Et fase I-studie af MGCD0103 givet to gange om ugen hos patienter med leukæmi eller myelodysplastiske syndromer

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have en diagnose af en af ​​følgende:

  • recidiverende eller refraktær AML eller ALL, der ikke har reageret på standardbehandling, er udviklet på trods af standardbehandling.
  • recidiverende eller refraktære myelodysplastiske syndromer inklusive CMML (kronisk myelomonocytisk leukæmi) eller andre myeloproliferative lidelser, forudsat at der er en MDS-komponent.
  • tidligere ubehandlet AML eller myelodysplastiske syndromer hos patienter >60 år, som nægtede eller ikke er kandidater til induktionskemoterapi
  • Patienter med recidiverende eller refraktær CML, som ikke har reageret på imatinib-behandling eller standardbehandling, har udviklet sig på trods af standardbehandling, eller for hvilke der ikke findes nogen standardterapi.
• ECOG-ydelsesstatus på 0, 1 eller 2.
• Alder ≥18 år.
• Laboratoriekrav.
• Patienter eller deres juridiske repræsentant skal være i stand til at læse, forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke (godkendt af IRB/EC) før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med anden aktiv malignitet undtagen basalcellekarcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi (CIN / cervikal in situ).
• Patienter med mistanke om CNS-involvering (test er ikke påkrævet for at udelukke CNS-involvering i fravær af tegn eller symptomer).
• Gravide eller ammende kvinder. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest dokumenteret inden for 7 dage før registrering på undersøgelse.
• Patienter og deres partnere, hvis en af ​​dem er i den fødedygtige alder, bruger ikke tilstrækkelige præventionsforanstaltninger i løbet af undersøgelsen. Både mænd og kvinder, der er tilmeldt undersøgelsen, skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel effektiv præventionsform under undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis undersøgelsesmedicin. En effektiv præventionsform er et oralt præventionsmiddel eller en dobbeltbarrieremetode, såsom kondom med diafragma.
• Patienter med alvorlige sygdomme, medicinske tilstande eller anden sygehistorie, herunder laboratorieresultater, som efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre en patients deltagelse i undersøgelsen eller fortolkningen af ​​resultaterne.
• Patienter, der er blevet behandlet med et hvilket som helst forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart (et forsøgslægemiddel er et lægemiddel, som der ikke er nogen godkendt indikation for), eller som samtidig får behandling med andre eksperimentelle lægemidler eller anti-cancerterapi.
• Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i MGCD0103.
• Kendt HIV eller Hepatitis B eller C (det er ikke nødvendigt at udføre tests for at udelukke nogen af ​​disse infektioner).
• Enhver psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der efter undersøgerens vurdering vil begrænse overholdelse af studiekrav.