Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prednison eller deksametason ved nylig diagnostisert, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura (ITP0207)

17. februar 2017 oppdatert av: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Randomisert studie av behandling av primær immun trombocytopenisk purpura (ITP) hos nylig diagnostiserte ubehandlede voksne pasienter. Sammenligning av standarddose prednison versus høydose deksametason.

RASIONAL: Legemidler, som prednison og deksametason, kan endre immunforsvaret og være en effektiv behandling for primær immun trombocytopenisk purpura. Det er ennå ikke kjent hvilket medikament som er mer effektivt ved behandling av primær immun trombocytopenisk purpura.

FORMÅL: Denne randomiserte fase III-studien studerer høydose deksametason for å se hvor godt det fungerer sammenlignet med standarddose prednison ved behandling av pasienter med nylig diagnostisert, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MÅL:

Hoved

  • For å evaluere rollen til intensivering av terapi hos voksne pasienter med nylig diagnostisert, tidligere ubehandlet primær immun trombocytopenisk purpura med høydose deksametason (HD-DXM), når det gjelder forbedring av respons 6 måneder etter initial respons, sammenlignet med standarddoser av prednison.

Sekundær

  • Sammenlign frekvensen av første respons.
  • Sammenlign kvaliteten på responsen.
  • Sammenlign frekvensen av endelige svar og frekvensen av vedvarende respons.
  • Sammenlign frekvensen av blødningshendelser.
  • Bestem frekvensen av gjenopptatt respons med HD-DXM hos pasienter som ikke responderer eller pasienter som har mistet respons (kun arm I).
  • Sammenlign tid med økning i antall blodplater til et hemostatisk effektivt nivå er nådd og/eller forsvinner av blødningssymptomer.
  • Sammenlign frekvensen av redningsinngrep.
  • Sammenlign frekvensen av kvalifiserte pasienter for splenektomi.
  • Sammenlign frekvensen av pasienter som gjennomgikk splenektomi.
  • Sammenlign frekvensen av pasienter som utvikler bindevevssykdommer eller underliggende hematologiske sykdommer (myelodysplastiske syndromer, kroniske lymfoproliferative sykdommer, andre).
  • Sammenlign pasientens selvrapporterte livskvalitet.

OVERSIKT: Dette er en multisenterstudie. Pasienter er stratifisert etter behandlingssenter. Pasientene er randomisert til 1 av 2 behandlingsarmer.

  • Arm I (standarddoseprednison): Pasienter får oral prednison i en standarddose (1 mg/kg) en gang daglig på dag 1-28 etterfulgt av en 14-dagers nedtrapping.

Pasienter som anses som ikke-responderende på dag 42 eller som har mistet respons før evaluering av endelig respons (dag 180) krysses til arm II.

  • Arm II (Høydose deksametason): Pasienter får oral deksametason i høy dose (40 mg/dag) én gang daglig på dag 1-4. Behandlingen gjentas hver 14. dag i 3 kurer.

Livskvalitet vurderes ved baseline, på dag 42 (arm I) eller 46 (arm II) (initiell responsevalueringsdag), 180 dager etter initial responsevaluering og 3, 9, 12 måneder etter randomisering.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene månedlig inntil 1 år etter randomisering, hver 2. måned i 1 år, og deretter hver 3. måned i 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
      • Arezzo, Italia
        • USL 8 - Ospedale S.Donato
      • Ascoli, Italia
        • Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
      • Bari, Italia
        • UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
      • Bergamo, Italia, 24100
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • Bologna, Italia, 40138
        • University of Bologna Medical School
      • Brescia, Italia, 21125
        • Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
      • Busto Arsizio, Italia
        • Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
      • Civitanova - Marche, Italia
        • Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cosenza, Italia
        • U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
      • Crema, Italia
        • Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
      • Foggia, Italia
        • Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Latina, Italia, 04100
        • Ospedale Santa Maria Goretti
      • Lecce, Italia, 73100
        • ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
      • Meldola, Italia
        • Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
      • Milano, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
      • Novara, Italia
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Palermo, Italia
        • Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
      • Parma, Italia
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Italia, 27100
        • Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pescara, Italia
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Italia
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
      • Pordenone, Italia
        • Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
      • Ravenna, Italia
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Italia
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Italia
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Italia
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma, Italia
        • Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
      • Roma, Italia
        • Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
      • Roma, Italia
        • Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italia, 00161
        • UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Torino, Italia
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Trieste, Italia
        • Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
      • Udine, Italia
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Italia, 37134
        • Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo
    • (le)
      • Tricase, (le), Italia
        • U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Signert skriftlig informert samtykke i henhold til IGH/EU/GCP og nasjonale lokale lover
  • Nydiagnostiserte ubehandlede ITP voksne pasienter
  • Alder > 18 < 80 år
  • Blodplateantall <20x109/L
  • Blodplateantall > 20 x109/L og <50x109/L pluss blødning med skår > 8 (i henhold til karakterskalaen i avsnitt 7.1)
  • Baseline Quality of Life evalueringsspørreskjema fylt ut Nydiagnostiserte ubehandlede ITP voksne pasienter
  • Alder > 18 < 80 år
  • Blodplateantall <20x109/L
  • Blodplateantall > 20 x109/L og <50x109/L pluss blødning med skår > 8 (i henhold til karakterskalaen i avsnitt 7.1)
  • Baseline Quality of Life-evalueringsspørreskjema fylt ut

Eksklusjonskriterier

  • Aktiv malignitet ved studiestart
  • Steroideadministrasjon (PDN <1mg/Kg/dag) i mer enn 5 dager før randomisering
  • Samtidig behandling med blodplatehemmende og/eller antikoagulerende legemidler
  • Samtidig alvorlige psykiatriske lidelser

  • Ikke bekreftet diagnose av ITP for

    • *Positivitet av autoimmunitetsmarkører: antinukleus (≥1:80), anti-tireoglobulin, anti-tireoperoksidase, anti-kardiolipin (≥ 40 GPL UmL), anti-b2glykoprotein (≥ 40 IgG U/mL) antistoffer, Lupus Antikoagulant (KCT ratio). , dRVVT-forhold ≥1,5 ganger øvre normalgrense ), direkte antiglobulintest (DAT ).
    • Tilstedeværelse av autoimmun hemolytisk anemi
    • Tilstedeværelse av bindevevssykdom
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Kardiovaskulære sykdommer som krever behandling
  • Alvorlig ukontrollert, til tross for terapi, hypertensjon og diabetes
  • Nedsatt lever- og nyrefunksjon (kreatinin, ALAT, AST >2 ganger øvre normalgrense)
  • HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb seropositiv status
  • Kronisk leversykdom
  • Dokumentert virussykdom ved positiviteten til IgM, eller vaksinasjon forekom begge en måned før diagnosen
  • Inntak av legemidler som ikke tidligere er tatt innen en uke før diagnose
  • Blødningsskåre 15 på grunn av ICH eller GI-blødning (i henhold til karakterskalaen i avsnitt 7.1, Tab. 3)
  • Aktivt magesår.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARM A - PDN
PDN administreres oralt med en daglig dose på 1 mg/kg i 4 påfølgende uker (fra dag 0 til dag 28), deretter trappes terapien ned innen 14 dager. Pasientene som anses som IKKE RESPONERE på dag 42 eller SOM HAR MISTET SVARET innen evalueringen av endelig respons (se avsnitt 8.1), vil bli krysset til ARM B.
Legemiddel: prednison
Fremgangsmåte: livskvalitetsvurdering
Eksperimentell: ARM B - DXM

DXM administreres oralt med faste enkeltdoser på 40 mg i 4 påfølgende dager, hver 14. dag, i 3 påfølgende kurer. Hvis antall blodplater er £ 20x109/L eller blødningssymptomer relatert til trombocytopeni er tilstede, gis lavdose DXM (0,035 mg/kg/dag) mellom kursene. Pasientene (enten fra ARM A+B eller fra ARM B) som vurderes å IKKE RESPONERE på dag 46 eller som HAR MISTET SVARET innen evalueringen av endelig respons (se avsnitt 8.1), vil bli vurdert som UT BEHANDLING.

For disse pasientene vil en annenlinjebehandling bli vurdert, i henhold til senterets medisinske praksis (splenektomi eller annet).
Legemiddel: deksametason
Fremgangsmåte: livskvalitetsvurdering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens for endelig respons (fullstendig, delvis og minimal respons) fra evaluering av første respons
Tidsramme: På dag +180 fra evaluering av førstegangssvar
På dag +180 fra evaluering av førstegangssvar

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Innledende svarprosent
Tidsramme: På dag 42 (arm I), på dag 46 (arm II)
På dag 42 (arm I), på dag 46 (arm II)
Kvalitet på respons per arm
Tidsramme: Ved førstegangsevaluering og ved sluttevaluering
Ved førstegangsevaluering og ved sluttevaluering
Endelig svarprosent
Tidsramme: På dag 180 fra erklæringen om første svar
På dag 180 fra erklæringen om første svar
Hyppighet av blødningshendelser
Tidsramme: Ved 3 år fra studiestart
Ved 3 år fra studiestart
Gjenopptatt responsrate hos ikke-responderende pasienter (på dag 42) eller pasienter som har mistet respons før dag 180 fra første evaluering (kun arm I)
Tidsramme: På dag 42 eller før dag 180 fra første evaluering
På dag 42 eller før dag 180 fra første evaluering
Tid til blodplateøkning til et hemostatisk effektivt nivå er nådd og/eller forsvinner av blødningssymptomer
Tidsramme: Ved 3 år fra studiestart
Ved 3 år fra studiestart
Frekvens for vedvarende respons
Tidsramme: 12 måneder fra erklæringen om første svar
12 måneder fra erklæringen om første svar
Assosiasjon av type initial respons med endelig og vedvarende respons (hos pasienter med endelig og vedvarende respons)
Tidsramme: Ved 3 år fra studiestart
Ved 3 år fra studiestart
Rate av redningsinngrep
Tidsramme: Etter dag 180 fra evaluering av førstegangssvar
Etter dag 180 fra evaluering av førstegangssvar
Hyppighet av splenektomi-kvalifiserte pasienter
Tidsramme: 12 måneder etter innmelding
12 måneder etter innmelding
Hyppighet av pasienter som har gjennomgått splenektomi under oppfølging
Tidsramme: Ved 3 år fra studiestart
Ved 3 år fra studiestart
Hyppighet av pasienter som utvikler bindevevssykdommer eller underliggende hematologiske sykdommer (myelodysplastiske syndromer, kroniske lymfoproliferative sykdommer, andre) under oppfølging
Tidsramme: Ved 3 år fra studiestart
Ved 3 år fra studiestart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. april 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2008

Først lagt ut (Anslag)

14. april 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2017

Sist bekreftet

1. februar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ITP0207
  • GIMEMA-ITP-0207
  • Eudract 2008-000417-30
  • EU-20839

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere