Estudio de seguimiento a largo plazo de marcadores predictivos en niños con GHD y ST (PREDICT LT FUP)
17 de febrero de 2014 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Seguimiento observacional a largo plazo del ensayo abierto de fase IV de marcadores predictivos en niños prepuberales con GHD y ST tratados con Saizen
El objetivo principal es evaluar la relación entre los cambios de los biomarcadores séricos observados después de 1 mes de terapia con Saizen® y el cambio en la altura y el peso después de hasta 5 años de tratamiento con hormona de crecimiento en niños con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD) y síndrome de Turner (TS). ).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Este estudio es un estudio observacional que recopilará datos de pacientes inscritos en un estudio anterior (PREDICT, NCT 00256126). Se recogerán datos como parámetros auxológicos (talla, peso, estadio de Tanner, edad ósea) y uso de tratamiento con GH (incluyendo dosis y adherencia al tratamiento).
Dado que en algunos países el inicio de este estudio de seguimiento a largo plazo tendrá lugar más de un año después de que los sujetos hayan completado el estudio inicial (PREDICT), se pueden recopilar datos retrospectivos (si los sujetos están de acuerdo) así como datos prospectivos.
Cuando estén disponibles, también se recopilarán parámetros de laboratorio como IGF-1, IGFPB-3, glucosa en ayunas, insulina en ayunas, TSH y T4.
Estos datos se recogerán anualmente durante las visitas normales de seguimiento durante 5 años.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
182
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos inscritos inicialmente en el estudio clínico PREDICT (NCT 00256126) y que continúan un tratamiento con hormona de crecimiento.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber completado el estudio PREDICT (NCT 00256126)
- Seguimiento de al menos 1 año cuando todavía estaba en tratamiento después de completar el ensayo PREDICT
- Consentimiento por escrito de los padres o tutores dado antes de cualquier recopilación de datos.
Criterio de exclusión:
- Uso de un fármaco en investigación o participación en otro ensayo clínico de intervención desde la interrupción del ensayo PREDICT
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Se recogerán datos como parámetros auxológicos (talla, peso, estadio de Tanner, edad ósea) y uso del tratamiento con GH (incluyendo dosis y adherencia al tratamiento).
Periodo de tiempo: Anual
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Anual
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cuando estén disponibles, también se recopilarán parámetros de laboratorio como IGF-1, IGFPB-3, glucosa en ayunas, insulina en ayunas, TSH y T4.
Periodo de tiempo: Anual
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Anual
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de junio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de junio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de febrero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías cardiovasculares
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Trastornos de los cromosomas sexuales del desarrollo sexual
- Síndrome de Turner
- Disgenesia gonadal
Otros números de identificación del estudio
- 28614
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