Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prednizon lub deksametazon w nowo rozpoznanej, wcześniej nieleczonej pierwotnej immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP0207)

17 lutego 2017 zaktualizowane przez: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Randomizowane badanie leczenia pierwotnej immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP) u nowo zdiagnozowanych nieleczonych dorosłych pacjentów. Porównanie standardowej dawki prednizonu z dużą dawką deksametazonu.

UZASADNIENIE: Leki, takie jak prednizon i deksametazon, mogą zmieniać układ odpornościowy i być skutecznym sposobem leczenia pierwotnej immunologicznej plamicy małopłytkowej. Nie wiadomo jeszcze, który lek jest skuteczniejszy w leczeniu pierwotnej immunologicznej plamicy małopłytkowej.

CEL: W tym randomizowanym badaniu III fazy bada się wysokie dawki deksametazonu, aby zobaczyć, jak dobrze działa w porównaniu ze standardową dawką prednizonu w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowaną, wcześniej nieleczoną pierwotną immunologiczną plamicą małopłytkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

  • Ocena roli intensyfikacji terapii u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną, wcześniej nieleczoną pierwotną immunologiczną plamicą małopłytkową przy zastosowaniu dużej dawki deksametazonu (HD-DXM) w aspekcie poprawy odpowiedzi po 6 miesiącach od początkowej odpowiedzi w porównaniu ze standardowymi dawkami prednizonu.

Wtórny

  • Porównaj wskaźnik początkowej odpowiedzi.
  • Porównaj jakość odpowiedzi.
  • Porównaj wskaźnik ostatecznych odpowiedzi i wskaźnik trwałych odpowiedzi.
  • Porównaj częstość przypadków krwawienia.
  • Określ odsetek wznowionych odpowiedzi za pomocą HD-DXM u pacjentów niereagujących lub pacjentów, którzy utracili odpowiedź (tylko ramię I).
  • Porównaj czas do wzrostu liczby płytek krwi do osiągnięcia skutecznego hemostatycznie poziomu i/lub ustąpienia objawów krwawienia.
  • Porównaj wskaźnik interwencji ratowniczych.
  • Porównaj odsetek pacjentów kwalifikujących się do splenektomii.
  • Porównaj odsetek pacjentów poddanych splenektomii.
  • Porównaj odsetek pacjentów, u których rozwinęły się choroby tkanki łącznej lub współistniejące choroby hematologiczne (zespoły mielodysplastyczne, przewlekłe choroby limfoproliferacyjne, inne).
  • Porównaj samoocenę jakości życia pacjenta.

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjenci są stratyfikowani według ośrodka leczenia. Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion leczenia.

  • Ramię I (prednizon w standardowej dawce): Pacjenci otrzymują doustnie prednizon w standardowej dawce (1 mg/kg) raz dziennie w dniach 1-28, po czym następuje stopniowe zmniejszanie dawki przez 14 dni.

Pacjenci uznani za niereagujących na leczenie w dniu 42 lub którzy utracili odpowiedź przed oceną ostatecznej odpowiedzi (dzień 180) są krzyżowani z ramieniem II.

  • Ramię II (wysoka dawka deksametazonu): Pacjenci otrzymują doustnie deksametazon w dużej dawce (40 mg/dobę) raz dziennie w dniach 1-4. Kurację powtarza się co 14 dni przez 3 kursy.

Jakość życia oceniana jest na początku badania, w dniu 42 (ramię I) lub 46 (ramię II) (dzień wstępnej oceny odpowiedzi), 180 dni po wstępnej ocenie odpowiedzi oraz po 3, 9, 12 miesiącach od randomizacji.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani co miesiąc do 1 roku po randomizacji, co 2 miesiące przez 1 rok, a następnie co 3 miesiące przez 1 rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Alessandria, Włochy
        • S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
      • Ancona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
      • Arezzo, Włochy
        • USL 8 - Ospedale S.Donato
      • Ascoli, Włochy
        • Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
      • Bari, Włochy
        • UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
      • Bergamo, Włochy, 24100
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • Bologna, Włochy, 40138
        • University of Bologna Medical School
      • Brescia, Włochy, 21125
        • Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
      • Busto Arsizio, Włochy
        • Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
      • Civitanova - Marche, Włochy
        • Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cosenza, Włochy
        • U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
      • Crema, Włochy
        • Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
      • Foggia, Włochy
        • Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Latina, Włochy, 04100
        • Ospedale Santa Maria Goretti
      • Lecce, Włochy, 73100
        • ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
      • Meldola, Włochy
        • Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
      • Messina, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
      • Milano, Włochy
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
      • Novara, Włochy
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Palermo, Włochy
        • Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
      • Parma, Włochy
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pescara, Włochy
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Włochy
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
      • Pordenone, Włochy
        • Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
      • Ravenna, Włochy
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Włochy
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Włochy
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Włochy
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma, Włochy
        • Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
      • Roma, Włochy
        • Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
      • Roma, Włochy
        • Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
      • Rome, Włochy, 00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Włochy, 00161
        • UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Włochy
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Torino, Włochy
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Trieste, Włochy
        • Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
      • Udine, Włochy
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Włochy, 37134
        • Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Ospedale San Bortolo
    • (le)
      • Tricase, (le), Włochy
        • U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Podpisana świadoma zgoda na piśmie zgodnie z IGH/EU/GCP i krajowymi przepisami lokalnymi
  • Nowo zdiagnozowani nieleczeni dorośli pacjenci z pierwotną małopłytkowością immunologiczną
  • Wiek > 18 < 80 lat
  • Liczba płytek krwi <20x109/l
  • Liczba płytek krwi > 20 x 109/l i < 50 x 109/l plus krwawienie z wynikiem > 8 (zgodnie ze skalą stopni w punkcie 7.1)
  • Wypełniony kwestionariusz oceny wyjściowej jakości życia nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów z nieleczoną pierwotną małopłytkowością immunologiczną
  • Wiek > 18 < 80 lat
  • Liczba płytek krwi <20x109/l
  • Liczba płytek krwi > 20 x 109/l i < 50 x 109/l plus krwawienie z wynikiem > 8 (zgodnie ze skalą stopni w punkcie 7.1)
  • Wypełniony kwestionariusz oceny wyjściowej jakości życia

Kryteria wyłączenia

  • Aktywny nowotwór złośliwy w momencie rozpoczęcia badania
  • Podawanie sterydów (PDN <1 mg/kg/dzień) przez ponad 5 dni przed randomizacją
  • Jednoczesne leczenie lekami przeciwpłytkowymi i/lub przeciwzakrzepowymi
  • Współistniejące ciężkie zaburzenia psychiczne

  • Niepotwierdzone rozpoznanie ITP dla

    • *Pozytywność markerów autoimmunologicznych: przeciwciała przeciwjądrowe (≥1:80), anty-tyreoglobulina, anty-tireoperoksydaza, anty-kardiolipina (≥ 40 GPL UmL), anty-b2-glikoproteina (≥ 40 IgG U/mL), antykoagulant toczniowy (stosunek KCT , współczynniki dRVVT ≥1,5-krotność górnej granicy normy), bezpośredni test antyglobulinowy (DAT).
    • Obecność autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej
    • Obecność choroby tkanki łącznej
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Choroby układu krążenia wymagające leczenia
  • Ciężkie niekontrolowane pomimo terapii nadciśnienie i cukrzyca
  • Zaburzenia czynności wątroby i nerek (kreatynina, AlAT, AspAT >2 razy górna granica normy)
  • Status seropozytywny HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb
  • Przewlekła choroba wątroby
  • Udokumentowana choroba wirusowa na podstawie dodatniego wyniku testu IgM lub szczepienia wystąpiła na miesiąc przed diagnozą
  • Przyjmowanie leków, które nie były wcześniej przyjmowane w ciągu tygodnia przed rozpoznaniem
  • Punktacja krwawienia 15 z powodu krwotoku krwotocznego lub krwawienia z przewodu pokarmowego (zgodnie ze skalą ocen w paragrafie 7.1, tab. 3)
  • Aktywny wrzód żołądka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAMIĘ A — PDN
PDN podaje się doustnie w dawce dziennej 1 mg/kg przez 4 kolejne tygodnie (od dnia 0 do dnia 28), następnie terapia jest stopniowo zmniejszana w ciągu 14 dni. Pacjenci uznani za NIEODPOWIADAJĄCYCH w dniu 42 lub KTÓRZY UTRACILI ODPOWIEDŹ w ramach oceny ostatecznej odpowiedzi (patrz paragraf 8.1), zostaną przeniesieni do RAMIENIA B.
Lek: prednizon
Procedura: ocena jakości życia
Eksperymentalny: RAMIĘ B - DXM

DXM podaje się doustnie w pojedynczych stałych dawkach dziennych 40 mg przez 4 kolejne dni, co 14 dni, przez 3 kolejne kursy. Jeśli liczba płytek krwi wynosi 20x109 £/l lub występują objawy krwawienia związane z trombocytopenią, podaje się małą dawkę DXM (0,035 mg/kg/dobę) między kursami. Pacjenci (zarówno z ARM A+B, jak i z ARM B) uznani za NIEODPOWIADAJĄCYCH w 46. dniu lub UTRACILI ODPOWIEDŹ w ramach oceny ostatecznej odpowiedzi (patrz paragraf 8.1), zostaną uznani za NIEOBJĘTYCH LECZENIEM.

Dla tych pacjentów zostanie rozważona terapia drugiego rzutu, zgodnie z praktyką lekarską Ośrodka (splenektomia lub inna).
Lek: deksametazon
Procedura: ocena jakości życia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi końcowej (odpowiedź całkowita, częściowa i minimalna) na podstawie oceny odpowiedzi początkowej
Ramy czasowe: W dniu +180 od oceny początkowej odpowiedzi
W dniu +180 od oceny początkowej odpowiedzi

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Początkowy wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: W dniu 42 (ramię I), w dniu 46 (ramię II)
W dniu 42 (ramię I), w dniu 46 (ramię II)
Jakość odpowiedzi na ramię
Ramy czasowe: Przy ocenie wstępnej i przy ocenie końcowej
Przy ocenie wstępnej i przy ocenie końcowej
Ostateczny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: W dniu 180 od stwierdzenia wstępnej odpowiedzi
W dniu 180 od stwierdzenia wstępnej odpowiedzi
Częstość krwawień
Ramy czasowe: Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Odsetek wznowionych odpowiedzi u pacjentów nieodpowiadających na leczenie (w 42. dniu) lub u pacjentów, którzy utracili odpowiedź przed 180. dniem od pierwszej oceny (tylko ramię I)
Ramy czasowe: W dniu 42 lub przed dniem 180 od pierwszej oceny
W dniu 42 lub przed dniem 180 od pierwszej oceny
Czas do zwiększenia liczby płytek krwi do osiągnięcia skutecznego hemostatycznie poziomu i/lub ustąpienia objawów krwawienia
Ramy czasowe: Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Wskaźnik trwałej odpowiedzi
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach od oświadczenia o wstępnej odpowiedzi
Po 12 miesiącach od oświadczenia o wstępnej odpowiedzi
Związek typu początkowej odpowiedzi z ostateczną i trwałą odpowiedzią (u pacjentów z ostateczną i trwałą odpowiedzią)
Ramy czasowe: Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Wskaźnik interwencji ratowniczych
Ramy czasowe: Po 180 dniach od oceny wstępnej odpowiedzi
Po 180 dniach od oceny wstępnej odpowiedzi
Odsetek pacjentów kwalifikujących się do splenektomii
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach od rejestracji
Po 12 miesiącach od rejestracji
Odsetek pacjentów poddanych splenektomii podczas obserwacji
Ramy czasowe: Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Odsetek pacjentów, u których w okresie obserwacji rozwinęły się choroby tkanki łącznej lub współistniejące choroby hematologiczne (zespoły mielodysplastyczne, przewlekłe choroby limfoproliferacyjne, inne)
Ramy czasowe: Po 3 latach od rozpoczęcia studiów
Po 3 latach od rozpoczęcia studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Śledczy

  • Główny śledczy: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITP0207
  • GIMEMA-ITP-0207
  • Eudract 2008-000417-30
  • EU-20839

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj