Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prednison of dexamethason bij nieuw gediagnosticeerde, eerder onbehandelde primaire immuuntrombocytopenische purpura (ITP0207)

17 februari 2017 bijgewerkt door: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Gerandomiseerde studie van de behandeling van primaire immuuntrombocytopenische purpura (ITP) bij nieuw gediagnosticeerde onbehandelde volwassen patiënten. Vergelijking van standaarddosis prednison versus hoge dosis dexamethason.

RATIONALE: Geneesmiddelen, zoals prednison en dexamethason, kunnen het immuunsysteem veranderen en een effectieve behandeling zijn voor primaire immuuntrombocytopenische purpura. Het is nog niet bekend welk geneesmiddel effectiever is bij de behandeling van primaire immuuntrombocytopenische purpura.

DOEL: Deze gerandomiseerde fase III-studie bestudeert hooggedoseerde dexamethason om te zien hoe goed het werkt in vergelijking met standaarddosis prednison bij de behandeling van patiënten met nieuw gediagnosticeerde, niet eerder behandelde primaire immuuntrombocytopenische purpura.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Evalueren van de rol van therapie-intensivering bij volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde, niet eerder behandelde primaire immuuntrombocytopenische purpura met hoge dosis dexamethason (HD-DXM), in termen van verbetering van de respons 6 maanden na de eerste respons, in vergelijking met standaarddoses van prednison.

Ondergeschikt

  • Vergelijk de snelheid van de eerste respons.
  • Vergelijk de responskwaliteit.
  • Vergelijk het percentage definitieve reacties en het percentage aanhoudende reacties.
  • Vergelijk het aantal bloedingen.
  • Bepaal de mate van hervatte respons met HD-DXM bij patiënten die niet reageren of patiënten die geen respons meer hebben (alleen arm I).
  • Vergelijk de tijd met de toename van het aantal bloedplaatjes tot een hemostatisch effectief niveau is bereikt en/of het verdwijnen van bloedingssymptomen.
  • Vergelijk het aantal reddingsinterventies.
  • Vergelijk het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor splenectomie.
  • Vergelijk het aantal patiënten dat een splenectomie onderging.
  • Vergelijk het aantal patiënten dat bindweefselaandoeningen of onderliggende hematologische aandoeningen ontwikkelt (myelodysplastische syndromen, chronische lymfoproliferatieve ziekten, andere).
  • Vergelijk de zelfgerapporteerde kwaliteit van leven van de patiënt.

OVERZICHT: Dit is een multicenter studie. Patiënten zijn gestratificeerd per behandelcentrum. Patiënten worden gerandomiseerd naar 1 van de 2 behandelingsarmen.

  • Arm I (standaarddosis prednison): Patiënten krijgen oraal prednison in een standaarddosis (1 mg/kg) eenmaal daags op dag 1-28, gevolgd door een afbouwperiode van 14 dagen.

Patiënten die op dag 42 als non-responders werden beschouwd of die geen respons meer hadden vóór evaluatie van de definitieve respons (dag 180) worden overgeplaatst naar arm II.

  • Arm II (Hoge dosis dexamethason): Patiënten krijgen oraal dexamethason in een hoge dosis (40 mg/dag) eenmaal daags op dag 1-4. De behandeling wordt elke 14 dagen herhaald gedurende 3 kuren.

Kwaliteit van leven wordt beoordeeld bij baseline, op dag 42 (arm I) of 46 (arm II) (initiële responsevaluatiedag), 180 dagen na initiële responsevaluatie en 3, 9, 12 maanden na randomisatie.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten maandelijks gevolgd tot 1 jaar na randomisatie, elke 2 maanden gedurende 1 jaar en vervolgens elke 3 maanden gedurende 1 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

150

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Alessandria, Italië
        • S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
      • Ancona, Italië
        • Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
      • Arezzo, Italië
        • USL 8 - Ospedale S.Donato
      • Ascoli, Italië
        • Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
      • Bari, Italië
        • UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
      • Bergamo, Italië, 24100
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • Bologna, Italië, 40138
        • University of Bologna Medical School
      • Brescia, Italië, 21125
        • Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
      • Busto Arsizio, Italië
        • Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
      • Civitanova - Marche, Italië
        • Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cosenza, Italië
        • U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
      • Crema, Italië
        • Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
      • Foggia, Italië
        • Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Latina, Italië, 04100
        • Ospedale Santa Maria Goretti
      • Lecce, Italië, 73100
        • ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
      • Meldola, Italië
        • Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
      • Messina, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
      • Milano, Italië
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
      • Novara, Italië
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Palermo, Italië
        • Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
      • Parma, Italië
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Italië, 27100
        • Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pescara, Italië
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Italië
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
      • Pordenone, Italië
        • Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
      • Ravenna, Italië
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Italië
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Italië
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Italië
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma, Italië
        • Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
      • Roma, Italië
        • Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
      • Roma, Italië
        • Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
      • Rome, Italië, 00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italië, 00161
        • UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italië
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Torino, Italië
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Trieste, Italië
        • Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
      • Udine, Italië
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Italië, 37134
        • Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Ospedale San Bortolo
    • (le)
      • Tricase, (le), Italië
        • U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming volgens IGH/EU/GCP en nationale lokale wetgeving
  • Nieuw gediagnosticeerde, onbehandelde volwassen ITP-patiënten
  • Leeftijd > 18 < 80 jaar
  • Aantal bloedplaatjes <20x109/L
  • Aantal bloedplaatjes > 20 x109/L en <50x109/L plus bloeding met score > 8 (volgens beoordelingsschaal in paragraaf 7.1)
  • Ingevulde vragenlijst voor de evaluatie van de baseline kwaliteit van leven Nieuw gediagnosticeerde, onbehandelde volwassen ITP-patiënten
  • Leeftijd > 18 < 80 jaar
  • Aantal bloedplaatjes <20x109/L
  • Aantal bloedplaatjes > 20 x109/L en <50x109/L plus bloeding met score > 8 (volgens beoordelingsschaal in paragraaf 7.1)
  • Baseline Quality of Life evaluatievragenlijst ingevuld

Uitsluitingscriteria

  • Actieve maligniteit op het moment van binnenkomst in het onderzoek
  • Toediening van steroïden (PDN <1 mg/kg/dag) gedurende meer dan 5 dagen vóór randomisatie
  • Gelijktijdige behandeling met plaatjesaggregatieremmers en/of stollingsremmers
  • Gelijktijdige ernstige psychiatrische stoornissen

  • Niet bevestigde diagnose van ITP voor

    • *Positiviteit van auto-immuniteitsmarkers: antinucleus (≥1:80), anti-tyreoglobuline, anti-tireoperoxidase, anti-cardiolipine (≥ 40 GPL UmL), anti-b2glycoproteïne (≥ 40 IgG U/mL) antilichamen, Lupus Anticoagulans (KCT-ratio , dRVVT-ratio's ≥1,5 keer de bovengrens van de normaalwaarde), directe antiglobulinetest (DAT).
    • Aanwezigheid van auto-immune hemolytische anemie
    • Aanwezigheid van bindweefselziekte
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Hart- en vaatziekten die behandeling vereisen
  • Ernstige ongecontroleerde, ondanks therapie, hypertensie en diabetes
  • Lever- en nierfunctiestoornis (creatinine, ALAT, ASAT >2 keer de bovengrens van normaal)
  • HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb seropositieve status
  • Chronische leverziekte
  • Gedocumenteerde virale ziekte door de positiviteit van IgM, of vaccinatie vonden beide een maand voor de diagnose plaats
  • Inname van niet eerder ingenomen geneesmiddelen binnen een week voor de diagnose
  • Bloedingsscore 15 als gevolg van ICH of GI bloeding (volgens beoordelingsschaal in paragraaf 7.1, Tab. 3)
  • Actieve maagzweer.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARM A - PDN
PDN wordt oraal toegediend in een dagelijkse dosis van 1 mg/kg gedurende 4 opeenvolgende weken (van dag 0 tot dag 28), daarna wordt de therapie binnen 14 dagen afgebouwd. De patiënten waarvan werd aangenomen dat ze NIET RESPONDERDEN op dag 42 of DIE DE RESPONS HEBBEN VERLOREN binnen de evaluatie van de uiteindelijke respons (zie paragraaf 8.1), zullen worden overgeplaatst naar ARM B.
Geneesmiddel: prednison
Procedure: beoordeling van de kwaliteit van leven
Experimenteel: ARM B - DXM

DXM wordt oraal toegediend in een enkele vaste dagelijkse dosis van 40 mg gedurende 4 opeenvolgende dagen, elke 14 dagen, gedurende 3 opeenvolgende kuren. Als het aantal bloedplaatjes £ 20x109/L is of bloedingssymptomen gerelateerd aan trombocytopenie aanwezig zijn, wordt tussen de kuren een lage dosis DXM (0,035 mg/kg/dag) gegeven. De patiënten (van ARM A+B of van ARM B) die op dag 46 als NIET RESPONDERD werden beschouwd of die de RESPONS HEBBEN VERLOREN binnen de evaluatie van de uiteindelijke respons (zie paragraaf 8.1), zullen worden beschouwd als UIT BEHANDELING.

Voor deze patiënten zal een tweedelijnstherapie worden overwogen, in overeenstemming met de medische praktijk van het Centrum (splenectomie of andere).
Geneesmiddel: dexamethason
Procedure: beoordeling van de kwaliteit van leven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage definitieve respons (volledige, gedeeltelijke en minimale respons) vanaf evaluatie van de eerste respons
Tijdsspanne: Op dag +180 vanaf de evaluatie van de eerste reactie
Op dag +180 vanaf de evaluatie van de eerste reactie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Eerste responspercentage
Tijdsspanne: Op dag 42 (arm I), op dag 46 (arm II)
Op dag 42 (arm I), op dag 46 (arm II)
Kwaliteit van respons per arm
Tijdsspanne: Bij de eerste evaluatie en bij de eindevaluatie
Bij de eerste evaluatie en bij de eindevaluatie
Definitieve responspercentage
Tijdsspanne: Op dag 180 vanaf de verklaring van de eerste reactie
Op dag 180 vanaf de verklaring van de eerste reactie
Aantal bloedingen
Tijdsspanne: Op 3 jaar na ingang van de studie
Op 3 jaar na ingang van de studie
Hervatte responspercentage bij patiënten die niet reageerden (op dag 42) of patiënten die de respons verloren hebben vóór dag 180 vanaf de eerste evaluatie (alleen arm I)
Tijdsspanne: Op dag 42 of vóór dag 180 vanaf de eerste evaluatie
Op dag 42 of vóór dag 180 vanaf de eerste evaluatie
Tijd tot toename van het aantal bloedplaatjes totdat een hemostatisch effectief niveau is bereikt en/of de bloedingssymptomen verdwijnen
Tijdsspanne: Op 3 jaar na ingang van de studie
Op 3 jaar na ingang van de studie
Percentage aanhoudende respons
Tijdsspanne: Twaalf maanden na de verklaring van de eerste reactie
Twaalf maanden na de verklaring van de eerste reactie
Associatie van type initiële respons met definitieve en aanhoudende respons (bij patiënten met definitieve en aanhoudende respons)
Tijdsspanne: Op 3 jaar na ingang van de studie
Op 3 jaar na ingang van de studie
Aantal reddingsinterventies
Tijdsspanne: Na dag 180 vanaf de evaluatie van de eerste reactie
Na dag 180 vanaf de evaluatie van de eerste reactie
Percentage patiënten die in aanmerking komen voor splenectomie
Tijdsspanne: 12 maanden na inschrijving
12 maanden na inschrijving
Aantal patiënten dat tijdens de follow-up een splenectomie heeft ondergaan
Tijdsspanne: Op 3 jaar na ingang van de studie
Op 3 jaar na ingang van de studie
Percentage patiënten dat tijdens de follow-up bindweefselaandoeningen of onderliggende hematologische aandoeningen (myelodysplastische syndromen, chronische lymfoproliferatieve ziekten, andere) ontwikkelt
Tijdsspanne: Op 3 jaar na ingang van de studie
Op 3 jaar na ingang van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

14 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ITP0207
  • GIMEMA-ITP-0207
  • Eudract 2008-000417-30
  • EU-20839

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren