Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití 3,4-diaminopyridinu u Lambert-Eatonova myastenického syndromu (LEMS) a vrozených myastenických syndromů (CMS) (LEMS)

24. března 2022 aktualizováno: Lahey Clinic

Otevřená studie 3,4-diaminopyridinu u Lambert-Eatonova myastenického syndromu (LEMS) a kongenitálních myastenických syndromů (CMS)

Účelem této studie je stanovit účinnost a nežádoucí účinky 3,4-diaminopyridinu pro léčbu Lambert-Eatonova myastenického syndromu (LEMS) a vrozených myastenických syndromů (CMS).

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, nerandomizovaná, nekomparativní studie rozšířeného přístupu. Až 25 pacientů s klinicky prokázaným paraneoplastickým nebo primárním autoimunitním LEMS na EMG a pozitivní sérologií napěťově řízených kalciových protilátek, NEBO pacienti s klinicky prokázaným CMS na elektromyogram (EMG), biopsii nebo genetické testování, kteří splňují kritéria výběru uvedená v částech 3.1 a 3.2 budou zařazeni do tohoto studia. Subjekty budou dostávat 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP) počínaje nízkou dávkou a titrací podle účinnosti a tolerance pacienta na maximální denní dávku 100 mg. Léčba bude pokračovat, dokud subjekt nezaznamená toxicitu omezující léčbu, dobrovolně neodvolá souhlas, nepřemístí se na jiné místo, nezemře, neztratí se sledováním, již nemá klinický přínos z 3,4-DAP (podle názoru subjektu a/nebo zkoušející), nebo Jacobus Pharmaceuticals nebo FDA přeruší studii.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika LEMS NEBO před nebo postsynaptická diagnóza CMS
  • 18 let nebo starší
  • Ženy musí mít negativní těhotenský test a musí být ochotny praktikovat účinnou formu antikoncepce
  • Žádný syndrom prodlouženého QT intervalu, jak ukazuje výchozí EKG

Kritéria vyloučení:

  • Známá citlivost na 3,4-DIAMINOPYRIDIN
  • Záchvaty a/nebo těžké astma v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lahey Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jayashri Srinivasan, MD,MCRP,PhD, Lahey Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

1. dubna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2001-040

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit