Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Marcadores Preditivos em Crianças GHD e TS (PREDICT LT FUP)
17 de fevereiro de 2014 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Acompanhamento observacional de longo prazo do estudo aberto de fase IV de marcadores preditivos em crianças pré-púberes GHD e TS tratadas com Saizen
O objetivo principal é avaliar a relação entre as alterações dos biomarcadores séricos observadas após 1 mês de terapia com Saizen® e a alteração na altura, peso após até 5 anos de tratamento com hormônio do crescimento em crianças com deficiência do hormônio do crescimento (DGH) e síndrome de Turner (ST). ).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo observacional que coletará dados de pacientes inscritos em um estudo anterior (PREDICT, NCT 00256126). Serão coletados dados como parâmetros auxológicos (altura, peso, estágio de Tanner, idade óssea e uso do tratamento com GH (incluindo dose e adesão ao tratamento).
Como para alguns países o início deste estudo de acompanhamento de longo prazo ocorrerá mais de um ano após os participantes terem concluído o estudo inicial (PREDICT), dados retrospectivos podem ser coletados (se os participantes concordarem), bem como dados prospectivos.
Quando disponíveis parâmetros laboratoriais como IGF-1, IGFPB-3, glicemia de jejum, insulina de jejum, TSH e T4 também serão coletados.
Esses dados serão coletados anualmente durante as visitas normais de acompanhamento durante 5 anos.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
182
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos inicialmente inscritos no estudo clínico PREDICT (NCT 00256126) e continuando um tratamento com hormônio de crescimento.
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter concluído o estudo PREDICT (NCT 00256126)
- Seguido por pelo menos 1 ano quando ainda em tratamento após a conclusão do PREDICT Trial
- Consentimento por escrito dos pais ou responsáveis antes de qualquer coleta de dados
Critério de exclusão:
- Uso de um medicamento experimental ou participação em outro ensaio clínico intervencionista desde a descontinuação do estudo PREDICT
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Serão coletados dados como parâmetros auxológicos (altura, peso, estágio de Tanner, idade óssea) e uso do tratamento com GH (incluindo dose e adesão ao tratamento).
Prazo: Anual
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Anual
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Quando disponíveis parâmetros laboratoriais como IGF-1, IGFPB-3, glicemia de jejum, insulina de jejum, TSH e T4 também serão coletados.
Prazo: Anual
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Anual
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de junho de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
18 de junho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
19 de fevereiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de fevereiro de 2014
Última verificação
1 de fevereiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças do Sistema Endócrino
- Distúrbios Gonadais
- Distúrbios do Desenvolvimento Sexual
- Anormalidades urogenitais
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades cardiovasculares
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Distúrbios dos cromossomos sexuais do desenvolvimento sexual
- Síndrome de Turner
- Disgenesia Gonadal
Outros números de identificação do estudo
- 28614
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