En fase I-studie av MGCD0103 gitt to ganger ukentlig hos pasienter med leukemi eller myelodysplastiske syndromer

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha en diagnose av en av følgende:

  • tilbakefall eller refraktær AML eller ALL som ikke har respondert på standardbehandling, har utviklet seg til tross for standardbehandling.
  • residiverende eller refraktære myelodysplastiske syndromer inkludert CMML (kronisk myelomonocytisk leukemi) eller andre myeloproliferative lidelser forutsatt at det er en MDS-komponent.
  • tidligere ubehandlet AML eller myelodysplastiske syndromer hos pasienter >60 år som nektet eller ikke er kandidater for induksjonskjemoterapi
  • Pasienter med residiverende eller refraktær KML som ikke har respondert på imatinib-behandling eller standardbehandling, har utviklet seg til tross for standardbehandling, eller som det ikke finnes standardbehandling for.
• ECOG-ytelsesstatus på 0, 1 eller 2.
• Alder ≥18 år.
• Laboratoriekrav.
• Pasienter eller deres juridiske representant må kunne lese, forstå og signere et skriftlig informert samtykke (godkjent av IRB/EC) før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med annen aktiv malignitet unntatt basalcellekarsinom eller cervikal intraepitelial neoplasi (CIN / cervical in situ).
• Pasienter med mistanke om CNS-involvering (tester er ikke nødvendig for å utelukke CNS-involvering i fravær av tegn eller symptomer).
• Gravide eller ammende kvinner. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest dokumentert innen 7 dager før registrering på studien.
• Pasienter og deres partnere, hvis noen av dem er i fertil alder, bruker ikke tilstrekkelige prevensjonstiltak i løpet av studien. Både menn og kvinner som er registrert i studien må godta å bruke en medisinsk akseptabel effektiv prevensjonsform under studien og i 90 dager etter siste dose med studiemedisin. En effektiv prevensjonsform er et oralt prevensjonsmiddel eller en dobbel barrieremetode, for eksempel kondom med diafragma.
• Pasienter med alvorlige sykdommer, medisinske tilstander eller annen medisinsk historie, inkludert laboratorieresultater, som etter etterforskerens mening sannsynligvis vil forstyrre en pasients deltakelse i studien, eller med tolkningen av resultatene.
• Pasienter som har blitt behandlet med et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før studiestart (et undersøkelsesmiddel er et legemiddel som det ikke er godkjent indikasjon for), eller som får samtidig behandling med andre eksperimentelle legemidler eller anti-kreftbehandling.
• Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i MGCD0103.
• Kjent HIV eller Hepatitt B eller C (tester trenger ikke utføres for å utelukke noen av disse infeksjonene).
• Enhver psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som etter utrederens vurdering vil begrense etterlevelsen av studiekrav.