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Prednisone o desametasone nella porpora trombocitopenica immunitaria primaria di nuova diagnosi e non trattata in precedenza (ITP0207)

17 febbraio 2017 aggiornato da: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Studio randomizzato sul trattamento della porpora trombocitopenica immunitaria primaria (ITP) in pazienti adulti non trattati di nuova diagnosi. Confronto tra prednisone a dose standard e desametasone ad alte dosi.

RAZIONALE: I farmaci, come il prednisone e il desametasone, possono modificare il sistema immunitario ed essere un trattamento efficace per la porpora trombocitopenica immunitaria primaria. Non è ancora noto quale farmaco sia più efficace nel trattamento della porpora trombocitopenica immunitaria primaria.

SCOPO: Questo studio randomizzato di fase III sta studiando il desametasone ad alte dosi per vedere come funziona rispetto al prednisone a dose standard nel trattamento di pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria primaria di nuova diagnosi e non precedentemente trattata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Valutare il ruolo dell'intensificazione della terapia in pazienti adulti con porpora trombocitopenica immunitaria primaria di nuova diagnosi, non trattata in precedenza, con alte dosi di desametasone (HD-DXM), in termini di miglioramento della risposta a 6 mesi dopo la risposta iniziale, rispetto alle dosi standard di prednisone.

Secondario

  • Confronta il tasso di risposta iniziale.
  • Confronta la qualità della risposta.
  • Confronta il tasso di risposte finali e il tasso di risposta persistente.
  • Confronta il tasso di eventi di sanguinamento.
  • Determinare il tasso di ripresa della risposta con HD-DXM nei pazienti non responsivi o nei pazienti che hanno perso la risposta (solo braccio I).
  • Confrontare il tempo con l'aumento del numero di piastrine fino al raggiungimento di un livello emostaticamente efficace e/o alla scomparsa dei sintomi emorragici.
  • Confronta il tasso di interventi di soccorso.
  • Confronta il tasso di pazienti idonei per la splenectomia.
  • Confronta il tasso di pazienti sottoposti a splenectomia.
  • Confronta il tasso di pazienti che sviluppano malattie del tessuto connettivo o malattie ematologiche sottostanti (sindromi mielodisplastiche, malattie linfoproliferative croniche, altre).
  • Confrontare la qualità della vita riferita dal paziente.

SCHEMA: Questo è uno studio multicentrico. I pazienti sono stratificati per centro di trattamento. I pazienti sono randomizzati a 1 dei 2 bracci di trattamento.

  • Braccio I (dose standard di prednisone): i pazienti ricevono prednisone orale a una dose standard (1 mg/Kg) una volta al giorno nei giorni 1-28, seguito da una riduzione graduale di 14 giorni.

I pazienti considerati non-responder al giorno 42 o che hanno perso la risposta prima della valutazione della risposta finale (giorno 180) sono passati al braccio II.

  • Braccio II (desametasone ad alte dosi): i pazienti ricevono desametasone orale ad alte dosi (40 mg/giorno) una volta al giorno nei giorni 1-4. Il trattamento si ripete ogni 14 giorni per 3 corsi.

La qualità della vita è valutata al basale, il giorno 42 (braccio I) o 46 (braccio II) (giorno di valutazione della risposta iniziale), 180 giorni dopo la valutazione della risposta iniziale e a 3, 9, 12 mesi dopo la randomizzazione.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti mensilmente fino a 1 anno dopo la randomizzazione, ogni 2 mesi per 1 anno e successivamente ogni 3 mesi per 1 anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • S.O.C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliera Nuovo Ospedale "Torrette"
      • Arezzo, Italia
        • USL 8 - Ospedale S.Donato
      • Ascoli, Italia
        • Dipartimento Area Medica - Presidio Ospedaliero "C. e G.Mazzoni"
      • Bari, Italia
        • UO Ematologia con trapianto- AOU Policlinico Consorziale di Bari
      • Bergamo, Italia, 24100
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • Bologna, Italia, 40138
        • University of Bologna Medical School
      • Brescia, Italia, 21125
        • Sezione di Ematologia e Trapianti Spedali Civili
      • Busto Arsizio, Italia
        • Struttura Complessa di Oncologia Medica - Azienda Ospedaliera - Ospedale di Circolo di Busto Arsizio
      • Civitanova - Marche, Italia
        • Marche U.O. di Medicina Interna - ASUR Marche 8 - Ospedale Civile
      • Cosenza, Italia
        • U.O. Ematologia - P.O. Annunziata - A.O. di Cosenza
      • Crema, Italia
        • Ospedale Maggiore - Div.Medicina Crema
      • Foggia, Italia
        • Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Latina, Italia, 04100
        • Ospedale Santa Maria Goretti
      • Lecce, Italia, 73100
        • ASL Le1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia
      • Meldola, Italia
        • Istituto Scientifico Romagnoli per lo Studio e la Cura dei Tumori- IRST
      • Messina, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria - Policlinico G. Martino Dipartimento di Medicina Interna - U.O. Messina
      • Milano, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - Unità di Ematologia e Trombosi
      • Novara, Italia
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Palermo, Italia
        • Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
      • Parma, Italia
        • Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
      • Pavia, Italia, 27100
        • Med. Int. ed Oncologia Medica IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pescara, Italia
        • U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
      • Piacenza, Italia
        • Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
      • Pordenone, Italia
        • Pordenone Unità operativa Medicina II Az. Osp. S. M. degli Angeli
      • Ravenna, Italia
        • Dipartimento Oncologico - Ospedale S.Maria delle Croci
      • Reggio Calabria, Italia
        • Dipartimento Emato-Oncologia A.O."Bianchi-Melacrino-Morelli"
      • Reggio Emilia, Italia
        • Unità Operativa Complessa di Ematologia - Arcispedale S. Maria Nuova
      • Rimini, Italia
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma, Italia
        • Az. Ospedaliera "Sant' Andrea"-Università la Sapienza Seconda Facoltà di Medicina e Chirurgia
      • Roma, Italia
        • Divisione di Ematologia - Ospedale S. Camillo
      • Roma, Italia
        • Divisione Ematologia - Università Campus Bio-Medico
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italia, 00161
        • UOC Pronto Soccorso e Accettazione Ematologica - Dipartimento Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Università degli Studi di Roma "Sapienza"
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • U.O.C. Ematologia e Trapianti - A.O. Senese - Policlinico " Le Scotte"
      • Torino, Italia
        • Divisione di Ematologia dell' Università degli Studi di Torino - "Città della Salute e della Scienza di Torino"
      • Trieste, Italia
        • Struttura Complessa II Medicina - Ematologia - Centro di Riferimento Ematologico - Ospedale Maggiore
      • Udine, Italia
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Italia, 37134
        • Policlinico G. B. Rossi - Borgo Roma
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo
    • (le)
      • Tricase, (le), Italia
        • U.O. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - Pia Fondazione di Culto e di Religione Card. G.Panico

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Consenso informato scritto firmato secondo IGH/EU/GCP e le leggi nazionali locali
  • Pazienti adulti con ITP non trattata di nuova diagnosi
  • Età > 18 < 80 anni
  • Conta piastrinica <20x109/L
  • Conta piastrinica > 20 x109/L e <50x109/L più sanguinamento con punteggio > 8 (secondo la scala di valutazione al paragrafo 7.1)
  • Questionario di valutazione della qualità della vita al basale compilato Pazienti adulti con ITP di nuova diagnosi non trattati
  • Età > 18 < 80 anni
  • Conta piastrinica <20x109/L
  • Conta piastrinica > 20 x109/L e <50x109/L più sanguinamento con punteggio > 8 (secondo la scala di valutazione al paragrafo 7.1)
  • Compilazione del questionario di valutazione della qualità della vita di base

Criteri di esclusione

  • Malignità attiva al momento dell'ingresso nello studio
  • Somministrazione di steroidi (PDN <1mg/Kg/die) per più di 5 giorni prima della randomizzazione
  • Trattamento concomitante con farmaci antipiastrinici e/o anticoagulanti
  • Gravi disturbi psichiatrici concomitanti

  • Diagnosi non confermata di ITP per

    • *Positività dei marcatori di autoimmunità: anticorpi antinucleo (≥1:80), anti-tireoglobulina, anti-tireoperossidasi, anti-cardiolipina (≥ 40 GPL UmL), anti-b2glicoproteina (≥ 40 IgG U/mL), Lupus Anticoagulant (rapporto KCT , rapporti dRVVT ≥1,5 volte il limite normale superiore ), test diretto dell'antiglobulina (DAT).
    • Presenza di anemia emolitica autoimmune
    • Presenza di malattia del tessuto connettivo
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Malattie cardiovascolari che richiedono un trattamento
  • Grave non controllato, nonostante la terapia, ipertensione e diabete
  • Compromissione della funzionalità epatica e renale (creatinina, ALT, AST > 2 volte il limite normale superiore)
  • Stato sieropositivo per HCVAb, HIVAb, HBsAg, HBcAb
  • Malattia epatica cronica
  • Malattia virale documentata dalla positività delle IgM o dalla vaccinazione entrambe avvenute un mese prima della diagnosi
  • Assunzione di farmaci non precedentemente assunti entro una settimana prima della diagnosi
  • Punteggio di sanguinamento 15 dovuto a ICH o sanguinamento gastrointestinale (secondo la scala di classificazione al paragrafo 7.1, Tab. 3)
  • Ulcera gastrica attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BRACCIO A - PDN
La PDN viene somministrata per via orale alla dose giornaliera di 1 mg/Kg per 4 settimane consecutive (dal giorno 0 al giorno 28), quindi la terapia viene ridotta gradualmente entro 14 giorni. I pazienti considerati NOT RESPONDER al giorno 42 o CHE HANNO PERSO LA RISPOSTA nell'ambito della valutazione della risposta finale (vedi paragrafo 8.1), saranno incrociati al BRACCIO B.
Droga: prednisone
Procedura: valutazione della qualità della vita
Sperimentale: BRACCIO B - DXM

DXM viene somministrato per via orale a singole dosi giornaliere fisse di 40 mg per 4 giorni consecutivi, ogni 14 giorni, per 3 cicli consecutivi. Se la conta piastrinica è £ 20x109/L o sono presenti sintomi di sanguinamento correlati alla trombocitopenia, viene somministrato DXM a basso dosaggio (0,035 mg/Kg/die) tra i corsi. I pazienti (o del BRACCIO A+B o del BRACCIO B) considerati NON RISPONDENTI al giorno 46 o che HANNO PERSO LA RISPOSTA nell'ambito della valutazione della risposta finale (vedi paragrafo 8.1), saranno considerati FUORI TRATTAMENTO.

Per questi pazienti verrà valutata una terapia di seconda linea, secondo la pratica medica del Centro (splenectomia o altro).
Droga: desametasone
Procedura: valutazione della qualità della vita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di risposta finale (risposta completa, parziale e minima) dalla valutazione della risposta iniziale
Lasso di tempo: Al giorno +180 dalla valutazione della risposta iniziale
Al giorno +180 dalla valutazione della risposta iniziale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di risposta iniziale
Lasso di tempo: Al giorno 42 (braccio I), al giorno 46 (braccio II)
Al giorno 42 (braccio I), al giorno 46 (braccio II)
Qualità della risposta per braccio
Lasso di tempo: Alla valutazione iniziale e alla valutazione finale
Alla valutazione iniziale e alla valutazione finale
Tasso di risposta finale
Lasso di tempo: Al giorno 180 dalla dichiarazione di risposta iniziale
Al giorno 180 dalla dichiarazione di risposta iniziale
Tasso di eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: A 3 anni dall'ingresso nello studio
A 3 anni dall'ingresso nello studio
Tasso di risposta ripresa nei pazienti non responsivi (al giorno 42) o nei pazienti che hanno perso la risposta prima del giorno 180 dalla prima valutazione (solo braccio I)
Lasso di tempo: Al giorno 42 o prima del giorno 180 dalla prima valutazione
Al giorno 42 o prima del giorno 180 dalla prima valutazione
Tempo di aumento del numero delle piastrine fino al raggiungimento di un livello emostaticamente efficace e/o alla scomparsa dei sintomi emorragici
Lasso di tempo: A 3 anni dall'ingresso nello studio
A 3 anni dall'ingresso nello studio
Tasso di risposta persistente
Lasso di tempo: A 12 mesi dalla dichiarazione di prima risposta
A 12 mesi dalla dichiarazione di prima risposta
Associazione del tipo di risposta iniziale con risposta finale e persistente (nei pazienti con risposta finale e persistente)
Lasso di tempo: A 3 anni dall'ingresso nello studio
A 3 anni dall'ingresso nello studio
Tasso di interventi di soccorso
Lasso di tempo: Dopo il giorno 180 dalla valutazione della risposta iniziale
Dopo il giorno 180 dalla valutazione della risposta iniziale
Tasso di pazienti ammissibili alla splenectomia
Lasso di tempo: A 12 mesi dall'immatricolazione
A 12 mesi dall'immatricolazione
Tasso di pazienti sottoposti a splenectomia durante il follow-up
Lasso di tempo: A 3 anni dall'ingresso nello studio
A 3 anni dall'ingresso nello studio
Tasso di pazienti che sviluppano malattie del tessuto connettivo o malattie ematologiche sottostanti (sindromi mielodisplastiche, malattie linfoproliferative croniche, altre) durante il follow-up
Lasso di tempo: A 3 anni dall'ingresso nello studio
A 3 anni dall'ingresso nello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Investigatori

  • Investigatore principale: Maria Gabriella Mazzucconi, MD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2008

Primo Inserito (Stima)

14 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITP0207
  • GIMEMA-ITP-0207
  • Eudract 2008-000417-30
  • EU-20839

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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