Studie fáze I MGCD0103 podávaného dvakrát týdně pacientům s leukémií nebo myelodysplastickým syndromem

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí mít diagnózu jednoho z následujících:

  • relabující nebo refrakterní AML nebo ALL, která nereagovala na standardní léčbu, progredovala navzdory standardní léčbě.
  • relabující nebo refrakterní myelodysplastické syndromy včetně CMML (chronická myelomonocytární leukémie) nebo jiné myeloproliferativní poruchy za předpokladu, že existuje složka MDS.
  • dříve neléčené AML nebo myelodysplastické syndromy u pacientů starších 60 let, kteří odmítli nebo nejsou kandidáty na indukční chemoterapii
  • Pacienti s relabující nebo refrakterní CML, kteří nereagovali na léčbu imatinibem nebo standardní léčbu, progredovali navzdory standardní léčbě nebo pro ně standardní léčba neexistuje.
• Stav výkonu ECOG 0, 1 nebo 2.
• Věk ≥18 let.
• Laboratorní požadavky.
• Pacienti nebo jejich zákonní zástupci musí být schopni před vstupem do studie přečíst, pochopit a podepsat písemný informovaný souhlas (schválený IRB/EC).

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s jinou aktivní malignitou kromě bazaliomu nebo cervikální intraepiteliální neoplazie (CIN / cervikální in situ).
• Pacienti s podezřením na postižení CNS (testy nejsou nutné k vyloučení postižení CNS při absenci známek nebo symptomů).
• Těhotné nebo kojící ženy. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní sérový těhotenský test zdokumentovaný do 7 dnů před registrací do studie.
• Pacientky a jejich partneři, pokud jsou oba ve fertilním věku, nepoužívají v průběhu studie adekvátní antikoncepční opatření. Muži i ženy zařazení do studie musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné účinné formy antikoncepce během studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studované medikace. Účinnou formou antikoncepce je perorální antikoncepce nebo metoda s dvojitou bariérou, jako je kondom s bránicí.
• Pacienti se závažným onemocněním, zdravotním stavem nebo jinou anamnézou, včetně laboratorních výsledků, které by podle názoru zkoušejícího pravděpodobně narušily účast pacienta ve studii nebo interpretaci výsledků.
• Pacienti, kteří byli léčeni jakýmkoliv hodnoceným lékem během 30 dnů před zahájením studie (zkoušeným lékem je takové, pro které neexistuje schválená indikace), nebo kteří dostávají souběžnou léčbu jinými experimentálními léky nebo protinádorovou terapií.
• Známá přecitlivělost na kteroukoli složku MGCD0103.
• Známý HIV nebo hepatitida B nebo C (není nutné provádět testy k vyloučení některé z těchto infekcí).
• Jakékoli psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by podle úsudku zkoušejícího omezovaly shodu s požadavky studie.