Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prednison eller dexamethason ved nydiagnosticeret, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura (ITP0207)

17. februar 2017 opdateret af: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Randomiseret undersøgelse af behandling af primær immun trombocytopenisk purpura (ITP) hos nyligt diagnosticerede ubehandlede voksne patienter. Sammenligning af standarddosis prednison versus højdosis dexamethason.

RATIONALE: Lægemidler, såsom prednison og dexamethason, kan ændre immunsystemet og være en effektiv behandling af primær immun trombocytopenisk purpura. Det vides endnu ikke, hvilket lægemiddel der er mere effektivt til behandling af primær immun trombocytopenisk purpura.

FORMÅL: Dette randomiserede fase III-studie studerer højdosis dexamethason for at se, hvor godt det virker sammenlignet med standarddosis prednison til behandling af patienter med nyligt diagnosticeret, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • At evaluere rollen af ​​intensivering af terapi hos voksne patienter med nyligt diagnosticeret, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura med højdosis dexamethason (HD-DXM), med hensyn til forbedring af respons 6 måneder efter initial respons, sammenlignet med standarddoser af prednison.

Sekundær

  • Sammenlign hastigheden af ​​den indledende respons.
  • Sammenlign kvaliteten af ​​svar.
  • Sammenlign frekvensen af ​​endelige svar og frekvensen af ​​vedvarende respons.
  • Sammenlign hastigheden af ​​blødningshændelser.
  • Bestem hastigheden for genoptaget respons med HD-DXM hos ikke-responderende patienter eller patienter, der har mistet respons (kun arm I).
  • Sammenlign tiden med stigning i antallet af blodplader, indtil et hæmostatisk effektivt niveau er nået og/eller forsvinden af ​​blødningssymptomer.
  • Sammenlign antallet af redningsindgreb.
  • Sammenlign antallet af kvalificerede patienter til splenektomi.
  • Sammenlign antallet af patienter, der har gennemgået splenektomi.
  • Sammenlign antallet af patienter, der udvikler bindevævssygdomme eller underliggende hæmatologiske sygdomme (myelodysplastiske syndromer, kroniske lymfoproliferative sygdomme, andre).
  • Sammenlign patientens selvrapporterede livskvalitet.

OVERSIGT: Dette er en multicenterundersøgelse. Patienterne stratificeres efter behandlingscenter. Patienterne randomiseres til 1 ud af 2 behandlingsarme.

  • Arm I (standarddosis prednison): Patienter modtager oral prednison i en standarddosis (1 mg/kg) én gang dagligt på dag 1-28 efterfulgt af en 14-dages nedtrapning.

Patienter, der anses for ikke-responderende på dag 42, eller som har mistet respons før evaluering af endeligt respons (dag 180), krydses til arm II.

  • Arm II (Højdosis dexamethason): Patienterne får oral dexamethason i en høj dosis (40 mg/dag) én gang dagligt på dag 1-4. Behandlingen gentages hver 14. dag i 3 forløb.

Livskvalitet vurderes ved baseline, på dag 42 (arm I) eller 46 (arm II) (indledende responsevalueringsdag), 180 dage efter initial responsevaluering og 3, 9, 12 måneder efter randomisering.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne månedligt indtil 1 år efter randomisering, hver 2. måned i 1 år og derefter hver 3. måned i 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
      • Arezzo, Italien
        • USL 8 - Ospedale S.Donato
      • Ascoli, Italien
        • Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
      • Bari, Italien
        • UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
      • Bergamo, Italien, 24100
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • Bologna, Italien, 40138
        • University of Bologna Medical School
      • Brescia, Italien, 21125
        • Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
      • Busto Arsizio, Italien
        • Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
      • Civitanova - Marche, Italien
        • Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cosenza, Italien
        • U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
      • Crema, Italien
        • Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
      • Foggia, Italien
        • Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Latina, Italien, 04100
        • Ospedale Santa Maria Goretti
      • Lecce, Italien, 73100
        • ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
      • Meldola, Italien
        • Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
      • Milano, Italien
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
      • Novara, Italien
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Palermo, Italien
        • Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
      • Parma, Italien
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Italien, 27100
        • Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pescara, Italien
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Italien
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
      • Pordenone, Italien
        • Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
      • Ravenna, Italien
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Italien
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Italien
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Italien
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma, Italien
        • Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
      • Roma, Italien
        • Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
      • Roma, Italien
        • Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
      • Rome, Italien, 00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italien, 00161
        • UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Torino, Italien
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Trieste, Italien
        • Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
      • Udine, Italien
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Italien, 37134
        • Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo
    • (le)
      • Tricase, (le), Italien
        • U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke i henhold til IGH/EU/GCP og nationale lokale love
  • Nydiagnosticerede ubehandlede voksne ITP-patienter
  • Alder > 18 < 80 år
  • Blodpladeantal <20x109/L
  • Blodpladeantal > 20 x109/L og <50x109/L plus blødning med score > 8 (ifølge karakterskalaen i afsnit 7.1)
  • Baseline Quality of Life evalueringsspørgeskema udfyldt Nydiagnosticerede ubehandlede voksne ITP-patienter
  • Alder > 18 < 80 år
  • Blodpladeantal <20x109/L
  • Blodpladeantal > 20 x109/L og <50x109/L plus blødning med score > 8 (ifølge karakterskalaen i afsnit 7.1)
  • Baseline Quality of Life-evalueringsspørgeskema udfyldt

Eksklusionskriterier

  • Aktiv malignitet på tidspunktet for studiestart
  • Steroider administration (PDN <1mg/Kg/dag) i mere end 5 dage før randomisering
  • Samtidig behandling med blodpladehæmmende og/eller antikoagulerende lægemidler
  • Samtidig alvorlige psykiatriske lidelser

  • Ikke bekræftet diagnose af ITP for

    • *Positivitet af autoimmunitetsmarkører: antinukleus (≥1:80), anti-tireoglobulin, anti-tireoperoxidase, anti-cardiolipin (≥ 40 GPL UmL), anti-b2glycoprotein (≥ 40 IgG U/mL) antistoffer, Lupus Antikoagulant (KCT ratio). , dRVVT-forhold ≥1,5 gange den øvre normalgrænse ), direkte antiglobulintest (DAT ).
    • Tilstedeværelse af autoimmun hæmolytisk anæmi
    • Tilstedeværelse af bindevævssygdom
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Kardiovaskulære sygdomme, der kræver behandling
  • Alvorlig ukontrolleret, på trods af terapi, hypertension og diabetes
  • Nedsat lever- og nyrefunktion (kreatinin, ALAT, AST >2 gange øvre normalgrænse)
  • HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb seropositiv status
  • Kronisk leversygdom
  • Dokumenteret viral sygdom ved positiviteten af ​​IgM eller vaccination forekom begge en måned før diagnosen
  • Indtagelse af lægemidler, der ikke tidligere er taget inden for en uge før diagnosen
  • Blødningsscore 15 på grund af ICH eller GI-blødning (ifølge karakterskalaen i afsnit 7.1, Tab. 3)
  • Aktivt mavesår.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARM A - PDN
PDN indgives oralt i den daglige dosis på 1 mg/kg i 4 på hinanden følgende uger (fra dag 0 til dag 28), hvorefter behandlingen nedtrappes inden for 14 dage. De patienter, der anses for IKKE RESPONDER på dag 42, eller DER HAR MISTET SVARET inden for evalueringen af ​​det endelige respons (se afsnit 8.1), vil blive krydset til ARM B.
Medicin: prednison
Procedure: livskvalitetsvurdering
Eksperimentel: ARM B - DXM

DXM indgives oralt i enkelte faste daglige doser på 40 mg i 4 på hinanden følgende dage, hver 14. dag, i 3 på hinanden følgende forløb. Hvis trombocyttallet er £20x109/L, eller der er blødningssymptomer relateret til trombocytopeni, gives lavdosis DXM (0,035 mg/kg/dag) mellem kurene. Patienterne (enten fra ARM A+B eller fra ARM B), der anses for IKKE RESPONDERER på dag 46, eller som HAR MISTET SVARET inden for evalueringen af ​​det endelige respons (se afsnit 8.1), vil blive betragtet som UDBEHANDLING.

For disse patienter vil en andenlinjebehandling blive overvejet i henhold til centrets lægepraksis (splenektomi eller andet).
Medicin: dexamethason
Procedure: livskvalitetsvurdering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endelig respons (komplet, delvis og minimal respons) rate fra evaluering af indledende respons
Tidsramme: På dag +180 fra evaluering af første respons
På dag +180 fra evaluering af første respons

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Indledende svarprocent
Tidsramme: På dag 42 (arm I), på dag 46 (arm II)
På dag 42 (arm I), på dag 46 (arm II)
Kvalitet af svar pr. arm
Tidsramme: Ved indledende evaluering og ved afsluttende evaluering
Ved indledende evaluering og ved afsluttende evaluering
Endelig svarprocent
Tidsramme: På dag 180 fra erklæringen om første svar
På dag 180 fra erklæringen om første svar
Hyppigheden af ​​blødningshændelser
Tidsramme: 3 år fra studiestart
3 år fra studiestart
Genoptaget responsrate hos ikke-responderende patienter (på dag 42) eller patienter, der har mistet respons før dag 180 fra den første evaluering (kun arm I)
Tidsramme: På dag 42 eller før dag 180 fra første evaluering
På dag 42 eller før dag 180 fra første evaluering
Tid til at øge antallet af blodplader, indtil et hæmostatisk effektivt niveau er nået og/eller forsvinden af ​​blødningssymptomer
Tidsramme: 3 år fra studiestart
3 år fra studiestart
Frekvens for vedvarende respons
Tidsramme: 12 måneder fra erklæringen om første svar
12 måneder fra erklæringen om første svar
Sammenhæng mellem type initial respons med endelig og vedvarende respons (hos patienter med endelig og vedvarende respons)
Tidsramme: 3 år fra studiestart
3 år fra studiestart
Rate af redningsindgreb
Tidsramme: Efter dag 180 fra evaluering af første respons
Efter dag 180 fra evaluering af første respons
Hyppighed af splenektomiberettigede patienter
Tidsramme: 12 måneder efter tilmelding
12 måneder efter tilmelding
Hyppighed af patienter, der har gennemgået splenektomi under opfølgning
Tidsramme: 3 år fra studiestart
3 år fra studiestart
Hyppighed af patienter, der udvikler bindevævssygdomme eller underliggende hæmatologiske sygdomme (myelodysplastiske syndromer, kroniske lymfoproliferative sygdomme, andre) under opfølgning
Tidsramme: 3 år fra studiestart
3 år fra studiestart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2008

Først opslået (Skøn)

14. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITP0207
  • GIMEMA-ITP-0207
  • Eudract 2008-000417-30
  • EU-20839

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner