Долгосрочное последующее исследование прогностических маркеров у детей с GHD и TS (PREDICT LT FUP)
17 февраля 2014 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Обсервационное долгосрочное наблюдение за открытым исследованием фазы IV прогностических маркеров у детей препубертатного возраста, получающих лечение препаратом Сайзен
Основная цель состоит в том, чтобы оценить взаимосвязь между изменениями сывороточных биомаркеров, наблюдаемыми через 1 месяц терапии Сайзен®, и изменением роста, веса после 5 лет лечения гормоном роста у детей с дефицитом гормона роста (ДГР) и синдромом Тернера (ТС). ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Это обсервационное исследование, в ходе которого будут собираться данные пациентов, включенных в предыдущее исследование (PREDICT, NCT 00256126). Будут собираться такие данные, как ауксологические параметры (рост, вес, стадия Таннера, костный возраст), а также использование лечения ГР (включая дозу и приверженность лечению).
Поскольку для некоторых стран начало этого долгосрочного последующего исследования будет иметь место более чем через год после того, как субъекты завершили начальное исследование (PREDICT), ретроспективные данные могут быть собраны (если субъекты согласны), а также проспективные данные.
При наличии лабораторных параметров, таких как ИФР-1, ИФРБ-3, глюкоза натощак, инсулин натощак, ТТГ и Т4, также будут собраны данные.
Эти данные будут собираться ежегодно во время обычных контрольных посещений в течение 5 лет.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
182
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты, изначально включенные в клиническое исследование PREDICT (NCT 00256126) и продолжающие лечение гормоном роста.
Описание
Критерии включения:
- Завершить исследование PREDICT (NCT 00256126)
- Последующее наблюдение в течение как минимум 1 года во время лечения после завершения исследования PREDICT.
- Письменное согласие родителя или опекуна, данное перед любым сбором данных
Критерий исключения:
- Использование исследуемого препарата или участие в другом интервенционном клиническом исследовании после прекращения исследования PREDICT
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Будут собираться такие данные, как ауксологические параметры (рост, вес, стадия Таннера, костный возраст), а также использование лечения ГР (включая дозу и приверженность лечению).
Временное ограничение: Ежегодно
|
Ежегодно
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
При наличии лабораторных параметров, таких как ИФР-1, ИФРБ-3, глюкоза натощак, инсулин натощак, ТТГ и Т4, также будут собраны данные.
Временное ограничение: Ежегодно
|
Ежегодно
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 июня 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июня 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 июня 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 февраля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 февраля 2014 г.
Последняя проверка
1 февраля 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания гонад
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Пороки сердца, врожденные
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Хромосомные нарушения
- Нарушения половых хромосом
- Половые хромосомные нарушения полового развития
- Синдром Тернера
- Дисгенезия гонад
Другие идентификационные номера исследования
- 28614
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .