Um estudo de Fase I de MGCD0103 administrado duas vezes por semana em pacientes com leucemia ou síndromes mielodisplásicas

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter um diagnóstico de um dos seguintes:

  • AML ou ALL recidivante ou refratária que não respondeu à terapia padrão, progrediu apesar da terapia padrão.
  • Síndromes mielodisplásicas recidivantes ou refratárias, incluindo CMML (leucemia mielomonocítica crônica) ou outras doenças mieloproliferativas, desde que haja um componente MDS.
  • LMA não tratada previamente ou síndromes mielodisplásicas em pacientes com mais de 60 anos de idade que recusaram ou não são candidatos à quimioterapia de indução
  • Pacientes com LMC recidivante ou refratária que não responderam à terapia com imatinibe ou à terapia padrão progrediram apesar da terapia padrão ou para os quais não existe terapia padrão.
• Status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2.
• Idade ≥18 anos.
• Requisitos de laboratório.
• Os pacientes ou seus representantes legais devem ser capazes de ler, entender e assinar um consentimento informado por escrito (aprovado pelo IRB/CE) antes da entrada no estudo.

Critério de exclusão:

• Pacientes com outras neoplasias ativas, exceto carcinoma basocelular ou neoplasia intraepitelial cervical (NIC/cervical in situ).
• Pacientes com suspeita de envolvimento do SNC (exames não são necessários para descartar envolvimento do SNC na ausência de sinais ou sintomas).
• Mulheres grávidas ou lactantes. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo documentado dentro de 7 dias antes do registro no estudo.
• Pacientes e seus parceiros, se algum deles estiver em idade fértil, não usarem medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo. Tanto os homens quanto as mulheres inscritos no estudo devem concordar em usar uma forma eficaz de contracepção clinicamente aceitável durante o estudo e por 90 dias após a última dose da medicação do estudo. Uma forma eficaz de contracepção é um contraceptivo oral ou um método de barreira dupla, como preservativo com diafragma.
• Pacientes com doenças graves, condições médicas ou outro histórico médico, incluindo resultados laboratoriais, que, na opinião do investigador, provavelmente interfeririam na participação do paciente no estudo ou na interpretação dos resultados.
• Pacientes que foram tratados com qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias antes do início do estudo (um medicamento experimental é aquele para o qual não há indicação aprovada) ou que estão recebendo tratamento concomitante com outros medicamentos experimentais ou terapia anticancerígena.
• Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes de MGCD0103.
• HIV ou hepatite B ou C conhecidos (não é necessário realizar testes para descartar nenhuma dessas infecções).
• Qualquer doença psiquiátrica/situação social que, no julgamento do investigador, limitaria a conformidade com os requisitos do estudo.