Studio di follow-up a lungo termine dei marcatori predittivi nei bambini GHD e TS (PREDICT LT FUP)
17 febbraio 2014 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Follow-up osservazionale a lungo termine dello studio di fase IV in aperto sui marcatori predittivi nei bambini in età prepuberale GHD e TS trattati con Saizen
L'obiettivo primario è valutare la relazione tra i cambiamenti dei biomarcatori sierici osservati dopo 1 mese di terapia con Saizen® e il cambiamento di altezza, peso dopo un massimo di 5 anni di trattamento con l'ormone della crescita nei bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD) e sindrome di Turner (TS ).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio osservazionale che raccoglierà dati da pazienti arruolati in uno studio precedente (PREDICT, NCT 00256126). Saranno raccolti dati come parametri auxologici (altezza, peso, stadio di Tanner, età ossea) e l'uso del trattamento con GH (compresa la dose e l'aderenza al trattamento).
Poiché per alcuni paesi l'inizio di questo studio di follow-up a lungo termine avrà luogo più di un anno dopo che i soggetti hanno completato lo studio iniziale (PREDICT), possono essere raccolti dati retrospettivi (se i soggetti sono d'accordo) e dati prospettici.
Quando disponibili saranno raccolti anche parametri di laboratorio quali IGF-1, IGFPB-3, glicemia a digiuno, insulina a digiuno, TSH e T4.
Questi dati saranno raccolti annualmente durante le normali visite di follow-up per 5 anni.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
182
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti inizialmente arruolati nello studio clinico PREDICT (NCT 00256126) e che continuano un trattamento con ormone della crescita.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Aver completato lo studio PREDICT (NCT 00256126)
- Follow-up di almeno 1 anno quando ancora in trattamento dopo il completamento dello studio PREDICT
- Il consenso scritto del genitore o del tutore prima di qualsiasi raccolta di dati
Criteri di esclusione:
- Uso di un farmaco sperimentale o partecipazione a un altro studio clinico interventistico dall'interruzione dello studio PREDICT
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Verranno raccolti dati quali parametri auxologici (altezza, peso, stadio di Tanner, età ossea) e l'uso del trattamento con GH (compresa la dose e l'aderenza al trattamento).
Lasso di tempo: Annuale
|
Annuale
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Quando disponibili saranno raccolti anche parametri di laboratorio quali IGF-1, IGFPB-3, glicemia a digiuno, insulina a digiuno, TSH e T4.
Lasso di tempo: Annuale
|
Annuale
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A., Geneva
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Stevens A, Murray P, De Leonibus C, Garner T, Koledova E, Ambler G, Kapelari K, Binder G, Maghnie M, Zucchini S, Bashnina E, Skorodok J, Yeste D, Belgorosky A, Siguero JL, Coutant R, Vangsoy-Hansen E, Hagenas L, Dahlgren J, Deal C, Chatelain P, Clayton P. Gene expression signatures predict response to therapy with growth hormone. Pharmacogenomics J. 2021 Oct;21(5):594-607. doi: 10.1038/s41397-021-00237-5. Epub 2021 May 27.
- Murray PG, Stevens A, De Leonibus C, Koledova E, Chatelain P, Clayton PE. Transcriptomics and machine learning predict diagnosis and severity of growth hormone deficiency. JCI Insight. 2018 Apr 5;3(7):e93247. doi: 10.1172/jci.insight.93247. eCollection 2018 Apr 5.
- Valsesia A, Chatelain P, Stevens A, Peterkova VA, Belgorosky A, Maghnie M, Antoniazzi F, Koledova E, Wojcik J, Farmer P, Destenaves B, Clayton P; PREDICT Investigator group. GH deficiency status combined with GH receptor polymorphism affects response to GH in children. Eur J Endocrinol. 2015 Dec;173(6):777-89. doi: 10.1530/EJE-15-0474. Epub 2015 Sep 4.
- Clayton P, Chatelain P, Tato L, Yoo HW, Ambler GR, Belgorosky A, Quinteiro S, Deal C, Stevens A, Raelson J, Croteau P, Destenaves B, Olivier C. A pharmacogenomic approach to the treatment of children with GH deficiency or Turner syndrome. Eur J Endocrinol. 2013 Jul 29;169(3):277-89. doi: 10.1530/EJE-13-0069. Print 2013 Sep.
- De Leonibus C, Chatelain P, Knight C, Clayton P, Stevens A. Effect of summer daylight exposure and genetic background on growth in growth hormone-deficient children. Pharmacogenomics J. 2016 Nov;16(6):540-550. doi: 10.1038/tpj.2015.67. Epub 2015 Oct 27.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 giugno 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 giugno 2008
Primo Inserito (Stima)
18 giugno 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
19 febbraio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 febbraio 2014
Ultimo verificato
1 febbraio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Malattie del sistema endocrino
- Disturbi gonadici
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Disturbi cromosomici
- Disturbi del cromosoma sessuale
- Disturbi cromosomici sessuali dello sviluppo sessuale
- Sindrome di Turner
- Disgenesia gonadica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 28614
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .