Prednisona ou Dexametasona em Púrpura Trombocitopênica Imune Primária Recentemente Diagnosticada e Não Tratada (ITP0207)
17 de fevereiro de 2017 atualizado por: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Estudo Randomizado do Tratamento da Púrpura Trombocitopênica Imune Primária (PTI) em Pacientes Adultos Não Tratados Recentemente Diagnosticados. Comparação de dose padrão de prednisona versus alta dose de dexametasona.
JUSTIFICAÇÃO: Drogas, como prednisona e dexametasona, podem alterar o sistema imunológico e ser um tratamento eficaz para a púrpura trombocitopênica imune primária. Ainda não se sabe qual droga é mais eficaz no tratamento da púrpura trombocitopênica imune primária.
OBJETIVO: Este estudo randomizado de fase III está estudando dexametasona em altas doses para ver como funciona em comparação com a prednisona em dose padrão no tratamento de pacientes com púrpura trombocitopênica imune primária recém-diagnosticada e não tratada anteriormente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS:
primário
- Avaliar o papel da intensificação da terapia em pacientes adultos com púrpura trombocitopênica imune primária recém-diagnosticada e não tratada previamente com altas doses de dexametasona (HD-DXM), em termos de melhora da resposta 6 meses após a resposta inicial, em comparação com doses padrão de prednisona.
Secundário
- Compare a taxa de resposta inicial.
- Compare a qualidade da resposta.
- Compare a taxa de respostas finais e a taxa de resposta persistente.
- Compare a taxa de eventos hemorrágicos.
- Determine a taxa de resposta retomada com HD-DXM em pacientes que não respondem ou pacientes que perderam a resposta (somente braço I).
- Compare o tempo até o aumento do número de plaquetas até que um nível hemostaticamente eficaz seja atingido e/ou desaparecimento dos sintomas hemorrágicos.
- Compare a taxa de intervenções de resgate.
- Compare a taxa de pacientes elegíveis para esplenectomia.
- Compare a taxa de pacientes submetidos à esplenectomia.
- Compare a taxa de pacientes que desenvolvem doenças do tecido conjuntivo ou doenças hematológicas subjacentes (síndromes mielodisplásicas, doenças linfoproliferativas crônicas, outras).
- Compare a qualidade de vida relatada pelo próprio paciente.
ESBOÇO: Este é um estudo multicêntrico. Os pacientes são estratificados por centro de tratamento. Os pacientes são randomizados para 1 de 2 braços de tratamento.
- Braço I (dose padrão de prednisona): Os pacientes recebem prednisona oral em uma dose padrão (1 mg/Kg) uma vez ao dia nos dias 1-28, seguido por uma redução gradual de 14 dias.
Os pacientes considerados não respondedores no dia 42 ou que perderam a resposta antes da avaliação da resposta final (dia 180) são cruzados para o braço II.
- Braço II (alta dose de dexametasona): Os pacientes recebem dexametasona oral em alta dose (40 mg/dia) uma vez ao dia nos dias 1-4. O tratamento é repetido a cada 14 dias por 3 cursos.
A qualidade de vida é avaliada no início do estudo, no dia 42 (braço I) ou 46 (braço II) (dia da avaliação da resposta inicial), 180 dias após a avaliação da resposta inicial e aos 3, 9 e 12 meses após a randomização.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados mensalmente até 1 ano após a randomização, a cada 2 meses por 1 ano e depois a cada 3 meses por 1 ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
150
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alessandria, Itália
- S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
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Arezzo, Itália
- USL 8 - Ospedale S.Donato
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Ascoli, Itália
- Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
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Bari, Itália
- UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
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Bergamo, Itália, 24100
- Ospedali Riuniti di Bergamo
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Bologna, Itália, 40138
- University of Bologna Medical School
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Brescia, Itália, 21125
- Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
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Busto Arsizio, Itália
- Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
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Civitanova - Marche, Itália
- Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
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Cosenza, Itália
- U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
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Crema, Itália
- Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
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Foggia, Itália
- Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
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Latina, Itália, 04100
- Ospedale Santa Maria Goretti
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Lecce, Itália, 73100
- ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
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Meldola, Itália
- Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
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Messina, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
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Milano, Itália
- Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
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Novara, Itália
- S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
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Palermo, Itália
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
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Parma, Itália
- Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
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Pavia, Itália, 27100
- Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
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Pescara, Itália
- U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
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Piacenza, Itália
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
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Pordenone, Itália
- Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
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Ravenna, Itália
- Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
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Reggio Calabria, Itália
- Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
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Reggio Emilia, Itália
- Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
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Rimini, Itália
- Ospedale "Infermi"
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Roma, Itália
- Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
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Roma, Itália
- Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
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Roma, Itália
- Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
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Rome, Itália, 00168
- Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Rome, Itália, 00161
- UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
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San Giovanni Rotondo, Itália
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Siena, Itália
- U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
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Torino, Itália
- Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
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Trieste, Itália
- Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
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Udine, Itália
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
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Verona, Itália, 37134
- Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
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Vicenza, Itália, 36100
- Ospedale San Bortolo
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(le)
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Tricase, (le), Itália
- U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão
- Consentimento informado assinado por escrito de acordo com IGH/EU/GCP e leis locais nacionais
- Pacientes adultos com PTI recém-diagnosticados não tratados
- Idade > 18 < 80 anos
- Contagem de plaquetas <20x109/L
- Contagem de plaquetas > 20 x109/L e <50x109/L mais sangramento com pontuação > 8 (de acordo com a escala de classificação no parágrafo 7.1)
- Questionário de avaliação de qualidade de vida inicial preenchido em pacientes adultos com PTI não tratados recém-diagnosticados
- Idade > 18 < 80 anos
- Contagem de plaquetas <20x109/L
- Contagem de plaquetas > 20 x109/L e <50x109/L mais sangramento com pontuação > 8 (de acordo com a escala de classificação no parágrafo 7.1)
- Questionário de avaliação de qualidade de vida basal preenchido
Critério de exclusão
- Malignidade ativa no momento da entrada no estudo
- Administração de esteroides (PDN <1mg/Kg/dia) por mais de 5 dias antes da randomização
- Tratamento concomitante com medicamentos antiplaquetários e/ou anticoagulantes
- Transtornos psiquiátricos graves concomitantes
Diagnóstico não confirmado de PTI para
- *Positividade dos marcadores de autoimunidade: anticorpos antinúcleo (≥1:80), antitireoglobulina, antitireoperoxidase, anticardiolipina (≥ 40 GPL UmL), anti-b2glicoproteína (≥ 40 IgG U/mL), Anticoagulante lúpico (razão KCT , razões dRVVT ≥1,5 vezes o limite superior normal ), teste direto de antiglobulina (DAT ).
- Presença de anemia hemolítica autoimune
- Presença de doença do tecido conjuntivo
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
- Doenças cardiovasculares que requerem tratamento
- Grave não controlado, apesar da terapia, hipertensão e diabetes
- Comprometimento da função hepática e renal (creatinina, ALT, AST > 2 vezes o limite superior normal)
- HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb soropositivo
- doença hepática crônica
- Doença viral documentada pela positividade de IgM ou vacinação ocorreu um mês antes do diagnóstico
- Ingestão de medicamentos não tomados anteriormente dentro de uma semana antes do diagnóstico
- Pontuação de sangramento 15 devido a HIC ou sangramento GI (de acordo com a escala de classificação no parágrafo 7.1, Tab. 3)
- Úlcera gástrica ativa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BRAÇO A - PDN
PDN é administrado por via oral na dose diária de 1 mg/Kg por 4 semanas consecutivas (do dia 0 ao dia 28), então, a terapia é reduzida em 14 dias.
Os pacientes considerados NÃO RESPONDENTES no dia 42 ou QUE PERDEM A RESPOSTA na avaliação da resposta final (ver parágrafo 8.1), serão cruzados para o BRAÇO B.
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Experimental: BRAÇO B - DXM
DXM é administrado por via oral em doses diárias fixas únicas de 40 mg por 4 dias consecutivos, a cada 14 dias, por 3 ciclos consecutivos. Se a contagem de plaquetas for £ 20x109/L ou houver sintomas hemorrágicos relacionados à trombocitopenia, DXM em dose baixa (0,035 mg/Kg/dia) é administrado entre os ciclos. Os pacientes (seja do BRAÇO A+B ou do BRAÇO B) considerados NÃO RESPONDENTES no dia 46 ou que PERDEREM A RESPOSTA na avaliação da resposta final (ver parágrafo 8.1), serão considerados FORA DO TRATAMENTO. Para estes pacientes será considerada uma terapia de segunda linha, de acordo com a prática médica do Centro (esplenectomia ou outra). |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de resposta final (resposta completa, parcial e mínima) da avaliação da resposta inicial
Prazo: No dia +180 da avaliação da resposta inicial
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No dia +180 da avaliação da resposta inicial
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de resposta inicial
Prazo: No dia 42 (braço I), no dia 46 (braço II)
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No dia 42 (braço I), no dia 46 (braço II)
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Qualidade de resposta por braço
Prazo: Na avaliação inicial e na avaliação final
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Na avaliação inicial e na avaliação final
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Taxa de resposta final
Prazo: No dia 180 da declaração de resposta inicial
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No dia 180 da declaração de resposta inicial
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Taxa de eventos hemorrágicos
Prazo: Aos 3 anos da entrada no estudo
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Aos 3 anos da entrada no estudo
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Taxa de resposta retomada em pacientes não responsivos (no dia 42) ou pacientes que perderam a resposta antes do dia 180 da primeira avaliação (somente braço I)
Prazo: No dia 42 ou antes do dia 180 da primeira avaliação
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No dia 42 ou antes do dia 180 da primeira avaliação
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Tempo para aumentar o número de plaquetas até atingir um nível hemostaticamente eficaz e/ou desaparecimento dos sintomas hemorrágicos
Prazo: Aos 3 anos da entrada no estudo
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Aos 3 anos da entrada no estudo
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Taxa de resposta persistente
Prazo: Aos 12 meses a partir da declaração de resposta inicial
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Aos 12 meses a partir da declaração de resposta inicial
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Associação do tipo de resposta inicial com resposta final e persistente (em pacientes com resposta final e persistente)
Prazo: Aos 3 anos da entrada no estudo
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Aos 3 anos da entrada no estudo
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Taxa de intervenções de resgate
Prazo: Após o dia 180 da avaliação da resposta inicial
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Após o dia 180 da avaliação da resposta inicial
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Taxa de pacientes elegíveis para esplenectomia
Prazo: Aos 12 meses da inscrição
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Aos 12 meses da inscrição
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Taxa de pacientes submetidos a esplenectomia durante o seguimento
Prazo: Aos 3 anos da entrada no estudo
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Aos 3 anos da entrada no estudo
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Taxa de pacientes que desenvolvem doenças do tecido conjuntivo ou doenças hematológicas subjacentes (síndromes mielodisplásicas, doenças linfoproliferativas crônicas, outras) durante o acompanhamento
Prazo: Aos 3 anos da entrada no estudo
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Aos 3 anos da entrada no estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de abril de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de abril de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
14 de abril de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de fevereiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Dexametasona
- Prednisona
Outros números de identificação do estudo
- ITP0207
- GIMEMA-ITP-0207
- Eudract 2008-000417-30
- EU-20839
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .