Vaiheen I tutkimus MGCD0103:sta, joka annetaan kahdesti viikossa potilaille, joilla on leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilailla on oltava jokin seuraavista diagnoosista:

  • uusiutunut tai refraktaarinen AML tai ALL, joka ei ole vastannut standardihoitoon, on edennyt tavanomaisesta hoidosta huolimatta.
  • uusiutuneet tai refraktaariset myelodysplastiset oireyhtymät, mukaan lukien CMML (krooninen myelomonosyyttinen leukemia) tai muut myeloproliferatiiviset häiriöt edellyttäen, että MDS-komponentti on olemassa.
  • aiemmin hoitamaton AML tai myelodysplastinen oireyhtymä yli 60-vuotiailla potilailla, jotka kieltäytyivät induktiokemoterapiasta tai eivät ole ehdokkaita
  • Potilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen KML, joka ei ole reagoinut imatinibihoitoon tai tavanomaiseen hoitoon, on edennyt tavanomaisesta hoidosta huolimatta tai joille ei ole olemassa standardihoitoa.
• ECOG-suorituskykytila ​​on 0, 1 tai 2.
• Ikä ≥18 vuotta.
• Laboratoriovaatimukset.
• Potilaiden tai heidän laillisen edustajansa on kyettävä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumus (IRB/EC:n hyväksymä) ennen tutkimukseen saapumista.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on muita aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia paitsi tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan intraepiteliaalista neoplasiaa (CIN / kohdunkaulan in situ).
• Potilaat, jotka epäilevät keskushermostovaikutusta (testejä ei vaadita keskushermoston osallistumisen poissulkemiseksi, jos merkkejä tai oireita ei ole).
• Raskaana oleville tai imettäville naisille. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti, joka on dokumentoitu 7 päivän kuluessa ennen tutkimukseen rekisteröitymistä.
• Potilaat ja heidän kumppaninsa, jos jompikumpi on hedelmällisessä iässä, eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan. Sekä tutkimukseen osallistuvien miesten että naisten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen. Tehokas ehkäisymuoto on suun kautta otettava ehkäisy tai kaksoisestemenetelmä, kuten kondomi kalvolla.
• Potilaat, joilla on vakava sairaus, sairaus tai muu sairaushistoria, mukaan lukien laboratoriotulokset, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsevät potilaan osallistumista tutkimukseen tai tulosten tulkintaa.
• Potilaat, joita on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä 30 päivän aikana ennen tutkimuksen aloittamista (tutkimuslääke on sellainen, jolle ei ole hyväksyttyä indikaatiota) tai jotka saavat samanaikaista hoitoa muilla kokeellisilla lääkkeillä tai syövän vastaisella hoidolla.
• Tunnettu yliherkkyys jollekin MGCD0103:n aineosalle.
• Tunnettu HIV tai hepatiitti B tai C (testejä ei tarvitse tehdä näiden infektioiden sulkemiseksi pois).
• Kaikki psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka tutkijan arvion mukaan rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.