Prednisoni tai deksametasoni äskettäin diagnosoidussa, aiemmin hoitamattomassa primaarisessa immuunitrombosytopeenisessa purppurassa (ITP0207)
perjantai 17. helmikuuta 2017 päivittänyt: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Satunnaistettu tutkimus primaarisen immuunitrombosytopeenisen purppuran (ITP) hoidosta äskettäin diagnosoiduilla hoitamattomilla aikuispotilailla. Normaaliannoksen prednisonin ja suuriannoksisen deksametasonin vertailu.
PERUSTELUT: Lääkkeet, kuten prednisoni ja deksametasoni, voivat muuttaa immuunijärjestelmää ja olla tehokas primaarisen immuuni-trombosytopeenisen purppuran hoito. Vielä ei tiedetä, mikä lääke on tehokkaampi primaarisen immuuni-trombosytopeenisen purppuran hoidossa.
TARKOITUS: Tässä satunnaistetussa vaiheen III tutkimuksessa tutkitaan suuriannoksista deksametasonia, jotta nähdään, kuinka hyvin se toimii verrattuna normaaliannoksiin prednisoniin hoidettaessa potilaita, joilla on äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton primaarinen immuunitrombosytopeeninen purppura.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
Ensisijainen
- Arvioida hoidon tehostamisen roolia aikuispotilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton primaarinen immuunitrombosytopeeninen purppura suuriannoksisella deksametasonilla (HD-DXM) vasteen paranemisen kannalta 6 kuukauden kuluttua alkuperäisestä vasteesta verrattuna standardiannoksiin. prednisonista.
Toissijainen
- Vertaa alkuperäisen vastauksen määrää.
- Vertaa vastauksen laatua.
- Vertaa lopullisten vastausten määrää ja jatkuvan vasteen määrää.
- Vertaa verenvuototapahtumien määrää.
- Määritä uusiutuneiden vasteiden määrä HD-DXM:llä potilailla, jotka eivät saa vastetta tai jotka ovat menettäneet vasteen (vain haara I).
- Vertaa aikaa verihiutaleiden määrän nousuun, kunnes hemostaattisesti tehokas taso saavutetaan, ja/tai verenvuotooireiden häviäminen.
- Vertaa pelastustoimien määrää.
- Vertaa pernan poistoon kelpaavien potilaiden määrää.
- Vertaa potilaiden määrää, joille tehtiin pernan poisto.
- Vertaa potilaiden määrää, joille kehittyy sidekudossairauksia tai taustalla olevia hematologisia sairauksia (myelodysplastiset oireyhtymät, krooniset lymfoproliferatiiviset sairaudet, muut).
- Vertaa potilaan itse ilmoittamaa elämänlaatua.
OUTLINE: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaat jaetaan hoitokeskuksen mukaan. Potilaat satunnaistetaan yhteen kahdesta hoitohaarasta.
- Käsiryhmä I (vakioannos prednisoni): Potilaat saavat oraalista prednisonia vakioannoksena (1 mg/kg) kerran päivässä päivinä 1–28, jota seuraa 14 päivän kapeneminen.
Potilaat, joita pidettiin ei-vasteisina päivänä 42 tai jotka ovat menettäneet vasteen ennen lopullisen vasteen arviointia (päivä 180), siirretään haaraan II.
- Käsiryhmä II (suurannos deksametasoni): Potilaat saavat suun kautta suuren annoksen deksametasonia (40 mg/vrk) kerran päivässä päivinä 1-4. Hoito toistetaan 14 päivän välein 3 hoitojakson ajan.
Elämänlaatu arvioidaan lähtötilanteessa, päivänä 42 (käsiryhmä I) tai 46 (haara II) (alkuvasteen arviointipäivä), 180 päivää alkuperäisen vastearvioinnin jälkeen ja 3, 9 ja 12 kuukauden kuluttua satunnaistamisen jälkeen.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan kuukausittain 1 vuoden ajan satunnaistamisen jälkeen, 2 kuukauden välein 1 vuoden ajan ja sitten 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
150
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alessandria, Italia
- S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
-
Arezzo, Italia
- USL 8 - Ospedale S.Donato
-
Ascoli, Italia
- Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
-
Bari, Italia
- UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
-
Bergamo, Italia, 24100
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Bologna, Italia, 40138
- University of Bologna Medical School
-
Brescia, Italia, 21125
- Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
-
Busto Arsizio, Italia
- Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
-
Civitanova - Marche, Italia
- Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
-
Cosenza, Italia
- U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
-
Crema, Italia
- Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
-
Foggia, Italia
- Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Latina, Italia, 04100
- Ospedale Santa Maria Goretti
-
Lecce, Italia, 73100
- ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
-
Meldola, Italia
- Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
-
Milano, Italia
- Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
-
Novara, Italia
- S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
-
Palermo, Italia
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Parma, Italia
- Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
-
Pavia, Italia, 27100
- Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Pescara, Italia
- U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
-
Piacenza, Italia
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
-
Pordenone, Italia
- Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
-
Ravenna, Italia
- Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
-
Reggio Calabria, Italia
- Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
-
Reggio Emilia, Italia
- Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
-
Rimini, Italia
- Ospedale "Infermi"
-
Roma, Italia
- Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
-
Roma, Italia
- Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
-
Roma, Italia
- Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
-
Rome, Italia, 00168
- Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Rome, Italia, 00161
- UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Siena, Italia
- U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
-
Torino, Italia
- Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
-
Trieste, Italia
- Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
-
Verona, Italia, 37134
- Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
-
Vicenza, Italia, 36100
- Ospedale San Bortolo
-
-
(le)
-
Tricase, (le), Italia
- U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus IGH/EU/GCP ja kansallisten paikallisten lakien mukaisesti
- Äskettäin diagnosoidut hoitamattomat aikuispotilaat
- Ikä > 18 < 80 vuotta
- Verihiutalemäärä <20x109/l
- Verihiutalemäärä > 20 x 109/l ja < 50 x 109/l plus verenvuoto, pistemäärä > 8 (kohdassa 7.1 olevan asteikon mukaan)
- Elämänlaadun perusarviointikyselylomake täytettynä äskettäin diagnosoiduille hoitamattomille aikuispotilaille
- Ikä > 18 < 80 vuotta
- Verihiutalemäärä <20x109/l
- Verihiutalemäärä > 20 x 109/l ja < 50 x 109/l plus verenvuoto, pistemäärä > 8 (kohdassa 7.1 olevan asteikon mukaan)
- Elämänlaadun perusarviointikyselylomake täytetty
Poissulkemiskriteerit
- Aktiivinen maligniteetti tutkimukseen tulon yhteydessä
- Steroidien anto (PDN <1 mg/kg/vrk) yli 5 päivää ennen satunnaistamista
- Samanaikainen hoito verihiutaleiden ja/tai antikoagulanttien lääkkeillä
- Samanaikaiset vakavat psyykkiset häiriöt
Ei vahvistettu ITP-diagnoosia varten
- *Autoimmuniteettimarkkerien positiivisuus: antinukleus (≥1:80), anti-tireoglobuliini, anti-tireoperoksidaasi, anti-kardiolipiini (≥ 40 GPL UmL), anti-b2-glykoproteiini (≥ 40 IgG U/ml) vasta-aineet, Lupus Anticoagulant (KCT Anticoagulant) , dRVVT-suhteet ≥1,5 kertaa normaalin yläraja ), suora antiglobuliinitesti (DAT ).
- Autoimmuunisen hemolyyttisen anemian esiintyminen
- Sidekudossairauden esiintyminen
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Hoitoa vaativat sydän- ja verisuonisairaudet
- Vaikea ei-kontrolloitu, hoidosta huolimatta, verenpainetauti ja diabetes
- Maksan ja munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini, ALAT, ASAT > 2 kertaa normaalin yläraja)
- HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb seropositiivinen tila
- Krooninen maksasairaus
- IgM-positiivisuudella dokumentoitu virussairaus tai molemmat rokotukset tapahtuivat kuukautta ennen diagnoosia
- Sellaisten lääkkeiden nauttiminen, joita ei ole aiemmin otettu viikon sisällä ennen diagnoosia
- Verenvuotopisteet 15 ICH- tai GI-verenvuodon vuoksi (taulukon 3 kappaleen 7.1 asteikon mukaan)
- Aktiivinen mahahaava.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARM A - PDN
PDN:ää annetaan suun kautta vuorokausiannoksena 1 mg/kg 4 peräkkäisen viikon ajan (päivästä 0 päivään 28), minkä jälkeen hoitoa vähennetään 14 päivän kuluessa.
Potilaat, joiden katsotaan EIVÄT VASTAA 42. päivänä tai JOTKA OVAT MENETTÄVÄT VASTAUKSEN lopullisen vasteen arvioinnin aikana (katso kohta 8.1), siirretään ARM B:hen.
|
|
|
Kokeellinen: ARM B - DXM
DXM:ää annetaan suun kautta kerta-annoksina 40 mg 4 peräkkäisenä päivänä 14 päivän välein 3 peräkkäisenä hoitojaksona. Jos verihiutaleiden määrä on £ 20 x 109/l tai esiintyy trombosytopeniaan liittyviä verenvuotooireita, annetaan pieniannoksinen DXM (0,035 mg/kg/vrk) hoitojaksojen välillä. Potilaat (joko ryhmästä A+B tai ryhmästä B), joiden katsottiin EIVÄT VASTAAJAN 46. päivänä tai jotka OVAT MENETTÄVÄT VASTEEN lopullisen vasteen arvioinnin aikana (katso kohta 8.1), katsotaan POIS HOITOSTA. Näille potilaille harkitaan toisen linjan hoitoa keskuksen lääketieteellisen käytännön mukaisesti (pernan poisto tai muu). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Lopullisen vasteen (täydellinen, osittainen ja minimaalinen vastaus) määrä alkuperäisen vasteen arvioinnista
Aikaikkuna: Päivänä +180 alkuperäisen vastauksen arvioinnista
|
Päivänä +180 alkuperäisen vastauksen arvioinnista
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Alkuperäinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Päivänä 42 (käsivarsi I), päivänä 46 (käsivarsi II)
|
Päivänä 42 (käsivarsi I), päivänä 46 (käsivarsi II)
|
|
Vasteen laatu per käsi
Aikaikkuna: Alkuarvioinnissa ja loppuarvioinnissa
|
Alkuarvioinnissa ja loppuarvioinnissa
|
|
Lopullinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Päivä 180 alkuperäisen vastauksen antamisesta
|
Päivä 180 alkuperäisen vastauksen antamisesta
|
|
Verenvuototapahtumien määrä
Aikaikkuna: 3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
|
Palautettu vasteprosentti potilailla, jotka eivät ole reagoineet (päivänä 42) tai potilailla, jotka ovat menettäneet vasteen ennen päivää 180 ensimmäisestä arvioinnista (vain ryhmä I)
Aikaikkuna: Päivänä 42 tai ennen päivää 180 ensimmäisestä arvioinnista
|
Päivänä 42 tai ennen päivää 180 ensimmäisestä arvioinnista
|
|
Aika verihiutaleiden määrän lisääntymiseen, kunnes hemostaattisesti tehokas taso saavutetaan ja/tai verenvuotooireet häviävät
Aikaikkuna: 3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
|
Pysyvän vasteen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua alkuperäisen vastauksen antamisesta
|
12 kuukauden kuluttua alkuperäisen vastauksen antamisesta
|
|
Alkuvasteen tyypin yhdistäminen lopulliseen ja jatkuvaan vasteeseen (potilailla, joilla on lopullinen ja jatkuva vaste)
Aikaikkuna: 3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
|
Pelastustoimenpiteiden määrä
Aikaikkuna: Päivän 180 jälkeen alkuperäisen vasteen arvioinnista
|
Päivän 180 jälkeen alkuperäisen vasteen arvioinnista
|
|
Splenektomiaan soveltuvien potilaiden määrä
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta
|
12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta
|
|
Potilaiden määrä, joille on tehty pernan poisto seurannan aikana
Aikaikkuna: 3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joille kehittyy sidekudossairauksia tai taustalla olevia hematologisia sairauksia (myelodysplastiset oireyhtymät, krooniset lymfoproliferatiiviset sairaudet, muut) seurannan aikana
Aikaikkuna: 3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
3 vuoden kuluttua opiskelusta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 14. huhtikuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Deksametasoni
- Prednisoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITP0207
- GIMEMA-ITP-0207
- Eudract 2008-000417-30
- EU-20839
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .