Darbepoetiini Anemian hoito kroonista munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla lapsilla
Darbepoetin Alfan (Aranesp) pidennetty annostus anemian hoitoon lapsilla, joilla on krooninen munuaisten vajaatoiminta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Erytropoietiini (EPO) on munuaisissa syntetisoitunut glykoproteiini, joka säätelee punasolujen esiasteiden lisääntymisnopeutta ja erilaistumista. Kroonista munuaisten vajaatoimintaa sairastavien lasten anemian pääasiallinen syy on EPO-tuotannon puute, joka johtuu munuaisten toiminnan heikkenemisestä. Rekombinantti ihmisen EPO (rHuEPO) on synteettinen erytropoietiini, joka on rakenteellisesti ja toiminnallisesti samanlainen kuin luonnossa esiintyvä EPO. Anemian hoito rHuEPO:lla on yhdistetty potilaiden elämänlaadun paranemiseen, mikä johtuu todennäköisesti lisääntyneestä hemoglobiinin tuotannosta ja sydämen laajentumisen vähenemisestä. Äskettäin EPO:n analogin, jossa on kaksi ylimääräistä oligosakkaridileukaa, darbepoetiini alfaa, on kuvattu pitempään vaikuttavan, mikä vaatii harvemmin annostelua.
Tällä hetkellä ei ole saatavilla tietoja darbepoetiini alfan tehokkuudesta lapsille 14–28 päivän välein annettavalla. Yleisimmät annostusaikataulut HSC:n kliinisissä tutkimuksissa ovat 7, 10 ja 14 päivän välein. Koska on raportoitu SC-injektioon liittyvän lisääntyneen kivun ja hoitajien hämmennystä, kun 10 päivän annostusaikataulu on tarpeen, tämän ehdotuksen tavoitteet ovat: 1) Vähentää SC-injektioiden tiheyttä ja 2) poistaa 10 päivän annostelu. Darbepoetinin antoaikataulu.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dialyysihoitoa vaativan kroonisen munuaisten vajaatoiminnan tai loppuvaiheen munuaissairauden (ESRD) diagnoosi
- kliinisesti stabiili
- hemoglobiini 110-125 g/l seulontajakson aikana; naiiveilla koehenkilöillä hemoglobiini < 110 g/l
- ei raudanpuutetta (TSAT > 19,5 %) 4 viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta
- stabiili darbepoetiini alfa -hoito annettuna IV tai SC 7–21 vrk TAI darbepoetiini alfa naive
- vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
- alle 18-vuotias
- paino vähintään 10 kg
- hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä asianmukaista ehkäisyä
- seuranta-arviointeja varten
Poissulkemiskriteerit:
- Suunniteltu elävän luovuttajan munuaisensiirtoon 12 viikon kuluessa suostumuksen allekirjoittamisesta
- hallitsematon verenpaine päätutkijan arvioimana
- muutos kohtauskuviossa viimeisten 30 päivän aikana; grand-mal -kohtaus 12 viikkoa ennen ilmoittautumista
- nykyinen kliininen näyttö vaikeasta hyperparatyreoosista
- suuri leikkaus 2 viikkoa ennen suostumuksen allekirjoittamista
- aktiivinen tulehdussairaus tai tila, joka vaatii immunosuppressiivista hoitoa
- saa parhaillaan antibiootteja aktiiviseen systeemiseen infektioon
- peritoneaalidialyysipotilas, jolla on ollut peritoniittijakso viimeisen 30 päivän aikana
- tunnettu HIV-vasta-ainepositiivisuus
- tunnetut vasta-aineet rHuEPO:lle
- tunnettu alumiinimyrkyllisyys
- tunnettu punasoluaplasia
- tunnettu pahanlaatuisuus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
|
Darbepoetiini alfaa annetaan SC/IV-injektiona 14-28 päivän välein.
Potilaat, jotka aloittavat 14 päivän annostusohjelman, saavat kaksinkertaisen viikoittaisen perusannoksensa; 28 päivän aikataulun mukaiset potilaat saavat neljä kertaa keskimääräisen viikkoannoksensa.
Poikkeus Q14- tai Q28-annostusaikatauluun koskee potilaita, jotka tarvitsevat 10 mikrogrammaa 10 päivän välein.
Nämä potilaat siirtyvät 20 mikrogrammaan Q21 päivää ennen jatkamista Q28 päivän aikatauluun.
Naivepotilaat aloittavat annoksella 0,9 mikrog/kg 14 päivän välein.
Tutkimushenkilöt, joita hoidetaan onnistuneesti 12 viikon ajan 14 päivän aikataulun mukaisesti, voidaan ottaa mukaan 28 päivän aikataulututkimukseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Darbepoetiinin turvallisuus pidennetyllä annosvälillä
Aikaikkuna: 40 viikkoa
|
40 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Darbepoetiinin turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 40 viikkoa
|
40 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavat punasolusiirtoja
Aikaikkuna: 40 viikkoa
|
40 viikkoa
|
|
Niiden Hb-tietopisteiden prosenttiosuus, jotka ylittävät ylätavoitteen 125 g/l
Aikaikkuna: 16-36 viikkoa
|
16-36 viikkoa
|
|
Erytropoietiinivasta-aineiden muodostumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 40 viikkoa
|
40 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Denis F Geary, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000004731
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .