Een fase I-onderzoek van MGCD0103 tweemaal per week toegediend aan patiënten met leukemie of myelodysplastisch syndroom

Inclusiecriteria:

• Patiënten moeten een diagnose hebben van een van de volgende:

  • recidiverende of refractaire AML of ALL die niet heeft gereageerd op standaardtherapie, is gevorderd ondanks standaardtherapie.
  • recidiverende of refractaire myelodysplastische syndromen waaronder CMML (chronische myelomonocytische leukemie) of andere myeloproliferatieve aandoeningen, mits er een MDS-component is.
  • niet eerder behandelde AML of myelodysplastische syndromen bij patiënten ouder dan 60 jaar die inductiechemotherapie weigerden of geen kandidaat zijn
  • Patiënten met recidiverende of refractaire CML die niet reageerden op imatinib-therapie of standaardtherapie, progressie vertoonden ondanks standaardtherapie, of voor wie geen standaardtherapie bestaat.
• ECOG-prestatiestatus van 0, 1 of 2.
• Leeftijd ≥18 jaar.
• Laboratorium vereisten.
• Patiënten of hun wettelijke vertegenwoordiger moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming (goedgekeurd door de IRB/EC) kunnen lezen, begrijpen en ondertekenen voordat ze aan het onderzoek beginnen.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met andere actieve maligniteiten behalve basaalcelcarcinoom of cervicale intra-epitheliale neoplasie (CIN/cervicaal in situ).
• Patiënten met verdenking van CZS-betrokkenheid (testen zijn niet vereist om CZS-betrokkenheid uit te sluiten bij afwezigheid van tekenen of symptomen).
• Zwangere of zogende vrouwen. Bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd moet een negatieve serumzwangerschapstest worden gedocumenteerd binnen 7 dagen voorafgaand aan registratie voor het onderzoek.
• Patiënten en hun partners, als een van hen zwanger kan worden, die gedurende het onderzoek geen adequate voorbehoedsmiddelen gebruiken. Zowel mannen als vrouwen die deelnemen aan de studie moeten ermee instemmen een medisch aanvaardbare effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken tijdens de studie en gedurende 90 dagen na de laatste dosis studiemedicatie. Een effectieve vorm van anticonceptie is een oraal anticonceptiemiddel of een dubbele barrièremethode, zoals een condoom met pessarium.
• Patiënten met ernstige ziekten, medische aandoeningen of andere medische voorgeschiedenis, inclusief laboratoriumresultaten, die naar de mening van de onderzoeker de deelname van een patiënt aan het onderzoek of de interpretatie van de resultaten waarschijnlijk zouden verstoren.
• Patiënten die binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de studie zijn behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel (een onderzoeksgeneesmiddel is een geneesmiddel waarvoor geen goedgekeurde indicatie is), of die gelijktijdig worden behandeld met andere experimentele geneesmiddelen of antikankertherapie.
• Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van MGCD0103.
• Bekende HIV of Hepatitis B of C (testen hoeven niet te worden uitgevoerd om een ​​van deze infecties uit te sluiten).
• Elke psychiatrische ziekte/sociale situatie die naar het oordeel van de onderzoeker de naleving van de studievereisten zou beperken.