során bármikor magas aggodalomra adnak okot, kizárásra kerülnek); * Alacsony szintű aggodalom: a) 1 enyhe relapszus (enyhe súlyosság – kortikoszteroidok nem szükségesek, minimális hatás a mindennapi életvitelre (ADL), csak 1 Kurtzke Functional Systems (KFS) funkcionális tartomány érintett, nincs vagy enyhe motoros/agyi érintettség, nincs szükség kezelésre vagy kórházi ápolásra és gyors felépülésre); *Közepes szintű aggodalom: a) 2 enyhe relapszus vagy 1 mérsékelt relapszus (közepes súlyosság – kortikoszteroidokra lehet szükség, legfeljebb mérsékelt hatás az ADL-re, >1 KFS funkcionális tartomány érintett, közepes motoros/agyi érintettség, kezelést igényelhet, de nem kórházi kezelés és 3 hónapos tökéletlen felépülés, hanem 6 hónapos teljes felépülés)
• Klinikai stabilitás vagy javuló neurológiai állapot az 1. vizsgálati napot megelőző nyolc hétben
• Hajlandóság és képesség a protokollnak való megfelelésre a vizsgálat időtartama alatt

• Ha nő, akkor a következőket kell tennie:

  1. posztmenopauzás vagy műtétileg sterilizált; vagy
  2. a vizsgálat időtartama alatt használjon hormonális fogamzásgátlót, méhen belüli eszközt, spermiciddel ellátott rekeszizmot vagy spermiciddel óvszert; és
  3. ne legyen terhes és ne szoptasson.
  4. annak megerősítését, hogy az alany nem terhes, negatív szérum hCG terhességi teszttel kell igazolni az 1. vizsgálati napot követő 30 napon belül, és negatív vizelet terhességi teszttel az 1. vizsgálati napon. Minden fogamzóképes nőnél terhességi tesztet kell végezni.
• Azon alanyok kis része, akiknél a Rebif-terápiát a biztosítási szolgáltató nem téríti meg, figyelembe veheti a vizsgálatot, ha egyébként jogosult, de ehhez a szponzor előzetes jóváhagyása szükséges a Rebif-terápia költségeinek fedezéséhez.

Kizárási kritériumok:

• Terhes vagy szoptató nők, vagy fogamzóképes nők, akik nem használnak elfogadható fogamzásgátlási módszert
• Az SM progresszív formái (elsődleges progresszív, másodlagosan progresszív)
• A szűrést megelőző 12 hónap során bármikor nagyfokú aggodalomra ad okot a visszaesések száma és súlyossága alapján; *Magas szintű aggodalom a) 3 enyhe, 2 közepes vagy 1 súlyos relapszus (súlyos súlyosság – kortikoszteroidok és kórházi kezelés szükséges, súlyos ADL-re gyakorolt ​​hatás, >1 KFS funkcionális domén érintett lehet, súlyos motoros/agyi érintettség, ADL-re gyakorolt ​​hatás és nem teljes 6 hónapos gyógyulás)
• Azok az alanyok, akik a szűrést megelőző két évben az Avonex®-től vagy a Copaxone®-tól eltérő DMT-n voltak.
• A béta-interferonnal szembeni intoleranciával rendelkező alanyok
• Természetes vagy rekombináns béta-interferonnal, humán szérumalbuminnal vagy a Rebif® készítmény bármely más összetevőjével, beleértve a mannittal szembeni túlérzékenység anamnézisében
• Természetes vagy rekombináns béta-interferonnal, humán szérumalbuminnal vagy a Rebif® készítmény bármely más összetevőjével, beleértve a mannittal szembeni túlérzékenység anamnézisében
• Részvétel bármely egyéb vizsgálatban, amely vizsgálati vagy forgalomba hozott termékeket is magában foglal, egyidejűleg vagy az 1. vizsgálati napot megelőző 3 hónapon belül
• Orális vagy szisztémás kortikoszteroidokkal vagy ACTH-val végzett kezelés az 1. vizsgálati napot követő 4 héten belül, vagy folyamatos szisztémás kortikoszteroidokkal végzett krónikus kezelés.
• Kezelés immunmoduláló vagy immunszuppresszív terápiával (beleértve, de nem kizárólagosan ciklofoszfamidot, ciklosporint, metotrexátot, azatioprint, linomidot, mitoxantront, Campathot) az 1. vizsgálati napot megelőző 12 hónapon belül
• Korábbi citokin vagy anticitokin terápia az 1. vizsgálati napot megelőző 3 hónapon belül
• Kladribin korábbi használata vagy teljes limfoid besugárzásban részesültek
• Az Antegren® (natalizumab) korábbi használata
• az 1. vizsgálati napot megelőző 3 hónapban intravénás immunglobulint vagy bármilyen más vizsgálati gyógyszert vett be, vagy részt vett bármilyen kísérleti eljárásban
• Pszichiátriai rendellenesség, amely instabil, vagy kizárja a biztonságos részvételt a vizsgálatban
• Kognitív károsodás, amely rontja a protokolleljárások megértését vagy betartását
• Bármilyen laboratóriumi érték, amely az 1. vizsgálati naptól számított 30 napon belül eléri a 2. fokozatú toxicitást vagy azt meghaladó mértékben a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTACE) kritériumai alapján
• Specifikus szisztémás betegségek (beleértve az inzulinfüggő cukorbetegséget, a Lyme-kórt, a klinikailag jelentős szívbetegséget, a HIV-t, a HTLV-1-et és a hepatitis B-t vagy C-t) vagy egyéb nem kontrollált súlyos egészségügyi állapotokat (depresszió, görcsrohamok), amelyek zavarhatják a résztvevőt biztonság, megfelelőség vagy értékelés
• Bármilyen okból nem tudja és/vagy nem valószínű, hogy betartja a protokollt
• Alkohollal és/vagy bármilyen más kábítószerrel való visszaélés
• Annak valószínűsége, hogy a vizsgálati időszak alatt a vizsgálati protokollban nem engedélyezett gyógyszerekkel történő kezelésre lesz szükség
• Rendellenes kiindulási klinikai leletek, amelyek a vizsgáló szerint olyan állapotokra utalnak, amelyek befolyásolhatják a vizsgálati eredményeket