Otevřená rozšiřující studie reslizumabu u pediatrických pacientů s eozinofilní ezofagitidou
2. února 2017 aktualizováno: Ception Therapeutics
Otevřená studie bezpečnosti a účinnosti reslizumabu (CTx55700) pro léčbu pediatrických pacientů s eozinofilní ezofagitidou, kteří dokončili studii Res-5-0002
Tato studie je otevřenou studií, kde všichni jedinci dostanou aktivní lék, reslizumab. Subjekty mohou vstoupit do této studie pouze po dokončení studie Res-05-0002 (NCT00538434).
Cílem studie je prokázat dlouhodobější bezpečnost a účinnost u pediatrických pacientů s eozinofilní ezofagitidou.
Přehled studie
Detailní popis
Subjekty vstoupí do této otevřené prodloužené studie po dokončení placebem kontrolované, dvojitě zaslepené studie Res-5-0002 (NCT00538434). Konec studijní návštěvy pro Res-05-0002 bude sloužit jako screeningová návštěva pro tuto studii.
Všichni jedinci dostanou reslizumab a budou sledováni svými hlavními zkoušejícími nezaslepeným způsobem. Návštěvy a podávání reslizumabu budou měsíčně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
190
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
- Pediatric Allergy and Immunology
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- University of Montreal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- The Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona Dept. of Pediatrics
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital/University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Hayward, California, Spojené státy, 94545
- Kaiser Permanente Hospital- Pediatric Gastroenterology
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children'S Hospital of Orange County Pediatric Subspecialty Faculty Division of Allergy and Asthma
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Pediatric Allergy/Immunology
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Children's Hospital of San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Denver Childrens At Aurora, Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Thomas Jefferson University Medical College
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Children's Center for Digestive Health Care
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 66014
- Children'S Memorial Hospital Division of Gastroenterology Hepatology & Nutrition
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tuft's Floating Hospital
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68131
- Creighton University Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Las Vegas Pediatric Gastroenterology Associates
-
-
New Jersey
-
Mays Landing, New Jersey, Spojené státy, 08330
- South Jersey Pediatric Gastroenterology
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine, Pediatrics
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- State University of New York (SUNY)
-
Williamsville, New York, Spojené státy, 14221
- Center for Digestive Allergic and Immunologic Diseases
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27720
- Pediatric Allergy and Immunology of Duke Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Greenville Health System
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwest Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0264
- Children's Pavilion
-
Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24013
- Carilion Medical Center for Children
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Informovaný souhlas
- Obdržel alespoň dvě dávky studovaného léku ve studii Res-05-0002 (NCT00538434)
- Neodstoupil ze studie Res-05-0002 z důvodu nežádoucí příhody související s lékem
- Dokončena návštěva na konci léčby pro studii Res-05-0002
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Souběžná imunodeficience
- Současné užívání imunosupresiv
- Netoleroval studovaný lék ve studii Res-05-0002
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Otevřený reslizumab
Otevřená intravenózní (IV) infuze reslizumabu v počáteční dávce 1 mg/kg měsíčně
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE nebo přerušením léčby kvůli AE
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [směrodatná odchylka {SD}] trvání léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
AE byla definována jako jakákoli nepříznivá zkušenost, včetně vedlejšího účinku, zranění, toxicity, reakce citlivosti, interkurentního onemocnění nebo náhlé smrti, ať už byla nebo nebyla považována za související s použitím studovaného léku.
Nežádoucí účinky související s léčbou byly ty, které začaly kdykoli po podání první dávky studovaného léku (na začátku této studie) a před ukončením podávání studovaného léku.
Závažné nežádoucí příhody, které se vyskytly kdykoli po podání první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po podání poslední dávky studovaného léčiva, byly hlášeny jako závažné nežádoucí příhody vyvolané léčbou.
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [směrodatná odchylka {SD}] trvání léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 potenciálně klinicky významnou abnormální hematologickou hodnotou
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Prováděné hematologické laboratorní testy zahrnují: hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek, průměrný objem buněk, průměrný hemoglobin, průměrnou koncentraci buněčného hemoglobinu, počet krevních destiček, počet bílých krvinek a diferenciální počet a procento (polymorfonukleární leukocyty [neutrofily], lymfocyty, eozinofily, monocyty, bazofily, krevní destičky).
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 potenciálně klinicky významnými abnormálními laboratorními výsledky chemického séra nebo abnormalitami analýzy moči
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Provedené laboratorní testy sérové chemie zahrnují: vápník, fosfor, hořčík, sodík, draslík, chlorid, kreatinin, glukózu [non-last], dusík močoviny v krvi, celkový cholesterol, kyselinu močovou, alaninaminotransferázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, gamaglutamyltranspeptidázu, alkalické fosfatáza, bikarbonát, kreatinkináza, celkový protein, albumin, celkový bilirubin, přímý bilirubin, nepřímý bilirubin.
Prováděné testy moči zahrnují: protein, glukózu, ketony, bilirubin, urobilinogen, obsah dusitanů, pH, specifickou hmotnost, bílé krvinky, mikroskopické (červené krvinky, bílé krvinky, odlitky, krystaly).
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Počet účastníků s alespoň 1 potenciálně klinicky významnou abnormální hodnotou vitálních funkcí
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Nízký systolický krevní tlak: < 90 a pokles (↓) o 30 mm Hg od výchozí hodnoty (BL) (věk 5-18); vysoký systolický krevní tlak: > 160 a zvýšení (↑) o 30 mm Hg od BL (věk 5-12), > 130 a ↑ o 30 mm Hg od BL (věk 13-18).
Nízký diastolický krevní tlak: < 45 a ↓ 12 mm Hg od BL (věk 5-12), < 55 a ↓ 12 mm Hg u BL (věk 13-18), < 50 a ↓ 15 mm Hg od BL; vysoký diastolický krevní tlak: > 85 a ↑ 12 mm Hg z BL (věk 5-18).
Nízká srdeční frekvence: < 80 aa ↓ z 30 tepů za minutu (bpm) z BL (věk 5-12), < 60 aa ↓ z 30 tepů za minutu z BL (věk 13-18), < 50 a a ↓ z 15 tep/min z BL (věk > 18); vysoká srdeční frekvence: > 120 a ↑ 30 tepů za minutu z BL (věk 5-12), > 100 a ↑ 30 tepů za minutu z BL (věk 13-18), > 100 a ↑ 15 tepů za minutu z BL (věk > 18) .
Nízká orální tělesná teplota: < 35,8°
Celsia (věk 5 až >18); vysoká orální tělesná teplota: > 38,1 °C a ↑ 2 °C od BL (věk 5-18).
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Počet účastníků s nově diagnostikovanými abnormalitami fyzikálního vyšetření v koncovém bodě
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
HEENT=hlava, oči, uši, nos a hrdlo.
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Hodnocení místa infuze
Časové okno: Den 0, týdny 4, 8, 12, 16, cílový bod (poslední návštěva), kdykoli během studie (průměrná [SD] doba trvání léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Místo infuze bylo hodnoceno před léčbou a do 30 minut po ukončení infuze při každé měsíční léčebné návštěvě (nebo při předčasném vysazení, pokud před 16. týdnem).
Místo infuze bylo klasifikováno podle 5-bodové stupnice následovně: 0 = žádná citlivost v místě IV, žádný erytém, žádný otok, žádná indurace, žádná hnisavost, žádný hmatný žilní provazec; 1 = citlivé místo IV, žádný erytém, žádný otok, žádná indurace, žádná hnisavost, žádný hmatný žilní provazec; 2 = citlivé místo IV s erytémem, určitý stupeň otoku, žádná indurace, žádné hnisání, žádný hmatný žilní provazec; 3 = citlivé místo IV s erytémem a otokem, s indurací nebo hmatným žilním provazcem, bez hnisání; 4 = otevřená žilní trombóza spolu se všemi známkami 3. stupně s hnisáním; IV může přestat probíhat kvůli trombóze.
Po 16týdenní návštěvě formální hodnocení místa infuze nepokračovalo.
Jakékoli reakce v místě infuze však byly zaznamenány jako nežádoucí účinky a hodnoceny jako jiné nežádoucí účinky.
|
Den 0, týdny 4, 8, 12, 16, cílový bod (poslední návštěva), kdykoli během studie (průměrná [SD] doba trvání léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Terapeutická klasifikace současně podávaných léků u nejméně 10 % účastníků
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Počet účastníků, kteří dostávají terapeutické třídy souběžných léků.
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty do koncového bodu v maximálních počtech eozofageálních eozinofilů
Časové okno: Základní, 16. týden nebo předčasný výběr (pokud před 16. týdnem)
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách eozinofilů v jícnu byla popsána v 16. týdnu nebo při předčasném vysazení (pokud před 16. týdnem) pomocí deskriptivní statistiky.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední hodnocení před první dávkou reslizumabu, což bylo výchozí hodnotou dvojitě zaslepené studie (NCT00538434) u pacientů, kteří dostávali reslizumab ve dvojitě zaslepené studii, nebo výchozí hodnotou otevřené studie u pacientů, kteří dostávali placebo během dvojitě zaslepené studie.
|
Základní, 16. týden nebo předčasný výběr (pokud před 16. týdnem)
|
|
Převažující příznaky EoE účastníka v průběhu času
Časové okno: Každé 3 týdny od 0. dne do 42. týdne (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Údaje z hodnocení příznaků eozinofilní ezofagitidy (EoE) pacienta/rodiče byly použity k posouzení posunu od výchozí hodnoty v hodnocení převažujících příznaků.
Převládající symptom hodnocení symptomů EoE účastníka/rodiče byl vybrán při dvojitě zaslepené základní návštěvě a zůstal stejný v průběhu této studie.
Pomocí hodnocení příznaků EoE účastník/rodič nebo zákonný zástupce ohodnotili závažnost příznaků EoE z předchozího týdne jako žádné, mírné, střední, závažné nebo velmi závažné na 5bodové škále.
Pouze převažující symptom vybraný pro každého účastníka přispěl k celkové analýze hodnocení převažujících příznaků a analýze podskupin jednotlivých příznaků.
Pro analýzu převládajících příznaků tedy byla u některých pacientů hodnocena dysfagie, zatímco u jiných byla hodnocena buď bolest břicha/na hrudi nebo zvracení/regurgitace.
|
Každé 3 týdny od 0. dne do 42. týdne (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Globální hodnocení EoE lékaře v průběhu času
Časové okno: Každé 3 týdny od 0. dne do 42. týdne (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Údaje z hodnocení symptomů EoE účastníka/rodiče v kombinaci s dalšími pozorováními použili lékaři ke stanovení celkového hodnocení EoE lékařem.
Všechny složky pacientova hodnocení symptomů EoE byly použity lékaři ke stanovení globálního hodnocení EoE od lékaře.
|
Každé 3 týdny od 0. dne do 42. týdne (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty ke koncovému bodu ve vybraných skóre dotazníku o zdraví dítěte (CHQ).
Časové okno: Výchozí stav do koncového bodu (poslední návštěva; průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Dotazník zdraví dítěte obsahuje 50 položek.
Konkrétní položky jsou překódovány a/nebo překalibrovány.
Nezpracované skóre pro škály (domény vypočítané pro jednu nebo více položek) se pak vypočítají podle nastavených algoritmů.
Nezpracované stupnice se poté převedou na skóre 0 až 100, s výjimkou změny zdraví, která zůstává skóre 1-5.
Nakonec jsou vypočteny dvě souhrnné míry na základě vážených kombinací vybraných škál.
Bylo shrnuto skóre globálního zdraví, fyzického souhrnu a psychosociálního souhrnného skóre.
Pro každou se skóre pohybuje od 0 (vyšší aktivita onemocnění) do 100 (nižší aktivita onemocnění); vyšší skóre znamená lepší zdraví.
|
Výchozí stav do koncového bodu (poslední návštěva; průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Odpovědi na dietní otázky v koncovém bodě
Časové okno: Cíl studie (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Počet účastníků, kteří od začátku dvojitě zaslepené studie (tj. NCT00538434) odpověděli, že svou stravu udržovali nebo změnili.
Navíc pro ty účastníky, kteří odpověděli, že změnili svou stravu od začátku dvojitě zaslepené studie (sloupec 2), počet účastníků v této skupině, kteří se změnili zvýšením konzistence svého jídla („Zvýšená konzistence“) a procento, které se změnilo konzumací potravin, které dříve zhoršovaly EoE („Přidané potraviny“).
(Všimněte si, že tyto 2 kategorie se vzájemně nevylučují, takže někdo mohl zvýšit konzistenci jídla, které jedl, A také jíst potraviny, které dříve zhoršovaly jeho příznaky EoE.)
|
Cíl studie (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
|
Sérové koncentrace reslizumabu
Časové okno: Před léčbou (do 3 hodin) a po léčbě (do 3 hodin po ukončení infuze) pro dávky v 8. a 12. týdnu; do 6 dnů po každé dávce v 8. nebo 12. týdnu; 2 až 4 týdny po dávce v 8. nebo 12. týdnu; a při předčasném vysazení.
|
Sérové koncentrace reslizumabu získané v této studii byly zahrnuty do probíhajících a samostatných populačních farmakokinetických analýz.
Počet analyzovaných účastníků odráží počet účastníků, kterým byly naměřeny koncentrace po dané úrovni dávky.
Vzhledem k tomu, že někteří účastníci začali na 1 mg/kg a později se zvýšili na 2 mg/kg (a jsou proto zastoupeni ve více než jednom sloupci), počet účastníků v každém sloupci je vyšší než celkový počet v celkovém sloupci, což odráží celkový počet účastníků s měřitelnými údaji o koncentraci v této studii.
Souhrnný počet koncentrací pro danou úroveň dávky představuje ve většině případů více než jednu koncentraci na účastníka.
|
Před léčbou (do 3 hodin) a po léčbě (do 3 hodin po ukončení infuze) pro dávky v 8. a 12. týdnu; do 6 dnů po každé dávce v 8. nebo 12. týdnu; 2 až 4 týdny po dávce v 8. nebo 12. týdnu; a při předčasném vysazení.
|
|
Počet účastníků s >/= 1 potvrzenou pozitivní hodnotou pro protilátky proti drogám (ADA)
Časové okno: Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Pomocí validovaného enzymového imunoanalýzy (ELISA) byl počet účastníků, kteří měli alespoň 1 potvrzenou pozitivní hodnotu ADA, buď v den 0 po podání reslizumabu ve dvojitě zaslepené studii Res-05-0002 (NCT00538434), nebo v průběhu otevřené studie.
|
Od začátku studovaného léku do konce léčby (průměrná [SD] délka léčby byla 30,0 [5,89] měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2008
První zveřejněno (Odhad)
13. března 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Hematologická onemocnění
- Gastrointestinální onemocnění
- Gastroenteritida
- Přecitlivělost
- Nemoci jícnu
- Poruchy leukocytů
- Eozinofilie
- Eozinofilní ezofagitida
- Ezofagitida
- Antiastmatická činidla
- Agenti dýchacího systému
- Reslizumab
Další identifikační čísla studie
- Res-5-0004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .