Darbepoetin Behandling av anemi hos barn med kronisk nyresvikt
Utvidet dosering av Darbepoetin Alfa (Aranesp) for behandling av anemi hos barn med kronisk nyresvikt
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Erytropoietin (EPO) er et glykoprotein syntetisert i nyrene som regulerer spredningshastigheten og differensieringen av røde blodlegemer. Hovedårsaken til anemi hos barn med kronisk nyresvikt er mangel på EPO-produksjon som følge av nedsatt nyrefunksjon. Rekombinant humant EPO (rHuEPO) er et syntetisk erytropoietin som er strukturelt og funksjonelt lik naturlig forekommende EPO. Behandling av anemi ved bruk av rHuEPO har blitt assosiert med en forbedring av livskvaliteten for pasienter, sannsynligvis tilskrivet økt produksjon av hemoglobin og en reduksjon av dilatasjon av hjertet. Nylig har en analog av EPO med to ekstra oligosakkaridhaker, darbepoetin alfa, blitt beskrevet som å ha en mer langvarig effekt som krever mindre hyppig dosering.
Det er foreløpig ingen tilgjengelige data om effekten av darbepoetin alfa administrert hver 14.-28. dag for barn. De vanligste doseringsplanene i den kliniske studien ved HSC er hver 7., 10. og 14. dag. På grunn av rapporter om økt smerte forbundet med SC-injeksjonen og forvirring av omsorgspersoner når 10-dagers doseringsplan er nødvendig, er målene med det nåværende forslaget å: 1) Redusere frekvensen av SC-injeksjoner og 2) Eliminere 10-dagers dosering. tidsplan for administrasjonen av Darbepoetin.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnose av kronisk nyresvikt eller nyresykdom i sluttstadiet (ESRD) som krever dialyse
- klinisk stabil
- hemoglobin på 110-125 g/l i screeningsperioden; for naive forsøkspersoner, hemoglobin < 110 g/L
- ikke jernmangel (TSAT > 19,5%) innen 4 uker etter studiestart
- stabil darbepoetin alfa-terapi administrert IV eller SC q7 til q21 dager ELLER darbepoetin alpha naiv
- skriftlig informert samtykke fra forelder/verge
- under 18 år
- vekt minst 10 kg
- kvinner i fertil alder må bruke tilstrekkelig prevensjon
- tilgjengelighet for oppfølgingsvurderinger
Ekskluderingskriterier:
- planlagt for en levende donor nyretransplantasjon innen 12 uker etter signering av samtykke
- ukontrollert blodtrykk som bedømt av hovedetterforsker
- endring i anfallsmønster de siste 30 dagene; grand-mal anfall 12 uker før påmelding
- nåværende kliniske bevis på alvorlig hyperparathyroidisme
- større operasjon 2 uker før samtykke
- aktiv inflammatorisk sykdom eller tilstand som krever immunsuppressiv terapi
- mottar for tiden antibiotika for aktiv systemisk infeksjon
- peritonealdialysepasient med en episode av peritonitt i løpet av de siste 30 dagene
- kjent HIV-antistoff-positivitet
- kjente antistoffer mot rHuEPO
- kjent aluminiumtoksisitet
- kjent rødcelleaplasi
- kjent malignitet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1
|
Darbepoetin alfa vil bli administrert ved SC/IV-injeksjon hver 14.-28. dag.
Pasienter som starter på 14 dagers doseregimet vil få to ganger den ukentlige baselinedosen; Pasienter på 28-dagers plan vil motta fire ganger gjennomsnittlig ukedose.
Unntaket fra en Q14 eller Q28 doseringsplan vil være for pasienter som trenger 10 mcg hver 10. dag.
Disse pasientene vil gå til 20 mcg Q21 dager før de utvides til Q28-dagsplanen.
Naive pasienter vil starte med en dose på 0,9 mcg/kg hver 14. dag.
Studieindivider som er vellykket behandlet i 12 uker på 14-dagers plan, kan bli registrert i 28-dagers planstudie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerheten til darbepoetin når det administreres med økt doseringsintervall
Tidsramme: 40 uker
|
40 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet av darbepoetin
Tidsramme: 40 uker
|
40 uker
|
|
Andel av forsøkspersoner som mottar transfusjoner av røde blodlegemer
Tidsramme: 40 uker
|
40 uker
|
|
Prosentandel av Hb-datapunkter som overskrider øvre mål på 125 g/L
Tidsramme: 16-36 uker
|
16-36 uker
|
|
Forekomst av anti-erytropoietin-antistoffdannelse
Tidsramme: 40 uker
|
40 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Denis F Geary, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000004731
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .