Prednison nebo dexamethason u nově diagnostikované, dříve neléčené primární imunitní trombocytopenické purpury (ITP0207)
17. února 2017 aktualizováno: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Randomizovaná studie léčby primární imunitní trombocytopenické purpury (ITP) u nově diagnostikovaných neléčených dospělých pacientů. Srovnání standardní dávky prednisonu a vysoké dávky dexametazonu.
Odůvodnění: Léky, jako je prednison a dexamethason, mohou změnit imunitní systém a být účinnou léčbou primární imunitní trombocytopenické purpury. Dosud není známo, který lék je účinnější v léčbě primární imunitní trombocytopenické purpury.
ÚČEL: Tato randomizovaná studie fáze III studuje vysokou dávku dexametazonu, aby zjistila, jak dobře funguje ve srovnání se standardní dávkou prednisonu při léčbě pacientů s nově diagnostikovanou, dříve neléčenou primární imunitní trombocytopenickou purpurou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
CÍLE:
Hlavní
- Zhodnotit roli intenzifikace terapie u dospělých pacientů s nově diagnostikovanou, dříve neléčenou primární imunitní trombocytopenickou purpurou vysokou dávkou dexametazonu (HD-DXM), ve smyslu zlepšení odpovědi za 6 měsíců po počáteční odpovědi ve srovnání se standardními dávkami prednisonu.
Sekundární
- Porovnejte míru počáteční odezvy.
- Porovnejte kvalitu odpovědi.
- Porovnejte míru konečných odpovědí a míru přetrvávající odpovědi.
- Porovnejte četnost krvácivých příhod.
- Určete míru obnovení odpovědi pomocí HD-DXM u pacientů, kteří nereagují, nebo u pacientů, kteří ztratili odpověď (pouze rameno I).
- Porovnejte čas se zvýšením počtu krevních destiček, dokud není dosaženo hemostaticky účinné hladiny a/nebo vymizení příznaků krvácení.
- Porovnejte míru záchranných zásahů.
- Porovnejte počet vhodných pacientů pro splenektomii.
- Porovnejte podíl pacientů, kteří podstoupili splenektomii.
- Porovnejte podíl pacientů, u kterých se rozvinou onemocnění pojivové tkáně nebo základní hematologická onemocnění (myelodysplastické syndromy, chronická lymfoproliferativní onemocnění, další).
- Porovnejte kvalitu života, kterou si pacient sám uvedl.
PŘEHLED: Toto je multicentrická studie. Pacienti jsou stratifikováni podle ošetřujícího centra. Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 léčebných ramen.
- Rameno I (standardní dávka prednisonu): Pacienti dostávají perorální prednison ve standardní dávce (1 mg/kg) jednou denně ve dnech 1-28 s následným 14denním snižováním dávky.
Pacienti, kteří byli 42. den považováni za nereagující nebo kteří ztratili odpověď před vyhodnocením konečné odpovědi (180. den), byli přeřazeni do ramene II.
- Rameno II (vysoká dávka dexametazonu): Pacienti dostávají perorální dexamethason ve vysoké dávce (40 mg/den) jednou denně ve dnech 1-4. Léčba se opakuje každých 14 dní ve 3 cyklech.
Kvalita života se hodnotí na začátku studie, 42. den (rameno I) nebo 46. den (rameno II) (den hodnocení počáteční odpovědi), 180 dnů po vyhodnocení počáteční odpovědi a 3, 9, 12 měsíců po randomizaci.
Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni měsíčně až do 1 roku po randomizaci, každé 2 měsíce po dobu 1 roku a poté každé 3 měsíce po dobu 1 roku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
150
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Alessandria, Itálie
- S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
-
Ancona, Itálie
- Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
-
Arezzo, Itálie
- USL 8 - Ospedale S.Donato
-
Ascoli, Itálie
- Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
-
Bari, Itálie
- UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
-
Bergamo, Itálie, 24100
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Bologna, Itálie, 40138
- University of Bologna Medical School
-
Brescia, Itálie, 21125
- Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
-
Busto Arsizio, Itálie
- Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
-
Civitanova - Marche, Itálie
- Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
-
Cosenza, Itálie
- U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
-
Crema, Itálie
- Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
-
Foggia, Itálie
- Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Latina, Itálie, 04100
- Ospedale Santa Maria Goretti
-
Lecce, Itálie, 73100
- ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
-
Meldola, Itálie
- Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
-
Messina, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
-
Milano, Itálie
- Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
-
Novara, Itálie
- S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
-
Palermo, Itálie
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Parma, Itálie
- Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
-
Pavia, Itálie, 27100
- Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Pescara, Itálie
- U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
-
Piacenza, Itálie
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
-
Pordenone, Itálie
- Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
-
Ravenna, Itálie
- Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
-
Reggio Calabria, Itálie
- Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
-
Reggio Emilia, Itálie
- Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
-
Rimini, Itálie
- Ospedale "Infermi"
-
Roma, Itálie
- Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
-
Roma, Itálie
- Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
-
Roma, Itálie
- Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
-
Rome, Itálie, 00168
- Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Rome, Itálie, 00161
- UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
-
San Giovanni Rotondo, Itálie
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Siena, Itálie
- U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
-
Torino, Itálie
- Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
-
Trieste, Itálie
- Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
-
Udine, Itálie
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
-
Verona, Itálie, 37134
- Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
-
Vicenza, Itálie, 36100
- Ospedale San Bortolo
-
-
(le)
-
Tricase, (le), Itálie
- U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Podepsaný písemný informovaný souhlas podle IGH/EU/GCP a národních místních zákonů
- Nově diagnostikovaní neléčení dospělí pacienti s ITP
- Věk > 18 < 80 let
- Počet krevních destiček <20x109/l
- Počet krevních destiček > 20 x 109/l a < 50 x 109/l plus krvácení se skóre > 8 (podle hodnotící stupnice v odstavci 7.1)
- Dotazník hodnocení výchozí kvality života vyplněný u dospělých pacientů s nově diagnostikovanou neléčenou ITP
- Věk > 18 < 80 let
- Počet krevních destiček <20x109/l
- Počet krevních destiček > 20 x 109/l a < 50 x 109/l plus krvácení se skóre > 8 (podle hodnotící stupnice v odstavci 7.1)
- Vyplněn dotazník pro hodnocení základní kvality života
Kritéria vyloučení
- Aktivní malignita v době vstupu do studie
- Podávání steroidů (PDN <1 mg/kg/den) déle než 5 dní před randomizací
- Souběžná léčba antiagregačními a/nebo antikoagulačními léky
- Souběžné těžké psychiatrické poruchy
Nepotvrzená diagnóza ITP pro
- * Pozitivita autoimunitních markerů: antinukleus (≥ 1:80), anti-tireoglobulin, anti-tireoperoxidáza, anti-kardiolipin (≥ 40 GPL UmL), protilátky proti b2glykoproteinu (≥ 40 IgG U/ml), lupus antikoagulant (poměr KCT , poměry dRVVT ≥1,5násobek horní normální hranice ), přímý antiglobulinový test (DAT ).
- Přítomnost autoimunitní hemolytické anémie
- Přítomnost onemocnění pojivové tkáně
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Kardiovaskulární onemocnění vyžadující léčbu
- Těžká nekontrolovaná hypertenze a diabetes navzdory terapii
- Porucha funkce jater a ledvin (kreatinin, ALT, AST > 2násobek horní normální hranice)
- HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb séropozitivní stav
- Chronické onemocnění jater
- Dokumentované virové onemocnění pozitivitou IgM nebo očkování se vyskytlo měsíc před diagnózou
- Příjem léků, které nebyly dříve užívány, během jednoho týdne před diagnózou
- Krvácení skóre 15 v důsledku ICH nebo GI krvácení (podle klasifikační stupnice v odstavci 7.1, tab. 3)
- Aktivní žaludeční vřed.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ARM A – PDN
PDN se podává perorálně v denní dávce 1 mg/kg po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů (od dne 0 do dne 28), poté se terapie snižuje během 14 dnů.
Pacienti, kteří byli 42. den považováni za NEODPOVÍDAJÍCÍ nebo KTEŘÍ ZTRATILI ODPOVĚĎ v rámci hodnocení konečné odpovědi (viz odstavec 8.1), budou převedeni do RAŽE B.
|
|
|
Experimentální: ARM B - DXM
DXM se podává perorálně v jedné fixní denní dávce 40 mg po 4 po sobě jdoucí dny, každých 14 dní, ve 3 po sobě jdoucích cyklech. Pokud je počet krevních destiček £ 20x109/l nebo jsou přítomny krvácivé příznaky související s trombocytopenií, podává se mezi cykly nízká dávka DXM (0,035 mg/kg/den). Pacienti (buď z RAMENĚ A+B nebo z PAMĚTI B), kteří byli 46. den považováni za NEODPOVÍDAJÍCÍ nebo kteří ZTRATILI ODPOVĚĎ v rámci hodnocení konečné odpovědi (viz odstavec 8.1), budou považováni za NEODPOVÍDAJÍCÍ. U těchto pacientů bude zvážena terapie druhé linie v souladu s lékařskou praxí Centra (splenektomie nebo jiná). |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra konečné odpovědi (úplné, částečné a minimální odpovědi) z hodnocení počáteční odpovědi
Časové okno: V den +180 od vyhodnocení počáteční reakce
|
V den +180 od vyhodnocení počáteční reakce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počáteční míra odezvy
Časové okno: V den 42 (rameno I), v den 46 (rameno II)
|
V den 42 (rameno I), v den 46 (rameno II)
|
|
Kvalita odezvy na paži
Časové okno: Při úvodním hodnocení a při závěrečném hodnocení
|
Při úvodním hodnocení a při závěrečném hodnocení
|
|
Konečná míra odezvy
Časové okno: 180. den od sdělení první odpovědi
|
180. den od sdělení první odpovědi
|
|
Četnost krvácivých příhod
Časové okno: Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Ve 3 letech od vstupu do studia
|
|
Míra obnovené odpovědi u pacientů, kteří nereagovali (42. den) nebo pacientů, kteří ztratili odpověď před 180. dnem od prvního hodnocení (pouze skupina I)
Časové okno: V den 42 nebo před dnem 180 od prvního hodnocení
|
V den 42 nebo před dnem 180 od prvního hodnocení
|
|
Čas do počtu krevních destiček se zvyšuje, dokud není dosaženo hemostaticky účinné hladiny a/nebo vymizení příznaků krvácení
Časové okno: Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Ve 3 letech od vstupu do studia
|
|
Míra trvalé odezvy
Časové okno: 12 měsíců od sdělení první odpovědi
|
12 měsíců od sdělení první odpovědi
|
|
Asociace typu počáteční odpovědi s konečnou a přetrvávající odpovědí (u pacientů s konečnou a přetrvávající odpovědí)
Časové okno: Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Ve 3 letech od vstupu do studia
|
|
Míra záchranných zásahů
Časové okno: Po 180. dni od vyhodnocení počáteční odpovědi
|
Po 180. dni od vyhodnocení počáteční odpovědi
|
|
Podíl pacientů vhodných ke splenektomii
Časové okno: Ve 12 měsících od zápisu
|
Ve 12 měsících od zápisu
|
|
Podíl pacientů, kteří podstoupili splenektomii během sledování
Časové okno: Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Ve 3 letech od vstupu do studia
|
|
Podíl pacientů, u kterých se během sledování rozvinou onemocnění pojivové tkáně nebo základní hematologická onemocnění (myelodysplastické syndromy, chronická lymfoproliferativní onemocnění atd.)
Časové okno: Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Ve 3 letech od vstupu do studia
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. dubna 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. dubna 2008
První zveřejněno (Odhad)
14. dubna 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Hemoragické poruchy
- Poruchy srážení krve
- Kožní projevy
- Trombocytopenie
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
- Fyziologické účinky léků
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Antiemetika
- Gastrointestinální látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Dexamethason
- Prednison
Další identifikační čísla studie
- ITP0207
- GIMEMA-ITP-0207
- Eudract 2008-000417-30
- EU-20839
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .