Darbepoetin Léčba anémie u dětí s chronickým selháním ledvin
Rozšířené dávkování darbepoetinu Alfa (Aranesp) pro léčbu anémie u dětí s chronickým renálním selháním
Přehled studie
Detailní popis
Erytropoetin (EPO) je glykoprotein syntetizovaný v ledvinách, který reguluje rychlost proliferace a diferenciace prekurzorů červených krvinek. Hlavní příčinou anémie u dětí s chronickým renálním selháním je nedostatek produkce EPO v důsledku poklesu renálních funkcí. Rekombinantní lidský EPO (rHuEPO) je syntetický erytropoetin, který je strukturně a funkčně podobný přirozeně se vyskytujícímu EPO. Léčba anémie pomocí rHuEPO byla spojena se zlepšením kvality života pacientů, pravděpodobně způsobeným zvýšenou tvorbou hemoglobinu a snížením dilatace srdce. Nedávno byl popsán analog EPO se dvěma extra oligosacharidovými bradami, darbepoetin alfa, který má delší účinek vyžadující méně časté dávkování.
V současnosti nejsou k dispozici žádné údaje o účinnosti darbepoetinu alfa podávaného dětem každých 14-28 dní. Nejběžnější dávkovací schémata v klinické studii na HSC jsou každých 7, 10 a 14 dní. Kvůli zprávám o zvýšené bolesti spojené s SC injekcí a zmatení pečovatelů, když je nutné 10denní dávkovací schéma, jsou cíle současného návrhu: 1) Snížit frekvenci SC injekcí a 2) Vypustit 10denní dávkování harmonogram podávání darbepoetinu.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnóza chronické renální insuficience nebo terminálního onemocnění ledvin (ESRD) vyžadující dialýzu
- klinicky stabilní
- hemoglobin 110-125 g/l v období screeningu; u naivních subjektů hemoglobin < 110 g/l
- neměl nedostatek železa (TSAT > 19,5 %) do 4 týdnů od vstupu do studie
- stabilní terapie darbepoetinem alfa podávaná IV nebo SC q7 až q21 dnů NEBO darbepoetin alfa naivní
- písemný informovaný souhlas rodiče/zákonného zástupce
- méně než 18 let
- hmotnost minimálně 10 kg
- ženy ve fertilním věku musí používat vhodnou antikoncepci
- dostupnost pro následná hodnocení
Kritéria vyloučení:
- plánované na transplantaci ledviny žijícího dárce do 12 týdnů od podpisu souhlasu
- nekontrolovaný krevní tlak podle posouzení hlavního výzkumníka
- změna typu záchvatů za posledních 30 dní; grand-mal záchvat 12 týdnů před zápisem
- současné klinické důkazy těžké hyperparatyreózy
- velká operace 2 týdny před podpisem souhlasu
- aktivní zánětlivé onemocnění nebo stav vyžadující imunosupresivní léčbu
- v současné době dostávají antibiotika pro aktivní systémovou infekci
- pacient na peritoneální dialýze s epizodou peritonitidy během posledních 30 dnů
- známá pozitivita protilátek proti HIV
- známé protilátky proti rHuEPO
- známá toxicita hliníku
- známá aplazie červených krvinek
- známá malignita
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
|
Darbepoetin alfa bude podáván SC/IV injekcí každých 14-28 dní.
Pacienti začínající na 14denním dávkovém režimu budou dostávat dvojnásobek jejich výchozí týdenní dávky; pacienti na 28denním schématu dostanou čtyřnásobek průměrné týdenní dávky.
Výjimka z dávkovacího schématu Q14 nebo Q28 bude pro pacienty vyžadující 10 mcg každých 10 dní.
Tito pacienti přejdou na 20 mcg Q21 dnů před rozšířením na Q28 denní plán.
Naivní pacienti začnou s dávkou 0,9 mcg/kg každých 14 dní.
Studijní subjekty, které jsou úspěšně léčeny po dobu 12 týdnů podle 14denního plánu, mohou být zapsány do 28denní studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost darbepoetinu při podávání ve prodlouženém dávkovacím intervalu
Časové okno: 40 týdnů
|
40 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost darbepoetinu
Časové okno: 40 týdnů
|
40 týdnů
|
|
Podíl subjektů, které dostávají transfuze červených krvinek
Časové okno: 40 týdnů
|
40 týdnů
|
|
Procento datových bodů Hb, které překračují horní cílovou hodnotu 125 g/l
Časové okno: 16-36 týdnů
|
16-36 týdnů
|
|
Výskyt tvorby protilátek proti erytropoetinu
Časové okno: 40 týdnů
|
40 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Denis F Geary, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1000004731
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .