Uno studio di fase I su MGCD0103 somministrato due volte alla settimana in pazienti con leucemia o sindromi mielodisplastiche

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere una diagnosi di uno dei seguenti:

  • LMA o LLA recidivata o refrattaria che non ha risposto alla terapia standard, è progredita nonostante la terapia standard.
  • Sindromi mielodisplastiche recidivanti o refrattarie inclusa la CMML (leucemia mielomonocitica cronica) o altre malattie mieloproliferative a condizione che vi sia una componente MDS.
  • LMA o sindromi mielodisplastiche precedentemente non trattate in pazienti di età >60 anni che hanno rifiutato o non sono candidati alla chemioterapia di induzione
  • Pazienti con LMC recidivante o refrattaria che non ha risposto alla terapia con imatinib o alla terapia standard, è progredita nonostante la terapia standard o per i quali non esiste una terapia standard.
• Performance status ECOG di 0, 1 o 2.
• Età ≥18 anni.
• Requisiti di laboratorio.
• I pazienti o il loro rappresentante legale devono essere in grado di leggere, comprendere e firmare un consenso informato scritto (approvato dall'IRB/CE) prima dell'ingresso nello studio.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con altri tumori maligni attivi ad eccezione del carcinoma basocellulare o della neoplasia intraepiteliale cervicale (CIN / cervicale in situ).
• Pazienti con sospetto coinvolgimento del SNC (non sono richiesti test per escludere il coinvolgimento del SNC in assenza di segni o sintomi).
• Donne in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo documentato entro 7 giorni prima della registrazione allo studio.
• - Pazienti e i loro partner, se entrambi in età fertile, che non utilizzano adeguate misure di controllo delle nascite durante il corso dello studio. Sia gli uomini che le donne arruolati nello studio devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione efficace dal punto di vista medico durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Una forma efficace di contraccezione è un contraccettivo orale o un metodo a doppia barriera, come il preservativo con diaframma.
• Pazienti con malattie gravi, condizioni mediche o altra storia medica, compresi i risultati di laboratorio, che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero interferire con la partecipazione di un paziente allo studio o con l'interpretazione dei risultati.
• Pazienti che sono stati trattati con qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'inizio dello studio (un farmaco sperimentale è uno per il quale non esiste un'indicazione approvata) o che stanno ricevendo un trattamento concomitante con altri farmaci sperimentali o terapia antitumorale.
• Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti di MGCD0103.
• HIV noto o epatite B o C (non è necessario eseguire test per escludere nessuna di queste infezioni).
• Qualsiasi malattia psichiatrica / situazione sociale che, a giudizio dello sperimentatore, limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio.