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Studio di estensione in aperto su reslizumab in soggetti pediatrici con esofagite eosinofila

2 febbraio 2017 aggiornato da: Ception Therapeutics

Uno studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia di Reslizumab (CTx55700) per il trattamento di soggetti pediatrici con esofagite eosinofila che hanno completato lo studio Res-5-0002

Questo studio è uno studio in aperto in cui tutti i soggetti riceveranno un farmaco attivo, reslizumab. I soggetti possono accedere a questo studio solo attraverso il completamento dello studio Res-05-0002 (NCT00538434).

L'obiettivo dello studio è dimostrare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei soggetti pediatrici con esofagite eosinofila.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti entreranno in questo studio di estensione in aperto dopo aver completato lo studio in doppio cieco controllato con placebo Res-5-0002 (NCT00538434). La visita di fine studio per Res-05-0002 servirà come visita di screening per questo studio.

Tutti i soggetti riceveranno reslizumab e saranno seguiti dai loro principali investigatori in modo aperto. Le visite e la somministrazione di reslizumab saranno mensili.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

190

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Pediatric Allergy and Immunology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • University of Montreal
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • The Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona Dept. of Pediatrics
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital/University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Hayward, California, Stati Uniti, 94545
        • Kaiser Permanente Hospital- Pediatric Gastroenterology
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children'S Hospital of Orange County Pediatric Subspecialty Faculty Division of Allergy and Asthma
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Pediatric Allergy/Immunology
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Children's Hospital of San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Denver Childrens At Aurora, Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • 1st Allergy and Clinical Research Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Thomas Jefferson University Medical College
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 66014
        • Children'S Memorial Hospital Division of Gastroenterology Hepatology & Nutrition
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tuft's Floating Hospital
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68131
        • Creighton University Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Las Vegas Pediatric Gastroenterology Associates
    • New Jersey
      • Mays Landing, New Jersey, Stati Uniti, 08330
        • South Jersey Pediatric Gastroenterology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine, Pediatrics
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York (SUNY)
      • Williamsville, New York, Stati Uniti, 14221
        • Center for Digestive Allergic and Immunologic Diseases
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27720
        • Pediatric Allergy and Immunology of Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Health System
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwest Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah School of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0264
        • Children's Pavilion
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24013
        • Carilion Medical Center for Children
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato
  • Ha ricevuto almeno due dosi del farmaco oggetto dello studio nello studio Res-05-0002 (NCT00538434)
  • Non si è ritirato dallo studio Res-05-0002 a causa di un evento avverso correlato al farmaco
  • Visita di fine trattamento completata per lo studio Res-05-0002

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o che allattano
  • Immunodeficienza concomitante
  • Uso corrente di farmaci immunosoppressori
  • Non ha tollerato il farmaco in studio nello studio Res-05-0002

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Reslizumab in aperto
Infusione endovenosa (IV) di reslizumab in aperto a una dose iniziale di 1 mg/kg al mese
Droga: reslizumab
Altri nomi:
  • CEP-38072
  • Cinquel™
  • CTx55700

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi o interruzione dovuta a eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [deviazione standard {DS}] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi esperienza avversa, inclusi effetti collaterali, lesioni, tossicità, reazione di sensibilità, malattia intercorrente o morte improvvisa, indipendentemente dal fatto che fosse considerata correlata all'uso del farmaco in studio. Gli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati quelli che sono iniziati in qualsiasi momento dopo la somministrazione della prima dose del farmaco in studio (al basale di questo studio) e prima della cessazione del farmaco in studio. Gli eventi avversi gravi che si sono verificati in qualsiasi momento dopo la somministrazione della prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo la somministrazione dell'ultima dose del farmaco in studio sono stati segnalati come eventi avversi gravi insorti durante il trattamento.
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [deviazione standard {DS}] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti con almeno 1 valore ematologico anomalo potenzialmente clinicamente significativo
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
I test di laboratorio di ematologia eseguiti includono: emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi, volume cellulare medio, emoglobina cellulare media, concentrazione cellulare media di emoglobina, conta piastrinica, conta dei globuli bianchi e conta differenziale e percentuale (leucociti polimorfonucleati [neutrofili], linfociti, eosinofili, monociti, basofili, piastrine).
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti con almeno 1 risultato anormale dei test di laboratorio della chimica del siero potenzialmente significativo dal punto di vista clinico o anomalia dell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
I test di laboratorio di chimica del siero eseguiti includono: calcio, fosforo, magnesio, sodio, potassio, cloruro, creatinina, glucosio [non a digiuno], azoto ureico nel sangue, colesterolo totale, acido urico, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, lattato deidrogenasi, gamma glutamil transpeptidasi, alcalino fosfatasi, bicarbonato, creatina chinasi, proteine ​​totali, albumina, bilirubina totale, bilirubina diretta, bilirubina indiretta. I test di analisi delle urine eseguiti includono: proteine, glucosio, chetoni, bilirubina, urobilinogeno, contenuto di nitriti, pH, peso specifico, globuli bianchi, microscopici (globuli rossi, globuli bianchi, cilindri, cristalli).
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti con almeno 1 valore dei segni vitali anormali potenzialmente clinicamente significativo
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Bassa pressione arteriosa sistolica: < 90 e diminuzione (↓) di 30 mm Hg rispetto al basale (BL) (età 5-18); pressione sistolica alta: > 160 e aumento (↑) di 30 mm Hg da BL (età 5-12), > 130 e ↑ di 30 mm Hg da BL (età 13-18). Bassa pressione diastolica: < 45 e ↓ di 12 mm Hg da BL (età 5-12), < 55 e ↓ di 12 mm Hg da BL (età 13-18), < 50 e ↓ di 15 mm Hg da BL; pressione arteriosa diastolica elevata: > 85 e ↑ di 12 mm Hg da BL (età 5-18). Frequenza cardiaca bassa: < 80 e e ↓ di 30 battiti al minuto (bpm) da BL (età 5-12), < 60 e e ↓ di 30 bpm da BL (età 13-18), < 50 e e ↓ di 15 bpm da BL (età > 18 anni); frequenza cardiaca elevata: > 120 e ↑ di 30 bpm da BL (età 5-12), > 100 e ↑ di 30 bpm da BL (età 13-18), > 100 e ↑ di 15 bpm da BL (età > 18) . Bassa temperatura corporea orale: < 35,8° Celsius (età da 5 a >18); alta temperatura corporea orale: > 38,1° C e ↑ 2° Celsius da BL (età 5-18).
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame obiettivo di nuova diagnosi all'endpoint
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
HEENT=testa, occhi, orecchie, naso e gola.
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Valutazioni del sito di infusione
Lasso di tempo: Giorno 0, settimane 4, 8, 12, 16, endpoint (ultima visita), in qualsiasi momento durante lo studio (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Il sito di infusione è stato valutato prima del trattamento ed entro 30 minuti dopo la fine dell'infusione ad ogni visita mensile di trattamento (o alla sospensione anticipata se prima della settimana 16). Il sito di infusione è stato classificato secondo una scala a 5 punti come segue: 0=nessuna dolorabilità al sito IV, nessun eritema, nessun gonfiore, nessun indurimento, nessuna purulenza, nessun cordone venoso palpabile; 1=sito IV dolente, senza eritema, senza tumefazione, senza indurimento, senza purulenza, senza cordone venoso palpabile; 2=sede IV dolente con eritema, un certo grado di tumefazione, nessun indurimento, nessuna purulenza, nessun cordone venoso palpabile; 3=sito IV dolente con eritema e tumefazione, con indurimento o cordone venoso palpabile, senza purulenza; 4=trombosi venosa franca, insieme a tutti i segni di grado 3 con purulenza; La flebo potrebbe smettere di funzionare a causa della trombosi. Dopo la visita di 16 settimane, le valutazioni formali del sito di infusione non sono proseguite. Tuttavia, tutte le reazioni al sito di infusione sono state registrate come eventi avversi e classificate come altri eventi avversi.
Giorno 0, settimane 4, 8, 12, 16, endpoint (ultima visita), in qualsiasi momento durante lo studio (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Classificazione terapeutica dei farmaci concomitanti in almeno il 10% dei partecipanti
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti che ricevono classi terapeutiche di farmaci concomitanti.
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale all'endpoint nella conta eosinofila esofagea di picco
Lasso di tempo: Basale, settimana 16 o ritiro anticipato (se prima della settimana 16)
La variazione media rispetto al basale dei livelli di eosinofili esofagei è stata descritta alla settimana 16 o all'interruzione anticipata (se prima della settimana 16), utilizzando statistiche descrittive. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione prima della prima dose di reslizumab, che era il basale dello studio in doppio cieco (NCT00538434) per i pazienti che hanno ricevuto reslizumab nello studio in doppio cieco o il basale dello studio in aperto per i pazienti che hanno ricevuto placebo durante lo studio in doppio cieco.
Basale, settimana 16 o ritiro anticipato (se prima della settimana 16)
Sintomi predominanti EoE del partecipante nel tempo
Lasso di tempo: Ogni 3 settimane dal giorno 0 fino alla settimana 42 (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
I dati della valutazione dei sintomi dell'esofagite eosinofila (EoE) del paziente/genitore sono stati utilizzati per valutare il passaggio dal basale nella valutazione dei sintomi predominanti. Il sintomo predominante della valutazione dei sintomi EoE del partecipante/genitore è stato selezionato durante la visita basale in doppio cieco ed è rimasto lo stesso per tutto lo studio. Utilizzando la valutazione dei sintomi EoE, il partecipante/genitore o tutore legale ha valutato la gravità dei sintomi EoE della settimana precedente come nessuno, lieve, moderato, grave o molto grave su una scala a 5 punti. Solo il sintomo predominante selezionato per ciascun partecipante ha contribuito all'analisi complessiva della valutazione del sintomo predominante e all'analisi dei sottogruppi dei singoli sintomi. Pertanto, per l'analisi dei sintomi predominanti, ad alcuni pazienti è stata valutata la disfagia, mentre ad altri è stato valutato il dolore addominale/toracico o il vomito/rigurgito.
Ogni 3 settimane dal giorno 0 fino alla settimana 42 (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Valutazione globale EoE del medico nel tempo
Lasso di tempo: Ogni 3 settimane dal giorno 0 fino alla settimana 42 (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
I dati della valutazione dei sintomi EoE del partecipante/genitore, in combinazione con altre osservazioni, sono stati utilizzati dai medici per determinare la valutazione globale EoE del medico. Tutti i componenti della valutazione dei sintomi EoE del paziente sono stati utilizzati dai medici per determinare la valutazione globale EoE del medico.
Ogni 3 settimane dal giorno 0 fino alla settimana 42 (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Variazione media dal basale all'endpoint nei punteggi selezionati del questionario sulla salute dei bambini (CHQ).
Lasso di tempo: Dal basale all'endpoint (ultima visita; la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Il questionario sulla salute dei bambini comprende 50 voci. Articoli specifici vengono ricodificati e/o ricalibrati. I punteggi grezzi per le scale (domini calcolati su uno o più elementi) vengono quindi calcolati seguendo algoritmi prestabiliti. Le scale grezze vengono quindi trasformate in punteggi da 0 a 100, ad eccezione di Change in Health che rimane un punteggio da 1 a 5. Infine vengono calcolate due misure riassuntive basate su combinazioni ponderate di scale selezionate. La salute globale, il punteggio di sintesi fisica e il punteggio di sintesi psicosociale sono stati riassunti. Per ciascuno, i punteggi vanno da 0 (maggiore attività della malattia) a 100 (minore attività della malattia); punteggi più alti indicano una salute migliore.
Dal basale all'endpoint (ultima visita; la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Risposte alle domande dietetiche all'endpoint
Lasso di tempo: Endpoint dello studio (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Numero di partecipanti che hanno risposto di aver mantenuto o modificato la propria dieta dall'inizio dello studio in doppio cieco (ovvero, NCT00538434). Inoltre, per quei partecipanti che hanno risposto di aver cambiato la loro dieta dall'inizio dello studio in doppio cieco (colonna 2), il numero di partecipanti in quel gruppo che ha cambiato aumentando la consistenza del loro cibo ("Consistenza aumentata") e il percentuale che è cambiata mangiando cibi che in precedenza peggioravano l'EoE ("cibi aggiunti"). (Si noti che queste 2 categorie non si escludono a vicenda, quindi qualcuno potrebbe aver aumentato la consistenza del cibo che stava mangiando E anche mangiato cibi che in precedenza avevano peggiorato i propri sintomi EoE.)
Endpoint dello studio (la durata media [SD] del trattamento era di 30,0 [5,89] mesi)
Concentrazioni sieriche di reslizumab
Lasso di tempo: Prima del trattamento (entro 3 ore) e dopo il trattamento (entro 3 ore dalla fine dell'infusione) per le dosi alle settimane 8 e 12; entro 6 giorni dopo una delle due dosi alle settimane 8 o 12; da 2 a 4 settimane dopo la somministrazione alle settimane 8 o 12; e al ritiro anticipato.
Le concentrazioni sieriche di reslizumab ottenute in questo studio sono state incluse nelle analisi farmacocinetiche di popolazione in corso e separate. Il numero di partecipanti analizzati riflette il numero di partecipanti a cui sono state misurate le concentrazioni dopo quel livello di dose. Poiché alcuni partecipanti hanno iniziato con 1 mg/kg e successivamente sono aumentati a 2 mg/kg (e sono quindi rappresentati in più di una colonna), il numero di partecipanti in ciascuna colonna si somma a un numero maggiore rispetto al totale nella colonna generale, che riflette il numero totale di partecipanti con dati di concentrazione misurabili in questo studio. Il numero di concentrazioni riassunte per quel livello di dose rappresenta nella maggior parte dei casi più di una concentrazione per partecipante.
Prima del trattamento (entro 3 ore) e dopo il trattamento (entro 3 ore dalla fine dell'infusione) per le dosi alle settimane 8 e 12; entro 6 giorni dopo una delle due dosi alle settimane 8 o 12; da 2 a 4 settimane dopo la somministrazione alle settimane 8 o 12; e al ritiro anticipato.
Numero di partecipanti con >/= 1 valore positivo confermato per anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)
Utilizzando un saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) convalidato, il numero di partecipanti che avevano almeno 1 valore positivo confermato per ADA, il giorno 0 dopo aver ricevuto reslizumab nello studio in doppio cieco Res-05-0002 (NCT00538434) o durante il corso dello studio in aperto.
Dall'inizio del farmaco in studio fino alla fine del trattamento (la durata media [DS] del trattamento è stata di 30,0 [5,89] mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ception Therapeutics

Collaboratori

Cephalon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

13 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Res-5-0004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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