Studie JNJ-30979754 (decitabin) u pacientů s myelodysplastickým syndromem
10. října 2013 aktualizováno: Janssen Pharmaceutical K.K.
Fáze I/II klinické studie JNJ-30979754 (decitabin) u pacientů s myelodysplastickým syndromem
Účelem této studie je stanovit doporučenou hladinu dávky JNJ-30979754 (decitabin) a také posoudit bezpečnost a účinnost u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o otevřenou multicentrickou studii (lékař i pacient znají název a dávkování léku).
Tato studie se skládá ze dvou částí, fáze I a fáze II.
Ve fázi I bude zapsáno přibližně 9 účastníků, tj. 3 účastníci pro dávkovou hladinu 1 (15 mg/m2 JNJ-30979754) a 6 účastníků pro dávkovou hladinu 2 (20 mg/m2 JNJ-30979754).
Jakmile bude potvrzena snášenlivost 20 mg/m2, bude zahrnuto dalších 30 účastníků, kteří obdrží 20 mg/m2, a přibližný celkový počet účastníků ve fázi II bude 36.
Tato studie bude zahrnovat období screeningu (do 14 dnů před dnem počátečního podání cyklu 1) a období dávkování (1 cyklus se skládá z podávání studijní medikace po dobu prvních 5 po sobě jdoucích dnů + odpočinek po dobu 23 dnů, tj. celkem 28 dní) .
Cykly se budou opakovat u účastníků, u kterých se očekávala účinnost decitabinu.
Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat hodnocení nežádoucích účinků, vitálních funkcí, tělesné hmotnosti, klinických laboratorních testů: hematologie, biochemie krve a analýzy moči, testy kardiopulmonálních funkcí: EKG, rentgen hrudníku a analýza oxymetru.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
39
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Fukuoka, Japonsko
-
Hamamatsu, Japonsko
-
Hidaka, Japonsko
-
Nagasaki, Japonsko
-
Nagoya, Japonsko
-
Shinjuku, Japonsko
-
Tokyo, Japonsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Myelodysplastický syndrom (de novo nebo sekundární) vyhovující jakékoli z uznávaných francouzsko-americko-britských klasifikací: refrakterní anémie, refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty, refrakterní anémie s přebytkem blastů, refrakterní anémie s přebytkem blastů v transformaci, chronická myelomonocytární leukémie s bílými krvinkami méně než 13 000 /mm3
- Mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS) vyšší nebo rovný 0,5 (středně 1, středně 2 nebo vysoké riziko) podle hodnocení kostní dřeně a cytogenetiky kostní dřeně do 28 dnů před registrací studie
- 20 let nebo starší
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
- Normální funkce ledvin a jater
Kritéria vyloučení:
- Akutní myeloidní leukémie (AML) s blasty kostní dřeně většími nebo rovnými 30 %
- Účastníci s anamnézou léčby vysokými dávkami cytarabinu (Ara-C) (vyšší než 1 000 mg/m2/den)
- Účastníci podávali hormony kůry nadledvin nebo anabolické hormony do 7 dnů od zahájení studie
- Účastníci, kteří dostali formulaci faktoru stimulujícího kolonie (CSF) do 7 dnů od zahájení studie
- Aktivní dvojitá rakovina
- Nekontrolované srdeční onemocnění nebo kognitivní srdeční selhání
- Nekontrolovaná restriktivní nebo obstrukční plicní nemoc
- Nekontrolovaný diabetes mellitus
- Aktivní virová nebo bakteriální infekce
- Známá pozitivní sérologie na virus lidské imunodeficience
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze I: JNJ-30979754 15 mg/m2
JNJ-30979754 (decitabin) 15 mg/m2 bude podáván jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenního (28denního) cyklu 1
|
JNJ-30979754 (decitabin) 15 mg/m2 bude podáván jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenního (28denního) cyklu 1.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fáze I: JNJ-30979754 20 mg/m2
JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 se bude podávat jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenního (28denního) cyklu 1
|
Fáze I: JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 bude podáváno jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenního (28denního) cyklu 1. Fáze II: JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 bude podáváno jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenních (28denních) cyklů, dokud se neočekává, že decitabin bude u účastníků účinný.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fáze II: JNJ-30979754 20 mg/m2
JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 bude podáván jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenních (28denních) cyklů
|
Fáze I: JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 bude podáváno jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenního (28denního) cyklu 1. Fáze II: JNJ-30979754 (decitabin) 20 mg/m2 bude podáváno jednou denně 1-hodinovou intravenózní infuzí od 1. do 5. dne 4týdenních (28denních) cyklů, dokud se neočekává, že decitabin bude u účastníků účinný.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze II: Celková míra remise (ORR): Počet účastníků, kteří dosáhli úplné remise (CR) + částečné remise (PR) – podle kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) (2000)
Časové okno: Až 1 rok od posledního přihlášeného účastníka
|
Kritéria odpovědi IWG (2000) - CR: hodnocení kostní dřeně ukazuje < 5 % blastů; žádná dysplazie; normální zrání všech buněčných linií a periferní krve vykazuje hemoglobin ≥ 11 g/dl; neutrofily ≥ 1500/ml; krevní destičky ≥ 100 000/ml; 0 % výbuchů; žádná dysplazie a PR: stejné jako CR, s výjimkou poklesu blastů o ≥ 50 % nebo nižší francouzsko-americko-britské (FAB) klasifikace myelodysplastických syndromů.
|
Až 1 rok od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze I a II: Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze I: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace decitabinu (Cmax)
Časové okno: Před dávkováním (před dávkou), 30 min, 60 min (konec infuze), 65 min, 75 min, 90 min, 120 min, 180 min, 240 min po zahájení infuze decitabinu v den 1 a den 5 z 28 - Denní cyklus 1
|
Před dávkováním (před dávkou), 30 min, 60 min (konec infuze), 65 min, 75 min, 90 min, 120 min, 180 min, 240 min po zahájení infuze decitabinu v den 1 a den 5 z 28 - Denní cyklus 1
|
|
|
Fáze I: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC)
Časové okno: Před dávkováním (před dávkou), 30 min, 60 min (konec infuze), 65 min, 75 min, 90 min, 120 min, 180 min, 240 min po zahájení infuze decitabinu v den 1 a den 5 z 28 - Denní cyklus 1
|
Plocha pod křivkou od času nula do extrapolovaného nekonečného času (AUC Infinity) a plocha pod křivkou od času nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC Last).
|
Před dávkováním (před dávkou), 30 min, 60 min (konec infuze), 65 min, 75 min, 90 min, 120 min, 180 min, 240 min po zahájení infuze decitabinu v den 1 a den 5 z 28 - Denní cyklus 1
|
|
Fáze I: Počet účastníků, kteří dosáhli kompletní remise (CR) + částečné remise (PR) + hematologického zlepšení (HI) – podle kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) (2000)
Časové okno: Až 28 dní léčby Cyklus 1
|
Kritéria odpovědi IWG (2000) - CR: hodnocení kostní dřeně (mCR) ukazuje < 5 % blastů; žádná dysplazie; normální zrání všech buněčných linií a periferní krve vykazuje hemoglobin ≥ 11 g/dl; neutrofily ≥ 1500/ml; krevní destičky ≥ 100 000/ml; 0 % výbuchů; žádná dysplazie; PR: stejné jako CR, kromě poklesu blastů o ≥ 50 % nebo nižší francouzsko-americko-britské (FAB) klasifikace myelodysplastických syndromů; HI: hemoglobin < 11 g/dl (erytroidní); krevní destičky < 100 000/ml; neutrofily < 1 000/ml.
|
Až 28 dní léčby Cyklus 1
|
|
Fáze II: Střední doba do remise
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Střední doba potřebná k tomu, aby účastníci dosáhli remise (kompletní remise + částečná remise).
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze II: Střední doba do zlepšení
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Střední doba potřebná k tomu, aby účastníci dosáhli celkového zlepšení (kompletní remise + částečná remise + hematologické zlepšení)
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze II: Střední doba trvání remise
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Střední doba trvání, po kterou účastníci dosáhli remise (kompletní remise + částečná remise).
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze II: Střední doba trvání celkového zlepšení
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Střední doba trvání, po kterou účastníci dosáhli celkového zlepšení (kompletní remise + částečná remise + hematologické zlepšení).
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze II: Míra celkového zlepšení: Počet účastníků, kteří dosáhli kompletní odezvy (CR) + částečné odezvy (PR) + hematologického zlepšení (HI) – podle kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) (2000)
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Kritéria odpovědi IWG (2000) - CR: hodnocení kostní dřeně (mCR) ukazuje < 5 % blastů; žádná dysplazie; normální zrání všech buněčných linií a periferní krve vykazuje hemoglobin ≥ 11 g/dl; neutrofily ≥ 1500/ml; krevní destičky ≥ 100 000/ml; 0 % výbuchů; žádná dysplazie a PR: stejné jako CR, s výjimkou poklesu blastů o ≥ 50 % nebo nižší francouzsko-americko-britské (FAB) klasifikace myelodysplastických syndromů.
HI: hemoglobin < 11 g/dl (erytroidní); krevní destičky < 100 000/ml; neutrofily < 1 000/ml.
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
|
Fáze II: Počet účastníků s cytogenní odpovědí – podle kritérií reakce Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) 2000 (hlavní/vedlejší) a IWG 2006 (úplná/částečná)
Časové okno: Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
IWG 2000 - hlavní: vymizení cytogenetické abnormality; Menší: 50% nebo více snížení abnormálních metafází.
IWG 2006 - Kompletní: vymizení chromozomální abnormality bez výskytu nových; Částečná: Nejméně 50% snížení chromozomální abnormality.
|
Až 1,5 roku od posledního přihlášeného účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. listopadu 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2008
První zveřejněno (Odhad)
24. listopadu 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
9. prosince 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. října 2013
Naposledy ověřeno
1. října 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CR015406
- 30979754-JPN-MDS-101 (Jiný identifikátor: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .