Étude de suivi à long terme des marqueurs prédictifs chez les enfants GHD et TS (PREDICT LT FUP)
17 février 2014 mis à jour par: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Suivi observationnel à long terme de l'essai ouvert de phase IV sur les marqueurs prédictifs chez les enfants prépubères GHD et TS traités avec Saizen
L'objectif principal est d'évaluer la relation entre les changements des biomarqueurs sériques observés après 1 mois de traitement par Saizen® et les changements de taille, de poids après jusqu'à 5 ans de traitement par l'hormone de croissance chez les enfants atteints de déficit en hormone de croissance (GHD) et du syndrome de Turner (TS ).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Description détaillée
Cette étude est une étude observationnelle qui recueillera des données auprès de patients inscrits dans une étude précédente (PREDICT, NCT 00256126). Des données telles que les paramètres auxologiques (taille, poids, stade de Tanner, âge osseux) seront collectées ainsi que l'utilisation du traitement GH (y compris la dose et l'observance du traitement).
Parce que pour certains pays, le début de cette étude de suivi à long terme aura lieu plus d'un an après que les sujets ont terminé l'étude initiale (PREDICT), des données rétrospectives peuvent être collectées (si les sujets sont d'accord) ainsi que des données prospectives.
Lorsque disponibles, les paramètres de laboratoire tels que l'IGF-1, l'IGFPB-3, la glycémie à jeun, l'insuline à jeun, la TSH et la T4 seront également collectés.
Ces données seront collectées annuellement lors des visites de suivi normales pendant 5 ans.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
182
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets initialement inscrits à l'étude clinique PREDICT (NCT 00256126) et poursuivant un traitement par hormone de croissance.
La description
Critère d'intégration:
- Avoir terminé l'étude PREDICT (NCT 00256126)
- Suivi d'au moins 1 an lorsqu'il est encore sous traitement après la fin de l'essai PREDICT
- Accord écrit du parent ou tuteur donné avant toute collecte de données
Critère d'exclusion:
- Utilisation d'un médicament expérimental ou participation à un autre essai clinique interventionnel depuis l'arrêt de l'essai PREDICT
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Des données telles que les paramètres auxologiques (taille, poids, stade de Tanner, âge osseux) seront collectées ainsi que l'utilisation du traitement GH (y compris la dose et l'observance du traitement).
Délai: Annuel
|
Annuel
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Lorsque disponibles, les paramètres de laboratoire tels que l'IGF-1, l'IGFPB-3, la glycémie à jeun, l'insuline à jeun, la TSH et la T4 seront également collectés.
Délai: Annuel
|
Annuel
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juin 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2008
Première publication (Estimation)
18 juin 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
19 février 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 février 2014
Dernière vérification
1 février 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiaques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies du système endocrinien
- Troubles gonadiques
- Troubles du développement sexuel
- Anomalies urogénitales
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Malformations cardiaques congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Troubles des chromosomes sexuels du développement sexuel
- Syndrome de Turner
- Dysgénésie gonadique
Autres numéros d'identification d'étude
- 28614
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .