Langsigtet opfølgningsundersøgelse af prædiktive markører i GHD- og TS-børn (PREDICT LT FUP)
17. februar 2014 opdateret af: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Observationel langsigtet opfølgning af det åbne fase IV-forsøg med prædiktive markører i GHD og TS præpubertale børn behandlet med Saizen
Det primære formål er at vurdere sammenhængen mellem ændringer fra serumbiomarkører observeret efter 1 måneds Saizen®-behandling og ændring i højde, vægt efter op til 5 års behandling med væksthormon hos børn med væksthormonmangel (GHD) og Turners syndrom (TS). ).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er et observationsstudie, der vil indsamle data fra patienter, der er indskrevet i en tidligere undersøgelse (PREDICT, NCT 00256126). Data såsom auxologiske parametre (højde, vægt, Tanner-stadium, knoglealder vil blive indsamlet samt brug af GH-behandling (inklusive dosis og overholdelse af behandlingen).
Fordi for nogle lande vil starten på denne langsigtede opfølgningsundersøgelse finde sted mere end et år efter, at forsøgspersonerne har afsluttet den indledende undersøgelse (PREDICT), kan der indsamles retrospektive data (hvis forsøgspersonerne er enige) såvel som prospektive data.
Når tilgængelige laboratorieparametre såsom IGF-1, IGFPB-3, fastende glukose, fastende insulin, TSH og T4 vil også blive indsamlet.
Disse data vil blive indsamlet årligt under de normale opfølgningsbesøg i 5 år.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
182
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Forsøgspersoner, der oprindeligt blev tilmeldt PREDICT (NCT 00256126) klinisk undersøgelse og fortsætter en væksthormonbehandling.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har gennemført PREDICT-undersøgelsen (NCT 00256126)
- Følges op i mindst 1 år, når stadig under behandling efter afslutning af PREDICT-forsøg
- Forældres eller værges skriftlige samtykke givet før enhver dataindsamling
Ekskluderingskriterier:
- Brug af et forsøgslægemiddel eller deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg siden afbrydelse af PREDICT-studiet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Data såsom auxologiske parametre (højde, vægt, Tanner-stadium, knoglealder) vil blive indsamlet såvel som brug af GH-behandling (inklusive dosis og overholdelse af behandlingen).
Tidsramme: Årligt
|
Årligt
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Når tilgængelige laboratorieparametre såsom IGF-1, IGFPB-3, fastende glukose, fastende insulin, TSH og T4 vil også blive indsamlet.
Tidsramme: Årligt
|
Årligt
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. juni 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. juni 2008
Først opslået (Skøn)
18. juni 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
19. februar 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. februar 2014
Sidst verificeret
1. februar 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Sygdomme i det endokrine system
- Gonadale lidelser
- Forstyrrelser i seksuel udvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Kromosomlidelser
- Kønskromosomforstyrrelser
- Kønskromosomforstyrrelser i kønsudvikling
- Turners syndrom
- Gonadal dysgenese
Andre undersøgelses-id-numre
- 28614
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .