Gammaplexs effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik ved primære immundefektsygdomme.

Inklusionskriterier:

• 1. Forsøgspersonen er 3 år eller ældre, af begge køn, tilhørende enhver etnisk gruppe og over en minimumsvægt på 27,5 kg. Denne vægt er baseret på mængden af ​​blod, der kræves til testning. Hvis forsøgspersonen deltager i PK-segmentet, er minimumsvægten 37 kg.

  2. Individet har en primær immundefektsygdom, som har som en væsentlig komponent af hypogammaglobulinæmi og/eller antistofmangel (f.eks. (exempli gratia / for eksempel), almindelig variabel immundefekt, X-bundne og autosomale former for agammaglobulinemi, hyper-immunoglobulin M (hyper-IgM) syndrom, Wiskott-Aldrich syndrom). Isoleret mangel på en enkelt IgG-underklasse eller af specifikke antistoffer uden hypogammaglobulinemi i sig selv kvalificerer ikke til inklusion.

  3. Forsøgspersonen har modtaget licenseret eller forsøgsmæssig (Fase III eller IIIb) immunglobulin intravenøs (IGIV) erstatningsterapi i en dosis, der ikke er ændret med + 50 % af middeldosis i mindst 3 måneder før undersøgelsens start og er mellem 300 og 800 mg/kg/infusion. Infusionsintervallet skal være mellem 21 og 28 dage inklusive. Forsøgspersonen skal have opretholdt et bundniveau på mindst 300 mg/dL (milligram pr. deciliter) over baseline serum-IgG-niveauer (defineret som før påbegyndelse af enhver gamma-globulin-behandling for det pågældende individ). Lavværdien skal være 600 mg/dL.

  4. Laveste niveauer af IgG og dosis af IGIV, behandlingsintervaller og handelsnavnet på de IGIV-behandlinger, der er brugt til de sidste 2 på hinanden følgende rutiner (licenseret eller forsøgsprodukt) skal dokumenteres for hvert forsøgsperson, før den første infusion i denne undersøgelse kan administreres.

  5. Hvis en forsøgsperson er en kvinde i den fødedygtige alder, skal hun have et negativt resultat på en human choriongonadotropin (HCG)-baseret graviditetstest.

  6. Hvis en forsøgsperson er en kvinde, der er eller bliver seksuelt aktiv, skal hun praktisere prævention ved at bruge en metode med dokumenteret pålidelighed i hele undersøgelsens varighed.

  7. Forsøgspersonen er villig til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

  8. Forsøgspersonen har underskrevet en informeret samtykkeerklæring (hvis den er mindst 18 år gammel), eller forsøgspersonens forælder eller værge har underskrevet den informerede samtykkeerklæring. Hvis det er relevant, har forsøgspersonen underskrevet en samtykkeerklæring til børn (se afsnit 12.3).

Ekskluderingskriterier:

• Emner vil blive ekskluderet, hvis nogle af følgende ekskluderingskriterier er opfyldt:

  1. Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt.
  2. Individet er kendt for at være intolerant over for enhver komponent i GAMMAPLEX, såsom sorbitol (dvs. (id est / dvs.), intolerance over for fructose).
  3. Individet har selektiv immunglobulin A (IgA) mangel, historie med reaktion på produkter, der indeholder IgA, eller har en historie med antistoffer mod IgA.
  4. Forsøgspersoner, der har gennemført undersøgelsen, og forsøgspersoner, der har trukket sig, kan ikke deltage i undersøgelsen for anden gang.
  5. Forsøgspersonen modtager i øjeblikket eller har modtaget ethvert forsøgsmiddel, bortset fra et immunserumglobulin (ISG) præparat, der evalueres i et fase III- eller IIIb-studie inden for de foregående 3 måneder.
  6. Forsøgspersonen er blevet eksponeret for blod eller et hvilket som helst blodprodukt eller derivat inden for de sidste 6 måneder, bortset fra en kommercielt tilgængelig IGIV eller andre former for kommercielt tilgængelig og licenseret ISG eller et ISG-produkt, der er i fase III- eller IIIb-studier.
  7. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.

  8. Forsøgspersonen er positiv for et af følgende ved screening:

     • Serologisk test for humant immundefektvirus (HIV) 1&2, hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B overfladeantigen (HBsAg)
     • Nukleinsyretest (NAT) for HCV
     • NAT for HIV

  9. Forsøgspersonen har ved screening niveauer, der er større end 2,5 gange den øvre grænse for normalen som defineret på det centrale laboratorium af et af følgende:

     • Alanin transaminase (ALT)
     • Aspartat transaminase (AST)
  10. Forsøgspersonen har en alvorlig nyreinsufficiens (defineret som serumkreatinin, der er større end 2 gange den øvre grænse for normal, eller blodurinstofnitrogen (BUN) større end 2,5 gange den øvre grænse for normalen for rækkevidden af ​​laboratoriet, der udfører analysen); forsøgspersonen er i dialyse; forsøgspersonen har en historie med akut nyresvigt.
  11. Personen er kendt for at misbruge alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kemikalier eller stoffer, eller har gjort det inden for de seneste 12 måneder.
  12. Forsøgspersonen har en historie med dyb venetrombose (DVT) eller trombotiske komplikationer af IGIV-terapi.
  13. Individet lider af en hvilken som helst akut eller kronisk medicinsk tilstand (f.eks. nyresygdom eller prædisponerende tilstande for nyresygdom, koronararteriesygdom eller proteintabende tilstand), som efter investigatorens mening kan interferere med udførelsen af ​​undersøgelsen.
  14. Individet har en erhvervet medicinsk tilstand, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, multipelt myelom, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal (ANC) < 1000 x 109/L).

  15. Forsøgspersonen får følgende medicin:

      • Immunsuppressive lægemidler
      • Forsøgspersonen får følgende medicin: Steroider (langtids dagligt, >0,15 mg/kg/dag prednison eller prednisolon med tilsvarende dosis af andre kortikosteroider) Kravet om sprængte eller intermitterende forløb vil ikke udelukke forsøgspersonen.
      • Immunmodulerende lægemidler
  16. Forsøgspersonen har ikke-kontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk > 160 mmHg (millimeter kviksølv) og/eller diastolisk blodtryk > 100 mmHg).
  17. Forsøgspersonen har anæmi (hæmoglobin < 10 g/dL) ved screening.