Leczenie darbepoetyną niedokrwistości u dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek
Przedłużone dawkowanie darbepoetyny alfa (Aranesp) w leczeniu niedokrwistości u dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Erytropoetyna (EPO) jest glikoproteiną syntetyzowaną w nerkach, która reguluje tempo proliferacji i różnicowania prekursorów krwinek czerwonych. Główną przyczyną niedokrwistości u dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek jest niedobór produkcji EPO w wyniku pogarszającej się czynności nerek. Rekombinowana ludzka EPO (rHuEPO) jest syntetyczną erytropoetyną, która jest strukturalnie i funkcjonalnie podobna do naturalnie występującej EPO. Leczenie niedokrwistości za pomocą rHuEPO wiąże się z poprawą jakości życia pacjentów, co prawdopodobnie można przypisać zwiększonej produkcji hemoglobiny i zmniejszeniu rozszerzenia serca. Ostatnio analog EPO z dwoma dodatkowymi podbródkami oligosacharydowymi, darbepoetyną alfa, został opisany jako mający dłuższe działanie i wymagający rzadszego dawkowania.
Obecnie nie ma dostępnych danych dotyczących skuteczności darbepoetyny alfa podawanej dzieciom co 14-28 dni. Najczęstsze schematy dawkowania w badaniu klinicznym w HSC to co 7, 10 i 14 dni. Ze względu na doniesienia o zwiększonym bólu związanym ze wstrzyknięciami podskórnymi oraz dezorientację opiekunów, gdy konieczny jest 10-dniowy schemat dawkowania, celem obecnej propozycji jest: 1) Zmniejszenie częstotliwości wstrzyknięć podskórnych oraz 2) Wyeliminowanie 10-dniowego dawkowania harmonogram podawania darbepoetyny.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- diagnostyka przewlekłej niewydolności nerek lub schyłkowej niewydolności nerek (ESRD) wymagającej dializy
- stabilny klinicznie
- hemoglobina 110-125 g/L w okresie przesiewowym; dla osób nieleczonych, hemoglobina < 110 g/l
- bez niedoboru żelaza (TSAT > 19,5%) w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
- stabilna terapia darbepoetyną alfa podana IV lub SC co 7 do co 21 dni LUB darbepoetyna alfa nieleczona
- pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna prawnego
- mniej niż 18 lat
- waga co najmniej 10 kg
- kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią antykoncepcję
- dostępność do dalszych ocen
Kryteria wyłączenia:
- zaplanowanego na przeszczep nerki od żywego dawcy w ciągu 12 tygodni od podpisania zgody
- niekontrolowane ciśnienie krwi w ocenie głównego badacza
- zmiana schematu napadów w ciągu ostatnich 30 dni; napad typu grand-mal 12 tygodni przed rejestracją
- aktualne dowody kliniczne ciężkiej nadczynności przytarczyc
- duża operacja 2 tygodnie przed podpisaniem zgody
- czynna choroba zapalna lub stan wymagający leczenia immunosupresyjnego
- obecnie otrzymuje antybiotyki z powodu aktywnego zakażenia ogólnoustrojowego
- pacjent dializowany otrzewnowo z epizodem zapalenia otrzewnej w ciągu ostatnich 30 dni
- znany pozytywny wynik przeciwciał przeciwko HIV
- znane przeciwciała rHuEPO
- znana toksyczność aluminium
- znana aplazja czerwonokrwinkowa
- znany nowotwór
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 1
|
Darbepoetyna alfa będzie podawana we wstrzyknięciu SC/IV co 14-28 dni.
Pacjenci rozpoczynający 14-dniowy schemat dawkowania otrzymają dwukrotność podstawowej dawki tygodniowej; pacjenci stosujący schemat 28-dniowy otrzymają czterokrotność średniej dawki tygodniowej.
Wyjątkiem od schematu dawkowania Q14 lub Q28 będą pacjenci wymagający 10 mcg co 10 dni.
Ci pacjenci przejdą na 20 mcg Q21 dni przed rozszerzeniem na schemat dnia Q28.
Nieleczeni pacjenci zaczną od dawki 0,9 mcg/kg co 14 dni.
Osoby badane, które są z powodzeniem leczone przez 12 tygodni w schemacie 14-dniowym, mogą zostać włączone do badania w schemacie 28-dniowym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo darbepoetyny podawanej ze zwiększonym odstępem między dawkami
Ramy czasowe: 40 tygodni
|
40 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja darbepoetyny
Ramy czasowe: 40 tygodni
|
40 tygodni
|
|
Odsetek osób, które otrzymują transfuzję krwinek czerwonych
Ramy czasowe: 40 tygodni
|
40 tygodni
|
|
Odsetek punktów danych Hb, które przekraczają górną wartość docelową 125 g/l
Ramy czasowe: 16-36 tygodni
|
16-36 tygodni
|
|
Częstość powstawania przeciwciał przeciw erytropoetynie
Ramy czasowe: 40 tygodni
|
40 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Denis F Geary, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000004731
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .