Un estudio de fase I de MGCD0103 administrado dos veces por semana en pacientes con leucemia o síndromes mielodisplásicos

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener un diagnóstico de uno de los siguientes:

  • LMA o LLA en recaída o refractaria que no ha respondido a la terapia estándar, ha progresado a pesar de la terapia estándar.
  • Síndromes mielodisplásicos recidivantes o refractarios, incluida la CMML (leucemia mielomonocítica crónica) u otros trastornos mieloproliferativos siempre que haya un componente de SMD.
  • LMA o síndromes mielodisplásicos no tratados previamente en pacientes mayores de 60 años que rechazaron o no son candidatos para la quimioterapia de inducción
  • Pacientes con LMC recidivante o refractaria que no ha respondido al tratamiento con imatinib o al tratamiento estándar, ha progresado a pesar del tratamiento estándar o para los que no existe un tratamiento estándar.
• Estado funcional ECOG de 0, 1 o 2.
• Edad ≥18 años.
• Requisitos de laboratorio.
• Los pacientes o su representante legal deben poder leer, comprender y firmar un consentimiento informado por escrito (aprobado por el IRB/EC) antes de ingresar al estudio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con otra malignidad activa excepto carcinoma de células basales o neoplasia intraepitelial cervical (CIN/cervical in situ).
• Pacientes con sospecha de afectación del SNC (no se requieren pruebas para descartar afectación del SNC en ausencia de signos o síntomas).
• Mujeres embarazadas o lactantes. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa documentada dentro de los 7 días anteriores al registro en el estudio.
• Los pacientes y sus parejas, si alguno está en edad fértil, no utilizan medidas anticonceptivas adecuadas durante el transcurso del estudio. Tanto los hombres como las mujeres inscritos en el estudio deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz médicamente aceptable durante el estudio y durante los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento del estudio. Una forma efectiva de anticoncepción es un anticonceptivo oral o un método de doble barrera, como el condón con diafragma.
• Pacientes con enfermedades graves, condiciones médicas u otros antecedentes médicos, incluidos los resultados de laboratorio, que, en opinión del investigador, podrían interferir con la participación del paciente en el estudio o con la interpretación de los resultados.
• Pacientes que hayan sido tratados con cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio del estudio (un fármaco en investigación es aquel para el que no existe una indicación aprobada), o que estén recibiendo tratamiento concurrente con otros fármacos experimentales o terapia contra el cáncer.
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de MGCD0103.
• VIH o hepatitis B o C conocidos (no es necesario realizar pruebas para descartar ninguna de estas infecciones).
• Cualquier enfermedad psiquiátrica/situación social que, a juicio del investigador, limite el cumplimiento de los requisitos del estudio.