Langzeit-Follow-up-Studie zu prädiktiven Markern bei GHD- und TS-Kindern (PREDICT LT FUP)
17. Februar 2014 aktualisiert von: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Beobachtungs-Langzeit-Follow-up der offenen Phase-IV-Studie mit prädiktiven Markern bei präpubertären GHD- und TS-Kindern, die mit Saizen behandelt wurden
Hauptziel ist die Beurteilung des Zusammenhangs zwischen Veränderungen der Serumbiomarker, die nach einem Monat der Saizen®-Therapie beobachtet wurden, und Veränderungen in Größe und Gewicht nach bis zu 5 Jahren Behandlung mit Wachstumshormon bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) und Turner-Syndrom (TS). ).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Detaillierte Beschreibung
Bei dieser Studie handelt es sich um eine Beobachtungsstudie, die Daten von Patienten sammelt, die an einer früheren Studie teilgenommen haben (PREDICT, NCT 00256126). Es werden Daten wie auxologische Parameter (Größe, Gewicht, Tanner-Stadium, Knochenalter) sowie die Verwendung der GH-Behandlung (einschließlich Dosis und Einhaltung der Behandlung) erfasst.
Da in einigen Ländern der Beginn dieser Langzeit-Folgestudie mehr als ein Jahr nach Abschluss der Erststudie (PREDICT) durch die Probanden erfolgt, können sowohl retrospektive Daten (sofern die Probanden damit einverstanden sind) als auch prospektive Daten erfasst werden.
Sofern verfügbar, werden auch Laborparameter wie IGF-1, IGFPB-3, Nüchternglukose, Nüchterninsulin, TSH und T4 erhoben.
Diese Daten werden jährlich während der normalen Nachuntersuchungen über einen Zeitraum von 5 Jahren erhoben.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
182
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Probanden, die ursprünglich für die klinische Studie PREDICT (NCT 00256126) eingeschrieben waren und eine Wachstumshormonbehandlung fortsetzten.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die PREDICT-Studie abgeschlossen haben (NCT 00256126)
- Nach Abschluss der PREDICT-Studie mindestens ein Jahr lang nachbeobachtet, während die Patienten noch in Behandlung waren
- Vor jeder Datenerfassung ist die schriftliche Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten einzuholen
Ausschlusskriterien:
- Verwendung eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie seit Abbruch der PREDICT-Studie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Es werden Daten wie auxologische Parameter (Größe, Gewicht, Tanner-Stadium, Knochenalter) sowie die Verwendung der GH-Behandlung (einschließlich Dosis und Einhaltung der Behandlung) erfasst.
Zeitfenster: Jährlich
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Jährlich
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Sofern verfügbar, werden auch Laborparameter wie IGF-1, IGFPB-3, Nüchternglukose, Nüchterninsulin, TSH und T4 erhoben.
Zeitfenster: Jährlich
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Jährlich
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2008
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. August 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. August 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Juni 2008
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Juni 2008
Zuerst gepostet (Schätzen)
18. Juni 2008
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
19. Februar 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Februar 2014
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herzkrankheiten
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Gonadenstörungen
- Störungen der Geschlechtsentwicklung
- Urogenitale Anomalien
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Herzfehler, angeboren
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Chromosomenstörungen
- Störungen der Geschlechtschromosomen
- Geschlechtschromosomenstörungen der Geschlechtsentwicklung
- Turner-Syndrom
- Gonadendysgenesie
Andere Studien-ID-Nummern
- 28614
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