Studie účinnosti teduglutidu u pacientů s parenterální výživou (PN) se syndromem krátkého střeva (SBS) (STEPS)
13. května 2021 aktualizováno: Shire
24týdenní studie účinnosti a bezpečnosti Teduglutidu u pacientů se syndromem krátkého střeva závislým na parenterální výživě
Teduglutid je investigativní lék, který je hodnocen jako možná léčba pro osoby se syndromem krátkého střeva (SBS) závislým na parenterální výživě (PN).
Teduglutid je podobný proteinu, který si tělo vytváří.
Když lidé mají SBS, jejich těla nevytvářejí dostatek bílkovin a mají problémy s přijímáním živin a tekutin z jídla, které jedí a pijí.
Tato studie byla navržena tak, aby poskytla důkazy o účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti teduglutidu 0,05 mg/kg denně u subjektů se SBS.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
86
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
København, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet - Abdominalcentret, Hepatologisk Kilinik A
-
-
-
-
-
Clichy, Francie, 92110
- Hôpital Beaujon
-
Lyon, Francie
- Hôpital Croix Rousse Unité de Nutrition Clinique Intensive
-
Nice Cedex 3, Francie, 06100
- Hôpital de l'Archet Pôle Digestif
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Universitair Medisch Centrum St. Radboud
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Policlinico Sant'Orsola - Malpighi centro insufficienza intestinale
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Universitaria Policlinico Federico II
-
-
TO
-
Torino, TO, Itálie, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni Battista - Le Molinette
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- Critical Care Research, Royal Alexandra Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Centre
-
North York, Ontario, Kanada, M3H 5S4
- Polyclinic Family and Specialty Medicine Facility
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
BE
-
Berlin, BE, Německo, 13353
- Med. Klinik m.S. Hepatologie und Gastroenterologie
-
-
BW
-
Tuebingen, BW, Německo, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
HH
-
Hamburg, HH, Německo, 22297
- Israelitisches Krankenhaus
-
-
-
-
-
Lodz, Polsko, 90-531
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Pirogowa, Pracownia Leczenia Zywieniowego
-
Lublin, Polsko, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4, Klinika Chirurgii Ogolnej i Transplantacyjnej
-
Olsztyn, Polsko, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny,
-
Warsaw, Polsko, 00-416
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. prof W. Orlowskiego CMKP, Oddzial Kliniczny Zywienia i Chirurgii
-
-
-
-
Gt Lon
-
Harrow, Gt Lon, Spojené království, HA1 3UJ
- St. Mark's Hospital Northwick Park
-
London, Gt Lon, Spojené království, NW1 2BU
- University College Hospital
-
-
Gt Man
-
Manchester, Gt Man, Spojené království, M6 8HD
- Green Area, Main Hospital Salford Royal Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Scripps Clinic & Research Foundation
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennslyvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií se provede podepsaný a datovaný informovaný souhlas
- Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu
- Střevní selhání vedoucí k syndromu krátkého střeva
- Minimálně 12 měsíců nepřetržité závislosti na PN
- 12 týdnů klinické remise Crohnovy choroby (CD) před podáním dávky
- Nutná PN minimálně 3x týdně
- Stabilní objem PN po dobu čtyř týdnů před podáním
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza rakoviny nebo klinicky významného lymfoproliferativního onemocnění s méně než 5 lety dokumentovaného stavu bez onemocnění
- Účast v klinické studii do 30 dnů pro lék nebo 90 dnů pro protilátku
- Použití nativního GLP-2 nebo lidského růstového hormonu (HGH) do 6 měsíců od screeningu
- Použití iv glutaminu během 30 dnů před screeningem
- Použití teduglutidu
- Pacienti s CD, kteří byli léčeni biologickou terapií do 6 měsíců od screeningu
- Pacienti s IBD, kteří vyžadují chronickou systémovou imunosupresivní léčbu
- Více než 4 hospitalizace související s SBS nebo PN během 12 měsíců od screeningu
- Neplánovaná hospitalizace do jednoho měsíce od screeningu
- Těhotné nebo kojící ženy
- Tělesná hmotnost > 88 kg
- Index tělesné hmotnosti (BMI) < 15 kg/m2
- Těžká porucha funkce jater nebo porucha funkce ledvin
- Ženy, které nejsou chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální nebo které nepoužívají lékařsky přijatelné metody antikoncepce během léčebného období a 30 dní po něm
- Nejsou schopni porozumět nebo nejsou ochotni dodržovat plány studijní návštěvy a další požadavky protokolu
- Jakákoli podmínka nebo okolnost, která je podle názoru zkoušejícího, by subjekt vystavila jakémukoli nepřiměřenému riziku, zabránila by dokončení studie nebo narušila analýzu výsledků studie.
- Významná aktivní, nekontrolovaná, neléčená systémová onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Teduglutid
0,05 mg/kg/den sc dávka teduglutidu
|
0,05 mg/kg/den sc injekce po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Přizpůsobení subkutánní dávky placeba teduglutidu
|
Přizpůsobení denní subkutánní dávky placeba teduglutidu po dobu 24 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpovídač
Časové okno: 20. a 24. týden
|
Srovnání subjektů léčených teduglutidem a placebem, kteří dosáhli 20 až 100% snížení objemu týdenní parenterální výživy/intravenózní tekutiny (PN/I.V.) oproti výchozí hodnotě ve 20. a 24. týdnu.
|
20. a 24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna PN/I.V. Objem od základní linie do posledního časového bodu
Časové okno: Týden 0 do poslední návštěvy, kdy byla data shromážděna.
|
Absolutní změna objemu PN/I.V. od výchozího stavu (týden 0) do návštěvy, kdy byl shromážděn poslední datový bod (týden 4 až týden 24 nebo dříve, pokud subjekt předčasně ukončil léčbu).
|
Týden 0 do poslední návštěvy, kdy byla data shromážděna.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Jeppesen PB, Sanguinetti EL, Buchman A, Howard L, Scolapio JS, Ziegler TR, Gregory J, Tappenden KA, Holst J, Mortensen PB. Teduglutide (ALX-0600), a dipeptidyl peptidase IV resistant glucagon-like peptide 2 analogue, improves intestinal function in short bowel syndrome patients. Gut. 2005 Sep;54(9):1224-31. doi: 10.1136/gut.2004.061440.
- Jeppesen PB, Gabe SM, Seidner DL, Lee HM, Olivier C. Citrulline correlations in short bowel syndrome-intestinal failure by patient stratification: Analysis of 24 weeks of teduglutide treatment from a randomized controlled study. Clin Nutr. 2020 Aug;39(8):2479-2486. doi: 10.1016/j.clnu.2019.11.001. Epub 2019 Nov 9.
- Jeppesen PB, Gabe SM, Seidner DL, Lee HM, Olivier C. Factors Associated With Response to Teduglutide in Patients With Short-Bowel Syndrome and Intestinal Failure. Gastroenterology. 2018 Mar;154(4):874-885. doi: 10.1053/j.gastro.2017.11.023. Epub 2017 Nov 22.
- Fujioka K, Jeejeebhoy K, Pape UF, Li B, Youssef NN, Schneider SM. Patients With Short Bowel on Narcotics During 2 Randomized Trials Have Abdominal Complaints Independent of Teduglutide. JPEN J Parenter Enteral Nutr. 2017 Nov;41(8):1419-1422. doi: 10.1177/0148607116663481. Epub 2016 Aug 9.
- Vipperla K, O'Keefe SJ. Study of teduglutide effectiveness in parenteral nutrition-dependent short-bowel syndrome subjects. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2013 Nov;7(8):683-7. doi: 10.1586/17474124.2013.842894. Epub 2013 Oct 17.
- Jeppesen PB, Pertkiewicz M, Forbes A, Pironi L, Gabe SM, Joly F, Messing B, Loth S, Youssef NN, Heinze H, Berghofer P. Quality of life in patients with short bowel syndrome treated with the new glucagon-like peptide-2 analogue teduglutide--analyses from a randomised, placebo-controlled study. Clin Nutr. 2013 Oct;32(5):713-21. doi: 10.1016/j.clnu.2013.03.016. Epub 2013 Mar 28.
- Berghofer P, Fragkos KC, Baxter JP, Forbes A, Joly F, Heinze H, Loth S, Pertkiewicz M, Messing B, Jeppesen PB. Development and validation of the disease-specific Short Bowel Syndrome-Quality of Life (SBS-QoL) scale. Clin Nutr. 2013 Oct;32(5):789-96. doi: 10.1016/j.clnu.2012.12.001. Epub 2012 Dec 12.
- Jeppesen PB, Pertkiewicz M, Messing B, Iyer K, Seidner DL, O'keefe SJ, Forbes A, Heinze H, Joelsson B. Teduglutide reduces need for parenteral support among patients with short bowel syndrome with intestinal failure. Gastroenterology. 2012 Dec;143(6):1473-1481.e3. doi: 10.1053/j.gastro.2012.09.007. Epub 2012 Sep 11.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. listopadu 2008
Primární dokončení (Aktuální)
25. ledna 2011
Dokončení studie (Aktuální)
25. ledna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. listopadu 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2008
První zveřejněno (Odhad)
27. listopadu 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CL0600-020
- 2008-006193-15 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .