Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika Gammaplexu u primárních imunodeficitních onemocnění.

Kritéria pro zařazení:

• 1. Subjekt je ve věku 3 let nebo starší, bez ohledu na pohlaví, patří k jakékoli etnické skupině a váží alespoň 27,5 kg. Tato hmotnost je založena na množství krve potřebné pro testování. Pokud se subjekt účastní segmentu PK, minimální požadovaná hmotnost je 37 kg.

  2. Subjekt má onemocnění primární imunodeficience, které má jako významnou složku hypogamaglobulinémie a/nebo nedostatek protilátek (např. (exempli gratia / například), běžná variabilní imunodeficience, X-vázané a autozomální formy agamaglobulinémie, syndrom hyper-imunoglobulinu M (hyper-IgM), Wiskott-Aldrichův syndrom). Izolovaný nedostatek jedné podtřídy IgG nebo specifických protilátek bez hypogamaglobulinémie per se nesplňuje podmínky pro zařazení.

  3. Subjekt dostával licencovanou nebo testovanou (fáze III nebo IIIb) substituční imunoglobulinovou intravenózní (IGIV) terapii v dávce, která se nezměnila o + 50 % průměrné dávky po dobu nejméně 3 měsíců před vstupem do studie a je mezi 300 a 800 mg/kg/infuzi. Interval infuze musí být mezi 21 a 28 dny včetně. Subjekt si musí udržovat minimální hladinu alespoň 300 mg/dl (miligram na decilitr) nad výchozími hladinami IgG v séru (definované jako před zahájením jakékoli léčby gama globulinem u tohoto subjektu). Minimální hladina musí být 600 mg/dl.

  4. Minimální hladiny IgG a dávka IGIV, léčebné intervaly a obchodní název IGIV léčeb použitých pro poslední 2 po sobě jdoucí rutiny (licencovaný nebo hodnocený produkt) musí být zdokumentovány pro každého subjektu před tím, než může být první infuze v této studii zdokumentována. spravovány.

  5. Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, musí mít negativní výsledek těhotenského testu na bázi lidského choriového gonadotropinu (HCG).

  6. Pokud je subjektem žena, která je nebo se stane sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie praktikovat antikoncepci pomocí metody prokázané spolehlivosti.

  7. Subjekt je ochoten dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.

  8. Subjekt podepsal formulář informovaného souhlasu (pokud je mu alespoň 18 let) nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsal formulář informovaného souhlasu. Pokud je to vhodné, subjekt podepsal formulář souhlasu dítěte (viz část 12.3).

Kritéria vyloučení:

• Subjekty budou vyloučeny, pokud budou splněna některá z následujících kritérií vyloučení:

  1. Subjekt má v anamnéze jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve.
  2. Je známo, že subjekt netoleruje jakoukoli složku GAMMAPLEX, jako je sorbitol (tj. (tj. (to jest), intolerance fruktózy).
  3. Subjekt má deficit selektivního imunoglobulinu A (IgA), v anamnéze reagoval na produkty obsahující IgA nebo má v anamnéze protilátky proti IgA.
  4. Subjekty, které dokončily studii, a subjekty, které odstoupily, se nemohou studie zúčastnit podruhé.
  5. Subjekt v současné době dostává nebo dostával jakoukoli zkoumanou látku, jinou než přípravek imunosérového globulinu (ISG), který je hodnocen ve studii fáze III nebo IIIb, během předchozích 3 měsíců.
  6. Subjekt byl v posledních 6 měsících vystaven krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jiné než komerčně dostupné IGIV nebo jiné formy komerčně dostupné a licencované ISG nebo ISG produktu, který je ve fázi III nebo IIIb studií.
  7. Subjekt je těhotný nebo kojící.

  8. Subjekt je při screeningu pozitivní na kteroukoli z následujících skutečností:

     • Sérologický test na virus lidské imunodeficience (HIV) 1&2, virus hepatitidy C (HCV) nebo povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg)
     • Test nukleových kyselin (NAT) na HCV
     • NAT pro HIV

  9. Subjekt má při screeningu hladiny vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu, jak je definováno v centrální laboratoři některého z následujících:

     • Alanin transamináza (ALT)
     • Aspartát transamináza (AST)
  10. Subjekt má závažnou poruchu funkce ledvin (definovanou jako sérový kreatinin vyšší než 2násobek horní hranice normy nebo dusík močoviny v krvi (BUN) vyšší než 2,5násobek horní hranice normy pro rozsah laboratoře provádějící analýzu); subjekt je na dialýze; subjekt má v anamnéze akutní selhání ledvin.
  11. Je známo, že subjekt zneužívá alkohol, opiáty, psychotropní látky nebo jiné chemikálie nebo drogy, nebo tak učinil během posledních 12 měsíců.
  12. Subjekt má v anamnéze hlubokou žilní trombózu (DVT) nebo trombotické komplikace terapie IGIV.
  13. Subjekt trpí jakýmkoli akutním nebo chronickým zdravotním stavem (např. onemocněním ledvin nebo stavy predisponujícími k onemocnění ledvin, onemocněním koronárních tepen nebo stavem ztráty proteinu), který podle názoru výzkumníka může interferovat s prováděním studie.
  14. Subjekt má získaný zdravotní stav, jako je chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, chronická nebo rekurentní neutropenie (Absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1000 x 109/L).

  15. Subjekt dostává následující léky:

      • Imunosupresivní léky
      • Subjekt dostává následující medikaci: Steroidy (dlouhodobě denně, >0,15 mg/kg/den prednisonu nebo prednisolonu v ekvivalentní dávce jiných kortikosteroidů) Požadavek na nárazové nebo intermitentní kúry by pacienta nevylučoval.
      • Imunomodulační léky
  16. Subjekt má nekontrolovanou arteriální hypertenzi (systolický krevní tlak > 160 mmHg (milimetrů rtuti) a/nebo diastolický krevní tlak > 100 mmHg).
  17. Subjekt má při screeningu anémii (hemoglobin < 10 g/dl).