Eficácia, Segurança e Farmacocinética de Gammaplex em Doenças de Imunodeficiência Primária.

Critério de inclusão:

• 1. O sujeito tem 3 anos de idade ou mais, de ambos os sexos, pertencente a qualquer grupo étnico e com peso mínimo de 27,5 kg. Este peso é baseado na quantidade de sangue necessária para o teste. Se o sujeito estiver participando do segmento PK, o peso mínimo exigido é de 37 kg.

  2. O sujeito tem uma doença de imunodeficiência primária, que tem como componente significativo a hipogamaglobulinemia e/ou deficiência de anticorpos (por exemplo, (exempli gratia / por exemplo), imunodeficiência comum variável, formas autossômicas e ligadas ao cromossomo X de agamaglobulinemia, síndrome de hiperimunoglobulina M (hiper-IgM), síndrome de Wiskott-Aldrich). A deficiência isolada de uma única subclasse de IgG, ou de anticorpos específicos sem hipogamaglobulinemia per se, não se qualifica para inclusão.

  3. O sujeito está recebendo terapia de reposição de imunoglobulina intravenosa (IGIV) licenciada ou experimental (Fase III ou IIIb) em uma dose que não mudou em + 50% da dose média por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo e está entre 300 e 800 mg/kg/infusão. O intervalo de infusão deve ser entre 21 e 28 dias inclusive. O indivíduo deve ter mantido um nível mínimo de pelo menos 300 mg/dL (miligrama por decilitro) acima dos níveis basais de IgG sérica (definidos como antes do início de qualquer tratamento com gamaglobulina para esse indivíduo). O nível mínimo deve ser de 600 mg/dL.

  4. Níveis mínimos de IgG e dose de IGIV, intervalos de tratamento e o nome comercial dos tratamentos IGIV usados ​​para as 2 últimas rotinas consecutivas (produto licenciado ou experimental) devem ser documentados para cada indivíduo antes que a primeira infusão neste estudo possa ser administrado.

  5. Se uma participante for uma mulher com potencial para engravidar, ela deve ter um resultado negativo em um teste de gravidez baseado em Gonadotrofina Coriônica Humana (HCG).

  6. Se um sujeito for uma mulher que é ou se torna sexualmente ativa, ela deve praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada durante o estudo.

  7. O sujeito está disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo amostragem de sangue, durante o estudo.

  8. O sujeito assinou um formulário de consentimento informado (se pelo menos 18 anos de idade) ou o pai ou responsável legal do sujeito assinou o formulário de consentimento informado. Se apropriado, o sujeito assinou um formulário de consentimento da criança (consulte a Seção 12.3).

Critério de exclusão:

• Os indivíduos serão excluídos se algum dos seguintes critérios de exclusão forem atendidos:

  1. O sujeito tem um histórico de qualquer reação anafilática grave ao sangue ou a qualquer produto derivado do sangue.
  2. O sujeito é conhecido por ser intolerante a qualquer componente do GAMMAPLEX, como sorbitol (ou seja, (id est / isto é), intolerância à frutose).
  3. O sujeito tem deficiência seletiva de imunoglobulina A (IgA), história de reação a produtos contendo IgA ou tem história de anticorpos para IgA.
  4. Os indivíduos que concluíram o estudo e os indivíduos que desistiram não podem participar do estudo pela segunda vez.
  5. O sujeito está atualmente recebendo, ou recebeu, qualquer agente experimental, exceto uma preparação de imunoglobulina sérica (ISG) que está sendo avaliada em um estudo de Fase III ou IIIb, nos 3 meses anteriores.
  6. O sujeito foi exposto a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivado nos últimos 6 meses, exceto um IGIV comercialmente disponível ou outras formas de ISG comercialmente disponíveis e licenciados ou um produto ISG que está em estudos de Fase III ou IIIb.
  7. O sujeito está grávida ou amamentando.

  8. O sujeito é positivo para qualquer um dos seguintes na triagem:

     • Teste sorológico para vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1 e 2, vírus da hepatite C (HCV) ou antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg)
     • Teste de ácido nucleico (NAT) para HCV
     • NAT para HIV

  9. O sujeito, na triagem, tem níveis superiores a 2,5 vezes o limite superior do normal, conforme definido no laboratório central de qualquer um dos seguintes:

     • Alanina transaminase (ALT)
     • Aspartato transaminase (AST)
  10. O indivíduo tem insuficiência renal grave (definida como creatinina sérica superior a 2 vezes o limite superior do normal ou nitrogênio ureico no sangue (BUN) superior a 2,5 vezes o limite superior do normal para a faixa do laboratório que faz a análise); o sujeito está em diálise; o sujeito tem um histórico de insuficiência renal aguda.
  11. O sujeito é conhecido por abusar de álcool, opiáceos, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos ou drogas, ou o fez nos últimos 12 meses.
  12. O sujeito tem um histórico de trombose venosa profunda (TVP) ou complicações trombóticas da terapia com IGIV.
  13. O sujeito sofre de qualquer condição médica aguda ou crônica (por exemplo, doença renal ou condições predisponentes para doença renal, doença arterial coronariana ou estado de perda de proteína) que, na opinião do investigador, pode interferir na condução do estudo.
  14. O sujeito tem uma condição médica adquirida, como leucemia linfocítica crônica, linfoma, mieloma múltiplo, neutropenia crônica ou recorrente (contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1000 x 109/L).

  15. O sujeito está recebendo a seguinte medicação:

      • Drogas imunossupressoras
      • O sujeito está recebendo a seguinte medicação: Esteróides (diário de longo prazo, >0,15 mg/kg/dia de prednisona ou prednisolona de dose equivalente de outros corticosteróides) A ​​necessidade de cursos rápidos ou intermitentes não excluiria o sujeito.
      • Drogas imunomoduladoras
  16. O sujeito tem hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica > 160 mmHg (milímetros de mercúrio) e/ou pressão arterial diastólica > 100 mmHg).
  17. O sujeito tem anemia (hemoglobina < 10 g/dL) na triagem.