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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00872950
Utilisation de la 3,4-diaminopyridine dans le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS) et les syndromes myasthéniques congénitaux (SMC) (LEMS)
24 mars 2022 mis à jour par: Lahey Clinic
Essai ouvert de la 3,4-diaminopyridine dans le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS) et les syndromes myasthéniques congénitaux (SMC)
Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité et les effets indésirables de la 3,4-diaminopyridine pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS) et des syndromes myasthéniques congénitaux (SMC).
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude à accès élargi ouverte, non randomisée et non comparative.
Jusqu'à 25 patients atteints d'un LEMS paranéoplasique ou auto-immun primaire cliniquement prouvé par EMG et d'une sérologie d'anticorps anti-canal calcique voltage-dépendant positif, OU patients atteints d'un SMC cliniquement prouvé par électromyogramme (EMG), d'une biopsie ou d'un test génétique qui répondent aux critères de sélection décrits dans les sections 3.1 et 3.2 sera inscrit dans cette étude.
Les sujets recevront de la 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP) en commençant par une faible dose et en augmentant l'efficacité et la tolérance du patient jusqu'à une dose quotidienne maximale de 100 mg.
Le traitement se poursuivra jusqu'à ce que le sujet présente une toxicité limitant le traitement, retire volontairement son consentement, soit transféré vers un autre site, décède, soit perdu de vue, ne reçoive plus de bénéfice clinique du 3,4-DAP (de l'avis du sujet et/ou l'investigateur), ou Jacobus Pharmaceuticals ou la FDA interrompt l'étude.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
- Lahey Hospital & Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic LEMS OU Diagnostic CMS pré ou post-synaptique
- 18 ans ou plus
- Les femmes doivent avoir un test de grossesse négatif et être disposées à pratiquer une forme efficace de contrôle des naissances
- Pas de syndrome QT prolongé comme indiqué par l'ECG de base
Critère d'exclusion:
- Sensibilité connue à la 3,4-DIAMINOPYRIDINE
- Antécédents de convulsions et/ou d'asthme sévère
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jayashri Srinivasan, MD,MCRP,PhD, Lahey Clinic
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 mars 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2009
Première publication (Estimation)
1 avril 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 avril 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 mars 2022
Dernière vérification
1 mars 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies auto-immunes
- Tumeurs par site
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Myasthénie grave
- Syndrome
- Syndrome myasthénique de Lambert-Eaton
- Syndromes myasthéniques congénitaux
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents du système nerveux périphérique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agents neuromusculaires
- Bloqueurs des canaux potassiques
- Amifampridine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2001-040
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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