Dlouhodobá následná studie prediktivních markerů u dětí s GHD a TS (PREDICT LT FUP)
17. února 2014 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Observační dlouhodobé sledování fáze IV otevřené studie prediktivních markerů u GHD a TS prepubertálních dětí léčených saizenem
Primárním cílem je posoudit vztah mezi změnami sérových biomarkerů pozorovanými po 1 měsíci terapie Saizen® a změnou výšky, hmotnosti po až 5 letech léčby růstovým hormonem u dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD) a Turnerovým syndromem (TS ).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Tato studie je observační studií, která bude shromažďovat data od pacientů zařazených do předchozí studie (PREDICT, NCT 00256126). Budou se shromažďovat údaje, jako jsou auxologické parametry (výška, hmotnost, Tannerovo stadium, kostní věk, stejně jako použití léčby GH (včetně dávky a dodržování léčby).
Protože v některých zemích bude zahájení této dlouhodobé následné studie probíhat více než jeden rok poté, co subjekty dokončí úvodní studii (PREDICT), mohou být shromažďována retrospektivní data (pokud subjekty souhlasí) i prospektivní data.
Budou-li k dispozici laboratorní parametry, jako je IGF-1, IGFPB-3, glukóza nalačno, inzulín nalačno, TSH a T4, budou také shromažďovány.
Tyto údaje budou shromažďovány ročně během běžných následných návštěv po dobu 5 let.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
182
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty původně zařazené do klinické studie PREDICT (NCT 00256126) a pokračující v léčbě růstovým hormonem.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončili jste studii PREDICT (NCT 00256126)
- Sledováno alespoň 1 rok, když je stále v léčbě po dokončení studie PREDICT
- Písemný souhlas rodiče nebo opatrovníka udělený před jakýmkoli sběrem dat
Kritéria vyloučení:
- Užívání hodnoceného léku nebo účast v jiné intervenční klinické studii od ukončení studie PREDICT
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Budou shromažďovány údaje, jako jsou auxologické parametry (výška, hmotnost, Tannerovo stadium, kostní věk), stejně jako použití léčby růstovým hormonem (včetně dávky a dodržování léčby).
Časové okno: Roční
|
Roční
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Budou-li k dispozici laboratorní parametry, jako je IGF-1, IGFPB-3, glukóza nalačno, inzulín nalačno, TSH a T4, budou také shromažďovány.
Časové okno: Roční
|
Roční
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. června 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2008
První zveřejněno (Odhad)
18. června 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
19. února 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. února 2014
Naposledy ověřeno
1. února 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Onemocnění endokrinního systému
- Gonadální poruchy
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Poruchy sexuálního chromozomu vývoje pohlaví
- Turnerův syndrom
- Gonadální dysgeneze
Další identifikační čísla studie
- 28614
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .