Długoterminowe badanie kontrolne markerów predykcyjnych u dzieci z GHD i ZT (PREDICT LT FUP)
17 lutego 2014 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Obserwacyjna długoterminowa obserwacja otwartej fazy IV badania markerów predykcyjnych u dzieci przed okresem dojrzewania z GHD i ZT leczonych Saizen
Podstawowym celem jest ocena związku między zmianami biomarkerów w surowicy obserwowanymi po 1 miesiącu terapii Saizen® a zmianą wzrostu, masy ciała po maksymalnie 5 latach leczenia hormonem wzrostu u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD) i zespołem Turnera (TS) ).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
To badanie jest badaniem obserwacyjnym, w którym zostaną zebrane dane od pacjentów włączonych do poprzedniego badania (PREDICT, NCT 00256126). Zbierane będą dane takie jak parametry auksologiczne (wzrost, waga, stopień Tannera, wiek kostny oraz stosowanie leczenia GH (w tym dawka i przestrzeganie zaleceń).
Ponieważ w niektórych krajach rozpoczęcie tego długoterminowego badania uzupełniającego będzie miało miejsce ponad rok po ukończeniu przez uczestników badania wstępnego (PREDICT), mogą być gromadzone dane retrospektywne (za zgodą uczestników), jak również dane prospektywne.
Gdy będą dostępne parametry laboratoryjne, takie jak IGF-1, IGFPB-3, glukoza na czczo, insulina na czczo, TSH i T4 zostaną również zebrane.
Dane te będą zbierane co roku podczas normalnych wizyt kontrolnych w ciągu 5 lat.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
182
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci początkowo włączeni do badania klinicznego PREDICT (NCT 00256126) i kontynuujący leczenie hormonem wzrostu.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończono badanie PREDICT (NCT 00256126)
- Obserwacja przez co najmniej 1 rok, jeśli nadal jest w trakcie leczenia po zakończeniu badania PREDICT
- Pisemna zgoda rodzica lub opiekuna udzielona przed jakimkolwiek gromadzeniem danych
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie badanego leku lub udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym od czasu przerwania badania PREDICT
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zbierane będą dane takie jak parametry auksologiczne (wzrost, waga, stopień Tannera, wiek kostny) oraz stosowanie leczenia GH (w tym dawka i przestrzeganie zaleceń).
Ramy czasowe: Rocznie
|
Rocznie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Gdy będą dostępne parametry laboratoryjne, takie jak IGF-1, IGFPB-3, glukoza na czczo, insulina na czczo, TSH i T4 zostaną również zebrane.
Ramy czasowe: Rocznie
|
Rocznie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 czerwca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 czerwca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 czerwca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
19 lutego 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lutego 2014
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby układu hormonalnego
- Zaburzenia gonad
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Zaburzenia chromosomowe
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- Zaburzenia chromosomów płciowych rozwoju płci
- Zespół Turnera
- Dysgenezja gonad
Inne numery identyfikacyjne badania
- 28614
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .